Studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av MT-7117 hos personer med erytropoetisk protoporfyri eller X-länkad protoporfyri
12 december 2025 uppdaterad av: Tanabe Pharma America, Inc.
En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av MT-7117 hos vuxna och ungdomar med erytropoetisk protoporfyri eller X-länkad protoporfyri
Det primära syftet med denna studie är att undersöka effekten av MT-7117 vid tidpunkten för debut och svårighetsgraden av de första prodromala symtomen (brännande, stickningar eller stickningar) associerade med exponering för solljus hos personer med EPP eller XLP i åldern 12-75.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
184
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4066
- The Wesley Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Förenta staterna, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Brighton, Massachusetts, Förenta staterna, 02135
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64131
- Kansas City Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27109
- Wake Forest University Baptist Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 19023
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
-
-
-
-
-
Brescia, Italien, 1 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Modena, Italien, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
-
Rome, Italien, 144 Rome RM
- I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
-
-
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japan
- Kobe University Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
-
-
Osaka
-
Sayama, Osaka, Japan
- Investigator Site
-
Takatsuki, Osaka, Japan
- Osaka Medical College Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato-ku, Tokyo, Japan
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
-
-
Toyama
-
Sugitani, Toyama, Japan, 930-0194
- Toyama University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Storbritannien, M13 9PL
- University of Manchester
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 171 64
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
-
-
Northrhein Westalien
-
Münster, Northrhein Westalien, Tyskland, 48149
- Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Ytterligare kontroll av screeningkriterier kan gälla för kvalificering.
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner lämnade skriftligt informerat samtycke till att delta. För mindre ämnen kommer både mindre samtycke och föräldrarnas samtycke att ges.
- Manliga och kvinnliga försökspersoner med en bekräftad diagnos av EPP eller XLP baserat på medicinsk historia, i åldern 12 år till 75 år inklusive, vid screening.
- Försökspersonerna har en kroppsvikt på ≥30 kg.
- Försökspersonerna är villiga och kan resa till studieplatserna för alla schemalagda besök.
- Enligt utredarens åsikt är försökspersonen kapabel att förstå studiens natur och eventuella risker med deltagande, och villig att samarbeta och följa protokollets begränsningar och krav (inklusive resor).
- Kvinnliga försökspersoner som inte ammar och har ett negativt uringraviditetstest vid baslinjebesöket innan de får den första dosen av studieläkemedlet.
- Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder och manliga försökspersoner med partner i fertil ålder som för närvarande använder/vill använda 2 effektiva preventivmetoder inklusive barriärmetoden enligt beskrivningen i protokollet.
Exklusions kriterier:
- Historik eller förekomst av andra fotodermatoser än EPP eller XLP.
- Försökspersoner som är ovilliga eller oförmögna att gå utomhus under dagtid de flesta dagar (t.ex. mellan 1 timme efter soluppgång och 1 timme före solnedgång) under studien.
- Förekomst av kliniskt signifikant lever- och gallsjukdom baserad på LFT-värden vid screening.
- Patienter med ASAT, ALAT, ALP ≥3,0 × övre normalgräns (ULN) eller totalt bilirubin >1,5 × ULN vid screening.
- Försökspersoner med eller har en historia (under de senaste 2 åren) av överdrivet alkoholintag enligt utredarens åsikt.
- Historia av melanom.
- Närvaro av melanom och/eller lesioner som misstänks för melanom vid screening.
- Historik av familjärt melanom (definierat som att ha 2 eller fler första gradens släktingar, såsom föräldrar, syskon och/eller barn).
Förekomst av skivepitelcancer, basalcellscancer eller andra maligna hudskador.
Eventuella misstänkta lesioner eller nevi kommer att utvärderas. Om den misstänkta lesionen eller nevi inte kan lösas genom biopsi eller excision, kommer försökspersonen att uteslutas från studien.
- Historik eller förekomst av psykiatrisk sjukdom som bedöms vara kliniskt signifikant av utredaren och som kan störa studieutvärderingen och/eller säkerheten för försökspersonerna.
- Förekomst av kliniskt signifikant akut eller kronisk njursjukdom baserat på patientens medicinska journaler inklusive hemodialys; och en serumkreatininnivå på mer än 1,2 mg/dL eller en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
- Förekomst av någon kliniskt signifikant sjukdom eller laboratorieavvikelse som, enligt utredarens åsikt, kan störa studiemålen och/eller säkerheten för försökspersonerna.
- Kvinnliga försökspersoner som är gravida, ammar eller avser att bli gravida under studien.
- Behandling med fototerapi inom 3 månader före randomisering (besök 2).
- Behandling med afamelanotid inom 3 månader före randomisering (besök 2).
- Behandling med cimetidin inom 4 veckor före randomisering (besök 2).
- Behandling med antioxidanter inom 4 veckor före randomisering (besök 2), i doser som, enligt utredarens uppfattning, kan påverka studiens effektmått (inklusive men inte begränsat till betakaroten, cystein, pyridoxin).
Kronisk behandling med schemalagda smärtstillande medel inklusive, men inte begränsat till, opioider och opioidderivat såsom morfin, hydrokodon, oxikodon, fentanyl, eller deras kombination med andra oplanerade analgetika eller icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (Percocet och Vicodin-liknande recept) droger) inom 4 veckor före randomisering (besök 2).
Akut användning av schemalagda narkotika mer än 3 månader före randomisering, OTC, såsom NSAID eller acetylsalicylsyra för analgesi, eller tidigare tillfällig användning av schemalagda medel inom 3 månader efter screening är inte uteslutna.
- Behandling med något läkemedel eller kosttillskott som, enligt utredarens uppfattning, kan störa studiens mål eller säkerheten för försökspersonerna.
- Tidigare exponering för MT-7117 (detta inkluderar inte placebobehandlade patienter).
- Tidigare behandling med något prövningsmedel inom 12 veckor före screening ELLER 5 halveringstider av prövningsprodukten (beroende på vilket som är längre).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo-jämförare
Oral tablett med placebo en gång om dagen.
|
Placebo
|
|
Experimentell: MT-7117 Låg dos
Oral tablett av MT-7117 låg dos en gång om dagen.
|
MT-7117 Låg dos
Andra namn:
|
|
Experimentell: MT-7117 Hög dos
Oral tablett av MT-7117 Hög dos en gång om dagen.
|
MT-7117 Hög dos
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i genomsnittlig daglig exponeringstid för solljus (minuter) till första prodromalt symptom (förbränning, stickning, klåda eller stickande) förknippad med exponering för solljus mellan 1 timme efter soluppgången och 1 timmes före-sunset vid vecka 26 (besök 7)
Tidsram: Från 1 timme efter sunrisen till 1 timme före-sunset vid vecka 26 (besök 7)
|
Från 1 timme efter sunrisen till 1 timme före-sunset vid vecka 26 (besök 7)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Patientens globala intryck av förändring (PGIC) vid vecka 26
Tidsram: Vecka 26
|
PGIC: Skala från 1 till 7, där 7 är värre.
|
Vecka 26
|
|
Totalt antal solljusinducerade smärthändelser definierade som prodrome symtom (förbränning, stickning, klåda eller stickande) med smärtklassificering av 1-10 på Likert-skalan under den 26 veckors dubbelblinda behandlingsperioden.
Tidsram: Under den 26-veckors dubbelblinda behandlingsperioden
|
Likert -skalan som används sträcker sig från 0 till 10, där 0 indikerar den lägsta smärtklassificeringen och 10 indikerar den högsta smärtbetyget.
På samma sätt indikerar 0 för bästa resultat och 10 indikerar det värsta resultatet.
Summan av antalet smärthändelser med smärtklassificering på 1 till 10 för dagen används som antalet solljusinducerade smärthändelser på dagen.
Summan av antalet smärthändelser med smärtklassificering på 1 till 10 varje dag under den 26-veckors dubbelblinda behandlingsperioden beräknas som denna slutpunkt.
|
Under den 26-veckors dubbelblinda behandlingsperioden
|
|
Ändra från baslinjen för total poäng inom domänen för smärtintensitet i Promis-57 vid vecka 26
Tidsram: Baslinje (vecka 0) och vecka 26
|
Smärtintensitet: 0 till 10, där 10 är värsta smärtan som kan tänkas.
|
Baslinje (vecka 0) och vecka 26
|
|
Andelen ämnen som är svarande
Tidsram: Vecka 26
|
Procentandelen av personer som är svarare baserade på genomsnittlig daglig exponeringstid för solljus till första prodromalt symptom i samband med exponering för solljus mellan 1 timme efter Sunrise och en timmes presunset definierad av inom ämnet meningsfull förändring av 66 minuters ökning från baslinjen till vecka 26
|
Vecka 26
|
|
Ändra från baslinjen för total poäng inom domänen för fysisk funktion i Promis-57 vid vecka 26
Tidsram: Baslinje (vecka 0) och vecka 26
|
Fysisk funktion: 1-5, där 5 är utan svårigheter.
|
Baslinje (vecka 0) och vecka 26
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen för totalpoäng i domänen för smärtintensitet i PROMIS-57.
Tidsram: Baslinje (vecka 0) och vecka 26
|
Smärtintensitet: 0 till 10, där 10 är värsta tänkbara smärta.
|
Baslinje (vecka 0) och vecka 26
|
|
Procentandelen av försökspersoner som svarar baserat på genomsnittlig daglig exponeringstid för solljus för första prodromala symptom associerat med solljusexponering mellan 1 timme efter soluppgång och 1 timme före solnedgång definierad av betydelsefull förändring inom patienten.
Tidsram: Vecka 26
|
Vecka 26
|
|
|
Ändring från baslinjen för totalpoäng inom området fysisk funktion i PROMIS-57.
Tidsram: Baslinje (vecka 0) och vecka 26
|
Fysisk funktion: 1-5, där 5 är utan svårighet.
|
Baslinje (vecka 0) och vecka 26
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juni 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
14 december 2021
Avslutad studie (Faktisk)
26 juli 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 maj 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 maj 2020
Första postat (Faktisk)
26 maj 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MT-7117-G01
- jRCT2080225355 (Registeridentifierare: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2019-004226-16 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .