Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję MT-7117 u pacjentów z protoporfirią erytropoetyczną lub protoporfirią sprzężoną z chromosomem X

12 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Tanabe Pharma America, Inc.

Faza 3, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję MT-7117 u dorosłych i młodzieży z protoporfirią erytropoetyczną lub protoporfirią sprzężoną z chromosomem X

Głównym celem tego badania jest zbadanie skuteczności MT-7117 w odniesieniu do czasu wystąpienia i nasilenia pierwszych objawów prodromalnych (pieczenie, mrowienie lub kłucie) związanych z ekspozycją na światło słoneczne u osób z EPP lub XLP w wieku 12-75 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

184

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4066
        • The Wesley Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Japonia
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonia
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonia, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Sayama, Osaka, Japonia
        • Investigator Site
      • Takatsuki, Osaka, Japonia
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japonia
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japonia, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitaetsmedizin Berlin
    • Northrhein Westalien
      • Münster, Northrhein Westalien, Niemcy, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia
        • Haukeland University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27109
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 19023
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, 171 64
        • Karolinska University Hospital
  • Włochy
      • Brescia, Włochy, 1 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Włochy, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Włochy, 144 Rome RM
        • I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9PL
        • University of Manchester

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

W przypadku kwalifikacji może obowiązywać dodatkowa kontrola kryteriów przesiewowych.

Kryteria przyjęcia:

  1. Badani wyrazili pisemną świadomą zgodę na udział. W przypadku osób niepełnoletnich zapewniona zostanie zarówno zgoda osoby niepełnoletniej, jak i zgoda rodziców.
  2. Mężczyźni i kobiety z potwierdzonym rozpoznaniem EPP lub XLP na podstawie wywiadu medycznego, w wieku od 12 do 75 lat włącznie, podczas badania przesiewowego.
  3. Pacjenci mają masę ciała ≥30 kg.
  4. Pacjenci są chętni i zdolni do podróżowania do ośrodków badawczych na wszystkie zaplanowane wizyty.
  5. W opinii Badacza badany jest w stanie zrozumieć charakter badania i wszelkie ryzyka związane z udziałem w nim oraz jest chętny do współpracy i przestrzegania ograniczeń i wymagań protokołu (w tym podróży).
  6. Kobiety, które nie karmią piersią i mają ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty początkowej przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
  7. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni z partnerem w wieku rozrodczym obecnie stosujący/chętni do stosowania 2 skutecznych metod antykoncepcji, w tym metody mechanicznej, zgodnie z opisem w protokole.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia lub obecność fotodermatoz innych niż EPP lub XLP.
  2. Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą wychodzić na zewnątrz w ciągu dnia przez większość dni (np. między 1 godziną po wschodzie słońca a 1 godziną przed zachodem słońca) podczas badania.
  3. Obecność klinicznie istotnej choroby wątroby i dróg żółciowych na podstawie wartości LFT podczas badania przesiewowego.
  4. Pacjenci z AST, ALT, ALP ≥3,0 × górna granica normy (GGN) lub bilirubina całkowita >1,5 × GGN podczas badania przesiewowego.
  5. Osoby, które w opinii Badacza miały lub miały w przeszłości (w ciągu ostatnich 2 lat) nadmierne spożycie alkoholu.
  6. Historia czerniaka.
  7. Obecność czerniaka i/lub zmian podejrzanych o czerniaka podczas badania przesiewowego.
  8. Historia rodzinnego czerniaka (definiowana jako posiadanie 2 lub więcej krewnych pierwszego stopnia, takich jak rodzice, rodzeństwo i/lub dziecko).

  9. Obecność raka płaskonabłonkowego, raka podstawnokomórkowego lub innych złośliwych zmian skórnych.

    Wszelkie podejrzane zmiany lub znamiona zostaną ocenione. Jeśli podejrzana zmiana lub znamiona nie mogą zostać usunięte poprzez biopsję lub wycięcie, pacjent zostanie wykluczony z badania.

  10. Historia lub występowanie choroby psychicznej uznanej przez Badacza za istotną klinicznie i mogącej wpływać na ocenę badania i/lub bezpieczeństwo uczestników.
  11. Obecność klinicznie istotnej ostrej lub przewlekłej choroby nerek na podstawie dokumentacji medycznej pacjenta, w tym hemodializy; i stężenie kreatyniny w surowicy większe niż 1,2 mg/dl lub szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
  12. Obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą zakłócać cele badania i/lub bezpieczeństwo uczestników.
  13. Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub zamierzają zajść w ciążę podczas badania.
  14. Leczenie fototerapią w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją (wizyta 2).
  15. Leczenie afamelanotydem w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją (wizyta 2).
  16. Leczenie cymetydyną w ciągu 4 tygodni przed randomizacją (wizyta 2).
  17. Leczenie przeciwutleniaczami w ciągu 4 tygodni przed Randomizacją (wizyta 2), w dawkach, które w opinii badacza mogą wpływać na punkty końcowe badania (w tym między innymi beta-karoten, cysteina, pirydoksyna).

  18. Przewlekłe leczenie dowolnymi zaplanowanymi lekami przeciwbólowymi, w tym między innymi opioidami i pochodnymi opioidów, takimi jak morfina, hydrokodon, oksykodon, fentanyl lub ich połączenie z innymi nieplanowanymi lekami przeciwbólowymi lub niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi (na receptę Percocet i Vicodin leków) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją (wizyta 2).

    Nie wyklucza się ostrego używania zaplanowanych narkotyków dłużej niż 3 miesiące przed randomizacją, OTC, takich jak NLPZ lub aspiryna do znieczulenia, lub wcześniejsze tymczasowe stosowanie zaplanowanych leków w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.

  19. Leczenie wszelkimi lekami lub suplementami, które w opinii Badacza mogą kolidować z celami badania lub bezpieczeństwem uczestników.
  20. Wcześniejsza ekspozycja na MT-7117 (nie obejmuje to osób otrzymujących placebo).
  21. Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym LUB 5 okresów półtrwania badanego produktu (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Komparator placebo
Tabletka doustna placebo raz dziennie.
Lek: Placebo
Placebo
Eksperymentalny: Niska dawka MT-7117
Tabletka doustna MT-7117 Niska dawka raz dziennie.
Lek: Niska dawka MT-7117
Niska dawka MT-7117
Inne nazwy:
  • Dersimelagon
Eksperymentalny: Wysoka dawka MT-7117
Tabletka doustna MT-7117 High Dose raz dziennie.
Lek: Wysoka dawka MT-7117
Wysoka dawka MT-7117
Inne nazwy:
  • Dersimelagon

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej średniego dziennego czasu ekspozycji na światło słoneczne (minuty) na pierwszy objaw plamalny (spalanie, mrowienie, swędzenie lub kłucie) związane z ekspozycją na światło słoneczne między 1 godziną po wschodzie słońca do 1 godziny przedsunięcia w 26 tygodniu (wizyta 7)
Ramy czasowe: Od 1 godziny po spłaty do 1 godziny przed sunsetem w tygodniu 26 (wizyta 7)
Od 1 godziny po spłaty do 1 godziny przed sunsetem w tygodniu 26 (wizyta 7)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalne wrażenie zmiany zmian (PGIC) w 26 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
PGIC: Skala od 1 do 7, gdzie 7 jest gorsza.
Tydzień 26
Całkowita liczba zdarzeń bólu indukowanych światłem słonecznym zdefiniowanym jako objawy profit (spalanie, mrowienie, swędzenie lub kłucie) z oceną bólu 1-10 w skali Likerta w 26-tygodniowym okresie leczenia.
Ramy czasowe: W 26-tygodniowym okresie leczenia
Zastosowana skala Likerta wynosi od 0 do 10, gdzie 0 wskazuje na najniższy poziom bólu, a 10 wskazuje najwyższą ocenę bólu. Podobnie 0 wskazuje na najlepszy wynik, a 10 wskazuje na najgorszy wynik. Suma liczby zdarzeń bólu z oceną bólu od 1 do 10 w ciągu dnia jest wykorzystywana jako liczba zdarzeń bólu wywołanych światłem słonecznym. Suma liczby zdarzeń bólu z oceną bólu wynoszącą 1–10 każdego dnia podczas 26-tygodniowego okresu leczenia jest obliczana jako punkt końcowy.
W 26-tygodniowym okresie leczenia
Zmiana od wartości wyjściowej dla całkowitego wyniku w dziedzinie intensywności bólu w PROMIS-57 w 26 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0) i tydzień 26
Intensywność bólu: od 0 do 10, gdzie 10 jest najgorszym bólem, jaki można sobie wyobrazić.
Linia bazowa (tydzień 0) i tydzień 26
Odsetek osób, które są respondentami
Ramy czasowe: Tydzień 26
Procent osób, które są respondentami na podstawie średniego dziennego czasu ekspozycji na światło słoneczne na pierwszy objaw proleromalny związany z ekspozycją na światło słoneczne między 1 godziną po wydaniu a 1 godziną przedprzestrzeni zdefiniowaną przez znaczącą zmianę w obrębie podawania o 66 minut od wartości wyjściowej do 26 tygodnia
Tydzień 26
Zmiana od wartości wyjściowej dla całkowitego wyniku w dziedzinie funkcji fizycznej w PROMIS-57 w 26 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0) i tydzień 26
Funkcja fizyczna: 1-5, gdzie 5 jest bez trudności.
Linia bazowa (tydzień 0) i tydzień 26

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej dla całkowitego wyniku w domenie natężenia bólu w PROMIS-57.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 26
Intensywność bólu: od 0 do 10, gdzie 10 to najgorszy ból, jaki można sobie wyobrazić.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 26
Odsetek pacjentów, u których wystąpiła reakcja, na podstawie średniego dziennego czasu ekspozycji na światło słoneczne do wystąpienia pierwszego objawu prodromalnego związanego z ekspozycją na światło słoneczne między 1 godziną po wschodzie słońca a 1 godziną przed zachodem słońca, określony przez znaczącą zmianę wewnątrz podmiotu.
Ramy czasowe: Tydzień 26
Tydzień 26
Zmiana od wartości początkowej dla całkowitego wyniku w domenie funkcji fizycznych w PROMIS-57.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 26
Funkcja fizyczna: 1-5, gdzie 5 jest bez żadnych trudności.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) i tydzień 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MT-7117-G01
  • jRCT2080225355 (Identyfikator rejestru: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004226-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na EPL

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj