Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af MT-7117 hos personer med erytropoietisk protoporfyri eller X-forbundet protoporfyri

12. december 2025 opdateret af: Tanabe Pharma America, Inc.

En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af MT-7117 hos voksne og unge med erytropoietisk protoporfyri eller X-forbundet protoporfyri

Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten af ​​MT-7117 på tidspunktet for debut og sværhedsgraden af ​​de første prodromale symptomer (brænden, prikken eller stikken) forbundet med eksponering for sollys hos personer med EPP eller XLP i alderen 12-75 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

184

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4066
        • The Wesley Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9PL
        • University of Manchester
  • Forenede Stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Forenede Stater, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27109
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 19023
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Italien
      • Brescia, Italien, 1 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italien, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italien, 144 Rome RM
        • I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
  • Japan
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Sayama, Osaka, Japan
        • Investigator Site
      • Takatsuki, Osaka, Japan
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japan
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japan, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Haukeland University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 171 64
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitaetsmedizin Berlin
    • Northrhein Westalien
      • Münster, Northrhein Westalien, Tyskland, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Yderligere screeningskriteriekontrol kan gælde for kvalifikation.

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonerne har givet skriftligt informeret samtykke til at deltage. For mindre emner vil der blive givet både mindre samtykke og forældres samtykke.
  2. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med en bekræftet diagnose af EPP eller XLP baseret på sygehistorie, i alderen 12 år til 75 år inklusive, ved screening.
  3. Forsøgspersoner har en kropsvægt på ≥30 kg.
  4. Forsøgspersonerne er villige og i stand til at rejse til studiestederne for alle planlagte besøg.
  5. Efter investigators mening er forsøgspersonen i stand til at forstå undersøgelsens art og eventuelle risici forbundet med deltagelse, og villige til at samarbejde og overholde protokolbegrænsningerne og kravene (herunder rejser).
  6. Kvindelige forsøgspersoner, som ikke ammer og har en negativ uringraviditetstest ved baseline besøg, før de får den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  7. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner med en partner i den fødedygtige alder, der i øjeblikket bruger/vil bruge 2 effektive præventionsmetoder inklusive barrieremetode som beskrevet i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie eller tilstedeværelse af andre fotodermatoser end EPP eller XLP.
  2. Forsøgspersoner, der er uvillige eller ude af stand til at gå udenfor i dagtimerne de fleste dage (f.eks. mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang) under undersøgelsen.
  3. Tilstedeværelse af klinisk signifikant hepatobiliær sygdom baseret på LFT-værdier ved screening.
  4. Forsøgspersoner med ASAT, ALAT, ALP ≥3,0 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN ved screening.
  5. Forsøgspersoner med eller har en historie (i de sidste 2 år) med overdreven alkoholindtagelse efter efterforskerens mening.
  6. Historie om melanom.
  7. Tilstedeværelse af melanom og/eller læsioner, der er mistænkelige for melanom ved screening.
  8. Anamnese med familiært melanom (defineret som at have 2 eller flere førstegradsslægtninge, såsom forældre, søskende og/eller barn).

  9. Tilstedeværelse af pladecellekarcinom, basalcellekarcinom eller andre ondartede hudlæsioner.

    Eventuelle mistænkelige læsioner eller nevi vil blive evalueret. Hvis den mistænkelige læsion eller nevi ikke kan løses gennem biopsi eller excision, vil forsøgspersonen blive udelukket fra undersøgelsen.

  10. Anamnese eller tilstedeværelse af psykiatrisk sygdom vurderet til at være klinisk signifikant af investigator, og som kan interferere med undersøgelsesevalueringen og/eller sikkerheden for forsøgspersonerne.
  11. Tilstedeværelse af klinisk signifikant akut eller kronisk nyresygdom baseret på individets lægejournaler, herunder hæmodialyse; og et serumkreatininniveau på mere end 1,2 mg/dL eller en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
  12. Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant sygdom eller laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening kan interferere med forsøgspersonernes mål og/eller sikkerhed.
  13. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, ammer eller har til hensigt at blive gravide under undersøgelsen.
  14. Behandling med fototerapi inden for 3 måneder før randomisering (besøg 2).
  15. Behandling med afamelanotid inden for 3 måneder før randomisering (besøg 2).
  16. Behandling med cimetidin inden for 4 uger før randomisering (besøg 2).
  17. Behandling med antioxidantmidler inden for 4 uger før randomisering (besøg 2), i doser, som efter investigators vurdering kan påvirke undersøgelsens endepunkter (herunder men ikke begrænset til beta-caroten, cystein, pyridoxin).

  18. Kronisk behandling med planlagte analgetika, herunder, men ikke begrænset til, opioider og opioidderivater såsom morfin, hydrocodon, oxycodon, fentanyl eller deres kombination med andre ikke-planlagte analgetika eller ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (Percocet og Vicodin-lignende recept lægemidler) inden for 4 uger før randomisering (besøg 2).

    Akut brug af planlagt narkotika mere end 3 måneder før randomisering, OTC'er, såsom NSAID'er eller aspirin til analgesi, eller tidligere midlertidig brug af planlagte midler inden for 3 måneder efter screening er ikke udelukket.

  19. Behandling med lægemidler eller kosttilskud, som efter efterforskerens mening kan forstyrre forsøgets formål eller forsøgspersonernes sikkerhed.
  20. Tidligere eksponering for MT-7117 (dette inkluderer ikke placebobehandlede personer).
  21. Tidligere behandling med ethvert forsøgsmiddel inden for 12 uger før screening ELLER 5 halveringstider af forsøgsproduktet (alt efter hvad der er længst).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo komparator
Oral tablet med placebo én gang dagligt.
Medicin: Placebo
Placebo
Eksperimentel: MT-7117 Lav dosis
Oral tablet af MT-7117 Lavdosis én gang dagligt.
Medicin: MT-7117 Lav dosis
MT-7117 Lav dosis
Andre navne:
  • Dersimelagon
Eksperimentel: MT-7117 Højdosis
Oral tablet af MT-7117 Højdosis én gang dagligt.
Medicin: MT-7117 Højdosis
MT-7117 Højdosis
Andre navne:
  • Dersimelagon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlig daglig eksponeringstid for sollys (minutter) til det første prodromale symptom (brændende, prikken, kløe eller stikkende) forbundet med sollyseksponering mellem 1 time efter solopgang og 1 times præ-solnedgang i uge 26 (besøg 7)
Tidsramme: Fra 1 time efter solrise til 1 times forhåndssunset i uge 26 (besøg 7)
Fra 1 time efter solrise til 1 times forhåndssunset i uge 26 (besøg 7)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patient Globalt indtryk af forandring (PGIC) i uge 26
Tidsramme: Uge 26
PGIC: Skala fra 1 til 7, hvor 7 er værre.
Uge 26
Det samlede antal sollysinducerede smertebegivenheder defineret som prodrome-symptomer (brændende, prikken, kløe eller stikkende) med smerteklassificering på 1-10 på Likert-skalaen i den 26-ugers dobbeltblinde behandlingsperiode.
Tidsramme: I løbet af den 26-ugers dobbeltblinde behandlingsperiode
Likert -skalaen anvendte intervaller fra 0 til 10, hvor 0 indikerer den laveste smertevurdering og 10 indikerer den højeste smertevurdering. Ligeledes indikerer 0 til det bedste resultat og 10 indikerer det værste resultat. Summen af ​​antallet af smertebegivenheder med smerteklassificering på 1 til 10 for dagen bruges som antallet af sollysinducerede smertebegivenheder om dagen. Summen af ​​antallet af smertehændelser med smerteklassificering på 1 til 10 på hver dag i løbet af den 26-ugers dobbeltblinde behandlingsperiode beregnes som dette slutpunkt.
I løbet af den 26-ugers dobbeltblinde behandlingsperiode
Ændring fra baseline for total score i domænet for smerteintensitet i promis-57 i uge 26
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 26
Smerteintensitet: 0 til 10, hvor 10 er den værste, man kan forestille sig.
Baseline (uge 0) og uge 26
Procentdelen af ​​emner, der er respondenter
Tidsramme: Uge 26
Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der er respondenter baseret på gennemsnitlig daglig sollyseksponeringstid til det første prodromale symptomer forbundet med sollyseksponering mellem 1 time efter solrise og 1 times presunset defineret ved en meningsfuld ændring på 66 minutters stigning fra baseline til uge 26
Uge 26
Ændring fra baseline for total score i domænet for fysisk funktion i Promis-57 i uge 26
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 26
Fysisk funktion: 1-5, hvor 5 er uden vanskeligheder.
Baseline (uge 0) og uge 26

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for total score i domænet for smerteintensitet i PROMIS-57.
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 26
Smerteintensitet: 0 til 10, hvor 10 er den værst tænkelige smerte.
Baseline (uge 0) og uge 26
Procentdelen af ​​forsøgspersoner, der responderer baseret på den gennemsnitlige daglige eksponeringstid for sollys til det første prodromale symptom forbundet med eksponering for sollys mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang defineret ved en betydningsfuld ændring inden for individet.
Tidsramme: Uge 26
Uge 26
Ændring fra baseline for total score i domænet fysisk funktion i PROMIS-57.
Tidsramme: Baseline (uge 0) og uge 26
Fysisk funktion: 1-5, hvor 5 er uden besvær.
Baseline (uge 0) og uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

26. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

26. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT-7117-G01
  • jRCT2080225355 (Registry Identifier: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004226-16 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med EPP

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner