Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av MT-7117 hos personer med erytropoetisk protoporfyri eller X-koblet protoporfyri

12. desember 2025 oppdatert av: Tanabe Pharma America, Inc.

En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av MT-7117 hos voksne og ungdom med erytropoetisk protoporfyri eller X-koblet protoporfyri

Hovedmålet med denne studien er å undersøke effekten av MT-7117 i tide til debut og alvorlighetsgraden av første prodromale symptomer (brennende, prikking eller stikkende) assosiert med sollyseksponering hos personer med EPP eller XLP i alderen 12-75 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

184

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4066
        • The Wesley Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Forente stater
    • California
      • Huntington Beach, California, Forente stater, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Forente stater, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27109
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 19023
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Italia
      • Brescia, Italia, 1 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italia, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italia, 144 Rome RM
        • I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
  • Japan
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Sayama, Osaka, Japan
        • Investigator Site
      • Takatsuki, Osaka, Japan
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japan
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japan, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Haukeland University Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Storbritannia, M13 9PL
        • University of Manchester
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 171 64
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitaetsmedizin Berlin
    • Northrhein Westalien
      • Münster, Northrhein Westalien, Tyskland, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Ytterligere kontroll av screeningskriterier kan gjelde for kvalifisering.

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakerne ga skriftlig informert samtykke til å delta. For mindreårige vil det gis både mindre samtykke og samtykke fra foreldre.
  2. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med bekreftet diagnose av EPP eller XLP basert på sykehistorie, i alderen 12 år til 75 år inklusive, ved screening.
  3. Forsøkspersonene har en kroppsvekt på ≥30 kg.
  4. Forsøkspersonene er villige og i stand til å reise til studiestedene for alle planlagte besøk.
  5. Etter etterforskerens mening er forsøkspersonen i stand til å forstå studiens natur og eventuelle risikoer forbundet med deltakelse, og villig til å samarbeide og overholde protokollens restriksjoner og krav (inkludert reiser).
  6. Kvinnelige forsøkspersoner som ikke ammer og har en negativ uringraviditetstest ved baseline-besøk før de får den første dosen av studiemedikamentet.
  7. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner med partner i fertil alder bruker/vil for tiden bruke 2 effektive prevensjonsmetoder inkludert barrieremetoden som beskrevet i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie eller tilstedeværelse av andre fotodermatoser enn EPP eller XLP.
  2. Forsøkspersoner som er uvillige eller ute av stand til å gå ute på dagtid de fleste dager (f.eks. mellom 1 time etter soloppgang og 1 time før solnedgang) under studien.
  3. Tilstedeværelse av klinisk signifikant hepatobiliær sykdom basert på LFT-verdier ved screening.
  4. Personer med ASAT, ALAT, ALP ≥3,0 × øvre normalgrense (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN ved screening.
  5. Personer med eller har hatt en historie (i de siste 2 årene) med overdreven alkoholinntak etter etterforskerens oppfatning.
  6. Historie om melanom.
  7. Tilstedeværelse av melanom og/eller lesjoner som er mistenkelige for melanom ved screening.
  8. Historie med familiært melanom (definert som å ha 2 eller flere førstegradsslektninger, som foreldre, søsken og/eller barn).

  9. Tilstedeværelse av plateepitelkarsinom, basalcellekarsinom eller andre ondartede hudlesjoner.

    Eventuelle mistenkelige lesjoner eller nevi vil bli evaluert. Hvis den mistenkelige lesjonen eller nevi ikke kan løses gjennom biopsi eller eksisjon, vil forsøkspersonen bli ekskludert fra studien.

  10. Anamnese eller tilstedeværelse av psykiatrisk sykdom bedømt til å være klinisk signifikant av etterforskeren og som kan forstyrre studieevalueringen og/eller sikkerheten til forsøkspersonene.
  11. Tilstedeværelse av klinisk signifikant akutt eller kronisk nyresykdom basert på pasientens medisinske journaler inkludert hemodialyse; og et serumkreatininnivå på over 1,2 mg/dL eller en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
  12. Tilstedeværelse av enhver klinisk signifikant sykdom eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre studiemålene og/eller sikkerheten til forsøkspersonene.
  13. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, ammer eller har til hensikt å bli gravide i løpet av studien.
  14. Behandling med fototerapi innen 3 måneder før randomisering (besøk 2).
  15. Behandling med afamelanotid innen 3 måneder før randomisering (besøk 2).
  16. Behandling med cimetidin innen 4 uker før randomisering (besøk 2).
  17. Behandling med antioksidantmidler innen 4 uker før randomisering (besøk 2), ved doser som etter utrederens oppfatning kan påvirke studiens endepunkter (inkludert men ikke begrenset til betakaroten, cystein, pyridoksin).

  18. Kronisk behandling med planlagte smertestillende midler inkludert, men ikke begrenset til, opioider og opioidderivater som morfin, hydrokodon, oksykodon, fentanyl, eller deres kombinasjon med andre ikke-planlagte analgetika eller ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (Percocet og Vicodin-lignende resept legemidler) innen 4 uker før randomisering (besøk 2).

    Akutt bruk av planlagte narkotiske midler mer enn 3 måneder før randomisering, OTC-er, slik som NSAIDs eller aspirin for analgesi, eller tidligere midlertidig bruk av planlagte midler innen 3 måneder etter screening er ikke utelukket.

  19. Behandling med medikamenter eller kosttilskudd som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre målene for studien eller sikkerheten til forsøkspersonene.
  20. Tidligere eksponering for MT-7117 (dette inkluderer ikke placebobehandlede personer).
  21. Tidligere behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen 12 uker før screening ELLER 5 halveringstider av undersøkelsesproduktet (det som er lengst).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo komparator
Oral tablett med placebo en gang daglig.
Legemiddel: Placebo
Placebo
Eksperimentell: MT-7117 Lav dose
Oral tablett av MT-7117 Lav dose en gang daglig.
Legemiddel: MT-7117 Lav dose
MT-7117 Lav dose
Andre navn:
  • Dersimelagon
Eksperimentell: MT-7117 høy dose
Oral tablett av MT-7117 høy dose én gang daglig.
Legemiddel: MT-7117 høy dose
MT-7117 høy dose
Andre navn:
  • Dersimelagon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig sollyseksponeringstid (minutter) til første prodromalt symptom (brenning, prikking, kløe eller svi) assosiert med sollyseksponering mellom 1 times etter soloppgang og 1 times pre-sunset i uke 26 (besøk 7)
Tidsramme: Fra 1 time etter solrise til 1 times pre-sunset i uke 26 (besøk 7)
Fra 1 time etter solrise til 1 times pre-sunset i uke 26 (besøk 7)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasient globalt inntrykk av endring (PGIC) i uke 26
Tidsramme: Uke 26
PGIC: Skala fra 1 til 7, der 7 er verre.
Uke 26
Totalt antall sollysinduserte smertehendelser definert som prodrom-symptomer (svie, prikking, kløe eller svi) med smertestrang på 1-10 på Likert-skalaen i løpet av den 26 ukers dobbeltblinde behandlingsperioden.
Tidsramme: I løpet av den 26 ukers dobbeltblinde behandlingsperioden
Likert -skalaen som brukes varierer fra 0 til 10, der 0 indikerer den laveste smertevurderingen og 10 indikerer den høyeste smertevurderingen. På samme måte indikerer 0 å best utfall og 10 indikerer det verste resultatet. Summen av antall smertehendelser med smertevurdering fra 1 til 10 for dagen brukes som antall sollysinduserte smertehendelser på dagen. Summen av antall smertehendelser med smertevurdering fra 1 til 10 hver dag i løpet av den 26 ukers dobbeltblinde behandlingsperioden beregnes som dette endepunktet.
I løpet av den 26 ukers dobbeltblinde behandlingsperioden
Endring fra baseline for total score i domenet for smerteintensitet i promis-57 i uke 26
Tidsramme: Baseline (uke 0) og uke 26
Smerteintensitet: 0 til 10, der 10 er verste smerter som kan tenkes.
Baseline (uke 0) og uke 26
Prosentandelen av fag som er responderte
Tidsramme: Uke 26
Prosentandelen av forsøkspersoner som er responderte basert på gjennomsnittlig eksponeringstid for daglig sollys for første prodromalt symptom assosiert med sollyseksponering mellom 1 times etter sunrise og 1 times presunset definert av meningsfull endring på 66 minutters økning fra baseline til uke 26
Uke 26
Endring fra baseline for total score innen fysisk funksjon i PROMIS-57 i uke 26
Tidsramme: Baseline (uke 0) og uke 26
Fysisk funksjon: 1-5, der 5 er uten problemer.
Baseline (uke 0) og uke 26

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for total poengsum i domenet smerteintensitet i PROMIS-57.
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) og uke 26
Smerteintensitet: 0 til 10, hvor 10 er verst tenkelig smerte.
Grunnlinje (uke 0) og uke 26
Prosentandelen av forsøkspersoner som responderer basert på gjennomsnittlig daglig sollyseksponeringstid til første prodromale symptom assosiert med sollyseksponering mellom 1 time etter soloppgang og 1 time før solnedgang definert av betydningsfull endring innen individet.
Tidsramme: Uke 26
Uke 26
Endring fra baseline for total poengsum i domenet fysisk funksjon i PROMIS-57.
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) og uke 26
Fysisk funksjon: 1-5, hvor 5 er uten problemer.
Grunnlinje (uke 0) og uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

14. desember 2021

Studiet fullført (Faktiske)

26. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

26. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT-7117-G01
  • jRCT2080225355 (Registeridentifikator: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004226-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere