Tutkimus MT-7117:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria tai X-kytketty protoporfyria
perjantai 12. joulukuuta 2025 päivittänyt: Tanabe Pharma America, Inc.
Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus MT-7117:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla ja nuorilla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria tai X-linkitetty protoporfyria
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia MT-7117:n tehoa ajoissa ennen auringonvalolle altistumiseen liittyvien ensimmäisten prodromaalisten oireiden (polttava, pistely tai pistely) vakavuutta 12–75-vuotiailla EPP- tai XLP-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
184
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4066
- The Wesley Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 1 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Modena, Italia, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
-
Rome, Italia, 144 Rome RM
- I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
-
-
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japani
- Kobe University Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japani, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
-
-
Osaka
-
Sayama, Osaka, Japani
- Investigator Site
-
Takatsuki, Osaka, Japani
- Osaka Medical College Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato-ku, Tokyo, Japani
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
-
-
Toyama
-
Sugitani, Toyama, Japani, 930-0194
- Toyama University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
-
-
-
Bergen, Norja
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi, 171 64
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité - Universitaetsmedizin Berlin
-
-
Northrhein Westalien
-
Münster, Northrhein Westalien, Saksa, 48149
- Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9PL
- University of Manchester
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Brighton, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64131
- Kansas City Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27109
- Wake Forest University Baptist Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 19023
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Pätevöintiin voidaan hakea lisäseulontakriteerien tarkistusta.
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt antoivat kirjallisen suostumuksen osallistumiseen. Alaikäisille aiheille annetaan sekä alaikäinen suostumus että vanhempien suostumus.
- Mies- ja naishenkilöt, joilla on vahvistettu EPP- tai XLP-diagnoosi sairaushistorian perusteella, iältään 12-75 vuotta, seulonnassa.
- Koehenkilöiden ruumiinpaino on ≥30 kg.
- Koehenkilöt ovat halukkaita ja pystyvät matkustamaan opiskelupaikoille kaikille sovituille vierailuille.
- Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittava kykenee ymmärtämään tutkimuksen luonteen ja mahdolliset osallistumiseen liittyvät riskit sekä halukas tekemään yhteistyötä ja noudattamaan protokollan rajoituksia ja vaatimuksia (mukaan lukien matkustaminen).
- Naispuoliset koehenkilöt, jotka eivät imetä ja joilla on negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista.
- Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset koehenkilöt ja miespuoliset, joilla on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, jotka käyttävät tai ovat halukkaita käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää, mukaan lukien protokollassa kuvattu estemenetelmä.
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden fotodermatoosien kuin EPP:n tai XLP:n historia tai esiintyminen.
- Koehenkilöt, jotka eivät halua tai eivät voi mennä ulos päivänvalon aikana useimpina päivinä (esim. 1 tunti auringonnousun jälkeen ja 1 tunti ennen auringonlaskua) tutkimuksen aikana.
- Kliinisesti merkittävä hepatobiliaarisen sairauden esiintyminen seulonnan LFT-arvojen perusteella.
- Potilaat, joiden AST, ALT, ALP ≥ 3,0 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN seulonnassa.
- Tutkijan mielestä koehenkilöt, joilla on tai on ollut (viimeisten 2 vuoden aikana) liiallinen alkoholinkäyttö.
- Melanooman historia.
- Melanooman ja/tai melanoomaan epäilyttävän leesioiden esiintyminen seulonnassa.
- Sukuperäinen melanooma (määritelty siten, että hänellä on kaksi tai useampi ensimmäisen asteen sukulainen, kuten vanhemmat, sisarus ja/tai lapsi).
Levyepiteelisyövän, tyvisolukarsinooman tai muiden pahanlaatuisten ihovaurioiden esiintyminen.
Kaikki epäilyttävät leesiot tai nevi arvioidaan. Jos epäilyttävää vauriota tai neviä ei voida ratkaista biopsialla tai leikkauksella, koehenkilö suljetaan pois tutkimuksesta.
- Sellainen psykiatrinen sairaus, jonka tutkija on arvioinut kliinisesti merkitseväksi ja joka voi häiritä tutkimuksen arviointia ja/tai koehenkilöiden turvallisuutta, on aiempi tai esiintynyt.
- Kliinisesti merkittävän akuutin tai kroonisen munuaissairauden esiintyminen potilaan lääketieteellisten tietojen perusteella, mukaan lukien hemodialyysi; ja seerumin kreatiniinitaso yli 1,2 mg/dl tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR)
- Kliinisesti merkittävän sairauden tai laboratoriopoikkeavuuden esiintyminen, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen tavoitteita ja/tai koehenkilöiden turvallisuutta.
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
- Hoito valohoidolla 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
- Afamelanotidihoito 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
- Hoito simetidiinillä 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
- Hoito antioksidantteilla 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2) annoksilla, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa tutkimuksen päätepisteisiin (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, beetakaroteeni, kysteiini, pyridoksiini).
Krooninen hoito millä tahansa määrätyllä kipua lievittävällä aineella, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, opioidit ja opioidijohdannaiset, kuten morfiini, hydrokodoni, oksikodoni, fentanyyli, tai niiden yhdistelmä muiden ennalta määrättyjen kipulääkkeiden tai ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden kanssa (Percocet ja Vicodinin kaltaiset reseptit lääkkeet) 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
Suunniteltujen huumausaineiden akuutti käyttö yli 3 kuukautta ennen satunnaistamista, itsehoitolääkkeet, kuten tulehduskipulääkkeet tai aspiriini kivunlievitykseen, tai aikaisempi määrättyjen lääkkeiden tilapäinen käyttö 3 kuukauden sisällä seulonnasta ei ole poissuljettu.
- Hoito lääkkeillä tai lisäravinteilla, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen tavoitteita tai koehenkilöiden turvallisuutta.
- Aiempi altistuminen MT-7117:lle (tämä ei sisällä lumelääkettä saaneita henkilöitä).
- Aikaisempi hoito millä tahansa tutkimusaineella 12 viikon sisällä ennen seulontaa TAI 5 tutkimustuotteen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator
Suun kautta otettava tabletti lumelääkettä kerran päivässä.
|
Plasebo
|
|
Kokeellinen: MT-7117 Pieni annos
Suun kautta otettava tabletti MT-7117 Low Dose kerran päivässä.
|
MT-7117 Pieni annos
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: MT-7117 suuri annos
Suun kautta otettava tabletti MT-7117 High Dose kerran päivässä.
|
MT-7117 suuri annos
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihda lähtötasosta keskimääräisessä päivittäisessä auringonvalon altistumisajassa (minuutteja) ensimmäiseen prodromaaliseen oireeseen (polttaminen, pistely, kutina tai pistely), joka liittyy auringonvalon altistumiseen yhden tunnin auringonnousun jälkeen ja yhden tunnin edeltävän sunsetin välillä viikolla 26 (vierailu 7)
Aikaikkuna: Yhden tunnin levyn jälkeen 1 tunnin edeltävään sunsettiin viikolla 26 (vierailu 7)
|
Yhden tunnin levyn jälkeen 1 tunnin edeltävään sunsettiin viikolla 26 (vierailu 7)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan globaali vaikutelma muutoksesta (PGIC) viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
|
PGIC: Asteikko välillä 1 - 7, missä 7 on pahempaa.
|
Viikko 26
|
|
Auringonvalon indusoimien kivun tapahtumien kokonaismäärä, jotka on määritelty prodrome-oireiksi (polttaminen, pistely, kutina tai pistely), kipu-luokitus 1-10 Likert-asteikolla 26 viikon kaksoissokkotutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 26 viikon kaksoissokkotutkimuksen aikana
|
Käytetty Likert -asteikko vaihtelee välillä 0 - 10, missä 0 osoittaa alhaisimman kivun ja 10 osoittaa korkeimman kivun.
Samoin 0 osoittaa parhaan lopputuloksen ja 10 osoittaa pahimman lopputuloksen.
Päivää varten käytetään kipu-tapahtumien lukumäärää, jonka kipuluokitus on 1-10 päivässä auringonvalon aiheuttamien kiputapahtumien lukumääränä.
Kipu-tapahtumien lukumäärän summa, jonka kipuluokitus on 1-10 joka päivä 26 viikon kaksoissokkotutkimuksen aikana, lasketaan tämän päätetapahtumana.
|
26 viikon kaksoissokkotutkimuksen aikana
|
|
Muutos lähtötasosta kokonaispistemäärälle kivun voimakkuuden alueella viikolla 26
Aikaikkuna: Baseline (viikko 0) ja viikko 26
|
Kivun voimakkuus: 0–10, missä 10 on pahin kipu kuviteltavissa.
|
Baseline (viikko 0) ja viikko 26
|
|
Vastaajia, jotka ovat vastaajia
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Auringonvalon altistumiseen liittyvien ensimmäisten prodromaalisen oireiden keskimääräisen päivittäisen auringonvalon altistumisajan perustuvien henkilöiden prosenttiosuus, joka liittyy auringonvalon altistumiseen yhden tunnin levyn jälkeisen ja tunnin purkamisen välillä, joka on määritelty kohtuullisen sisäisen merkityksellisen muutoksen 66 minuutin nousun perusteella lähtötasosta viikkoon 26
|
Viikko 26
|
|
Muutos lähtötasosta kokonaispistemäärä fyysisen toiminnan alueella PREMIS-57: ssä viikolla 26
Aikaikkuna: Baseline (viikko 0) ja viikko 26
|
Fyysinen toiminta: 1-5, missä 5 on ilman vaikeuksia.
|
Baseline (viikko 0) ja viikko 26
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kokonaispistemäärässä kivun voimakkuuden alueella PROMIS-57:ssä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 26
|
Kivun voimakkuus: 0-10, jossa 10 on pahin kuviteltavissa oleva kipu.
|
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 26
|
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka reagoivat keskimääräiseen päivittäiseen auringonvalolle altistumiseen ensimmäiseen prodromaaliseen oireeseen, joka liittyy auringonvalolle altistumiseen 1 tunnin kuluttua auringonnoususta ja 1 tunti ennen auringonlaskua, määritettynä kohteen sisäisellä merkityksellisellä muutoksella.
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Viikko 26
|
|
|
Muutos lähtötasosta kokonaispistemäärässä fyysisen toiminnan alueella PROMIS-57:ssä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 26
|
Fyysinen toiminta: 1-5, missä 5 on ilman vaikeuksia.
|
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 14. joulukuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 26. heinäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. toukokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MT-7117-G01
- jRCT2080225355 (Rekisterin tunniste: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2019-004226-16 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .