Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus MT-7117:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria tai X-kytketty protoporfyria

perjantai 12. toukokuuta 2023 päivittänyt: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus MT-7117:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla ja nuorilla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria tai X-linkitetty protoporfyria

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia MT-7117:n tehoa ajoissa ennen auringonvalolle altistumiseen liittyvien ensimmäisten prodromaalisten oireiden (polttava, pistely tai pistely) vakavuutta 12–75-vuotiailla EPP- tai XLP-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

184

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4066
        • The Wesley Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Brescia, Italia, 1 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili Di Brescia-Universita Degli Studi Di Brescia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italia, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italia, 144 Rome RM
        • I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japani
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japani, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Osakasayama, Osaka, Japani
        • Investigator site
      • Takatsuki, Osaka, Japani
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japani
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japani, 930-0194
        • Toyama University Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 2R3
        • University of Alberta
      • Bergen, Norja
        • Haukeland University Hospital
      • Stockholm, Ruotsi, 171 64
        • Karolinska University Hospital
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité - Universitaetsmedizin Berlin
    • Northrhein Westalien
      • Muenster, Northrhein Westalien, Saksa, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9PL
        • University of Manchester
    • California
      • Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27109
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 19023
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Pätevöintiin voidaan hakea lisäseulontakriteerien tarkistusta.

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Koehenkilöt antoivat kirjallisen suostumuksen osallistumiseen. Alaikäisille aiheille annetaan sekä alaikäinen suostumus että vanhempien suostumus.
  2. Mies- ja naishenkilöt, joilla on vahvistettu EPP- tai XLP-diagnoosi sairaushistorian perusteella, iältään 12-75 vuotta, seulonnassa.
  3. Koehenkilöiden ruumiinpaino on ≥30 kg.
  4. Koehenkilöt ovat halukkaita ja pystyvät matkustamaan opiskelupaikoille kaikille sovituille vierailuille.
  5. Tutkijan näkemyksen mukaan tutkittava kykenee ymmärtämään tutkimuksen luonteen ja mahdolliset osallistumiseen liittyvät riskit sekä halukas tekemään yhteistyötä ja noudattamaan protokollan rajoituksia ja vaatimuksia (mukaan lukien matkustaminen).
  6. Naispuoliset koehenkilöt, jotka eivät imetä ja joilla on negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen saamista.
  7. Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset koehenkilöt ja miespuoliset, joilla on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, jotka käyttävät tai ovat halukkaita käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää, mukaan lukien protokollassa kuvattu estemenetelmä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muiden fotodermatoosien kuin EPP:n tai XLP:n historia tai esiintyminen.
  2. Koehenkilöt, jotka eivät halua tai eivät voi mennä ulos päivänvalon aikana useimpina päivinä (esim. 1 tunti auringonnousun jälkeen ja 1 tunti ennen auringonlaskua) tutkimuksen aikana.
  3. Kliinisesti merkittävä hepatobiliaarisen sairauden esiintyminen seulonnan LFT-arvojen perusteella.
  4. Potilaat, joiden AST, ALT, ALP ≥ 3,0 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN seulonnassa.
  5. Tutkijan mielestä koehenkilöt, joilla on tai on ollut (viimeisten 2 vuoden aikana) liiallinen alkoholinkäyttö.
  6. Melanooman historia.
  7. Melanooman ja/tai melanoomaan epäilyttävän leesioiden esiintyminen seulonnassa.
  8. Sukuperäinen melanooma (määritelty siten, että hänellä on kaksi tai useampi ensimmäisen asteen sukulainen, kuten vanhemmat, sisarus ja/tai lapsi).
  9. Levyepiteelisyövän, tyvisolukarsinooman tai muiden pahanlaatuisten ihovaurioiden esiintyminen.

    Kaikki epäilyttävät leesiot tai nevi arvioidaan. Jos epäilyttävää vauriota tai neviä ei voida ratkaista biopsialla tai leikkauksella, koehenkilö suljetaan pois tutkimuksesta.

  10. Sellainen psykiatrinen sairaus, jonka tutkija on arvioinut kliinisesti merkitseväksi ja joka voi häiritä tutkimuksen arviointia ja/tai koehenkilöiden turvallisuutta, on aiempi tai esiintynyt.
  11. Kliinisesti merkittävän akuutin tai kroonisen munuaissairauden esiintyminen potilaan lääketieteellisten tietojen perusteella, mukaan lukien hemodialyysi; ja seerumin kreatiniinitaso yli 1,2 mg/dl tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR)
  12. Kliinisesti merkittävän sairauden tai laboratoriopoikkeavuuden esiintyminen, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen tavoitteita ja/tai koehenkilöiden turvallisuutta.
  13. Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
  14. Hoito valohoidolla 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
  15. Afamelanotidihoito 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
  16. Hoito simetidiinillä 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).
  17. Hoito antioksidantteilla 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2) annoksilla, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa tutkimuksen päätepisteisiin (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, beetakaroteeni, kysteiini, pyridoksiini).
  18. Krooninen hoito millä tahansa määrätyllä kipua lievittävällä aineella, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, opioidit ja opioidijohdannaiset, kuten morfiini, hydrokodoni, oksikodoni, fentanyyli, tai niiden yhdistelmä muiden ennalta määrättyjen kipulääkkeiden tai ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden kanssa (Percocet ja Vicodinin kaltaiset reseptit lääkkeet) 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista (käynti 2).

    Suunniteltujen huumausaineiden akuutti käyttö yli 3 kuukautta ennen satunnaistamista, itsehoitolääkkeet, kuten tulehduskipulääkkeet tai aspiriini kivunlievitykseen, tai aikaisempi määrättyjen lääkkeiden tilapäinen käyttö 3 kuukauden sisällä seulonnasta ei ole poissuljettu.

  19. Hoito lääkkeillä tai lisäravinteilla, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen tavoitteita tai koehenkilöiden turvallisuutta.
  20. Aiempi altistuminen MT-7117:lle (tämä ei sisällä lumelääkettä saaneita henkilöitä).
  21. Aikaisempi hoito millä tahansa tutkimusaineella 12 viikon sisällä ennen seulontaa TAI 5 tutkimustuotteen puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo Comparator
Suun kautta otettava tabletti lumelääkettä kerran päivässä.
Plasebo
Kokeellinen: MT-7117 Pieni annos
Suun kautta otettava tabletti MT-7117 Low Dose kerran päivässä.
MT-7117 Pieni annos
Muut nimet:
  • Dersimelagon
Kokeellinen: MT-7117 suuri annos
Suun kautta otettava tabletti MT-7117 High Dose kerran päivässä.
MT-7117 suuri annos
Muut nimet:
  • Dersimelagon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta keskimääräisessä päivittäisessä auringonvalolle altistumisajassa (minuuteissa) ensimmäisiin prodromaalisiin oireisiin (polttava, pistely, kutina tai pistely), joka liittyy auringonvalolle altistumiseen 1 tunnin kuluttua auringonnoususta ja 1 tunti ennen auringonlaskua viikolla 26.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja 26 viikkoa
Lähtötilanne (viikko 0) ja 26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC).
Aikaikkuna: Viikko 26
PGIC: Asteikko 1:stä 7:ään, jossa 7 on huonompi.
Viikko 26
Auringonvalon aiheuttamien kiputapahtumien kokonaismäärä, kipuluokitus 1-10 Likert-asteikolla 26 viikon kaksoissokkohoitojakson aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 26
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 26

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kokonaispistemäärässä kivun voimakkuuden alueella PROMIS-57:ssä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 26
Kivun voimakkuus: 0-10, jossa 10 on pahin kuviteltavissa oleva kipu.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 26
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka reagoivat keskimääräiseen päivittäiseen auringonvalolle altistumiseen ensimmäiseen prodromaaliseen oireeseen, joka liittyy auringonvalolle altistumiseen 1 tunnin kuluttua auringonnoususta ja 1 tunti ennen auringonlaskua, määritettynä kohteen sisäisellä merkityksellisellä muutoksella.
Aikaikkuna: Viikko 26
Viikko 26
Muutos lähtötasosta kokonaispistemäärässä fyysisen toiminnan alueella PROMIS-57:ssä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 26
Fyysinen toiminta: 1-5, missä 5 on ilman vaikeuksia.
Lähtötilanne (viikko 0) ja viikko 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Head of Medical Science, Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 14. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 15. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset EPP

Kliiniset tutkimukset Plasebo

3
Tilaa