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Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di MT-7117 in soggetti con protoporfiria eritropoietica o protoporfiria legata all'X

12 dicembre 2025 aggiornato da: Tanabe Pharma America, Inc.

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di MT-7117 in adulti e adolescenti con protoporfiria eritropoietica o protoporfiria legata all'X

L'obiettivo principale di questo studio è quello di indagare l'efficacia di MT-7117 sul tempo di insorgenza e sulla gravità dei primi sintomi prodromici (bruciore, formicolio o bruciore) associati all'esposizione alla luce solare in soggetti con EPP o XLP di età compresa tra 12 e 75 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

184

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4066
        • The Wesley Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
    • Northrhein Westalien
      • Münster, Northrhein Westalien, Germania, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
  • Giappone
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Giappone
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Giappone, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Sayama, Osaka, Giappone
        • Investigator Site
      • Takatsuki, Osaka, Giappone
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Giappone
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Giappone, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • Italia
      • Brescia, Italia, 1 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italia, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italia, 144 Rome RM
        • I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia
        • Haukeland University Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Regno Unito, M13 9PL
        • University of Manchester
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Stati Uniti
    • California
      • Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Stati Uniti, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27109
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 19023
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia, 171 64
        • Karolinska University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Ulteriori controlli dei criteri di selezione possono richiedere la qualificazione.

Criterio di inclusione:

  1. I soggetti hanno fornito il consenso informato scritto alla partecipazione. Per i soggetti minorenni sarà fornito sia il consenso del minore che il consenso dei genitori.
  2. Soggetti di sesso maschile e femminile con diagnosi confermata di EPP o XLP sulla base dell'anamnesi, di età compresa tra 12 e 75 anni inclusi, allo Screening.
  3. I soggetti hanno un peso corporeo ≥30 kg.
  4. I soggetti sono disposti e in grado di recarsi presso i siti dello studio per tutte le visite programmate.
  5. Secondo l'opinione dello sperimentatore, il soggetto è in grado di comprendere la natura dello studio e gli eventuali rischi connessi alla partecipazione e disposto a collaborare e rispettare le restrizioni e i requisiti del protocollo (incluso il viaggio).
  6. - Soggetti di sesso femminile che non allattano e hanno un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita basale prima di ricevere la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
  7. Soggetti di sesso femminile in età fertile e soggetti di sesso maschile con partner in età fertile che attualmente utilizzano/dispongono di utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci, incluso il metodo di barriera come descritto nel protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi o presenza di fotodermatosi diverse da EPP o XLP.
  2. Soggetti che non vogliono o non possono uscire durante le ore diurne quasi tutti i giorni (ad esempio, tra 1 ora dopo l'alba e 1 ora prima del tramonto) durante lo studio.
  3. Presenza di malattia epatobiliare clinicamente significativa sulla base dei valori LFT allo screening.
  4. Soggetti con AST, ALT, ALP ≥3,0 × limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale >1,5 × ULN allo screening.
  5. Soggetti con o con una storia (negli ultimi 2 anni) di consumo eccessivo di alcol secondo l'opinione dello sperimentatore.
  6. Storia del melanoma.
  7. Presenza di melanoma e/o lesioni sospette per melanoma allo Screening.
  8. Storia di melanoma familiare (definito come avere 2 o più parenti di primo grado, come genitori, fratelli e/o figli).

  9. Presenza di carcinoma a cellule squamose, carcinoma a cellule basali o altre lesioni cutanee maligne.

    Verranno valutate eventuali lesioni o nevi sospetti. Se la lesione o i nevi sospetti non possono essere risolti mediante biopsia o escissione, il soggetto sarà escluso dallo studio.

  10. Storia o presenza di malattia psichiatrica giudicata clinicamente significativa dallo sperimentatore e che potrebbe interferire con la valutazione dello studio e/o la sicurezza dei soggetti.
  11. Presenza di malattia renale acuta o cronica clinicamente significativa sulla base delle cartelle cliniche del soggetto, inclusa l'emodialisi; e un livello di creatinina sierica superiore a 1,2 mg/dL o una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
  12. Presenza di qualsiasi malattia clinicamente significativa o anomalia di laboratorio che, a parere dello Sperimentatore, possa interferire con gli obiettivi dello studio e/o la sicurezza dei soggetti.
  13. Soggetti di sesso femminile in gravidanza, in allattamento o che intendono iniziare una gravidanza durante lo studio.
  14. Trattamento con fototerapia entro 3 mesi prima della randomizzazione (Visita 2).
  15. Trattamento con afamelanotide entro 3 mesi prima della randomizzazione (Visita 2).
  16. Trattamento con cimetidina entro 4 settimane prima della randomizzazione (Visita 2).
  17. Trattamento con agenti antiossidanti entro 4 settimane prima della randomizzazione (visita 2), a dosi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono influenzare gli endpoint dello studio (inclusi ma non limitati a beta-carotene, cisteina, piridossina).

  18. Trattamento cronico con qualsiasi agente analgesico programmato inclusi, ma non limitati a, oppioidi e derivati ​​oppioidi come morfina, idrocodone, ossicodone, fentanil o la loro combinazione con altri analgesici non programmati o farmaci antinfiammatori non steroidei (prescrizione simile a Percocet e Vicodin farmaci) entro 4 settimane prima della randomizzazione (Visita 2).

    Non sono esclusi l'uso acuto di narcotici programmati più di 3 mesi prima della randomizzazione, OTC, come i FANS o l'aspirina per l'analgesia, o l'uso temporaneo precedente di agenti programmati entro 3 mesi dallo screening.

  19. Trattamento con qualsiasi farmaco o integratore che, a giudizio dello Sperimentatore, possa interferire con gli obiettivi dello studio o la sicurezza dei soggetti.
  20. Precedente esposizione a MT-7117 (questo non include i soggetti trattati con placebo).
  21. Trattamento precedente con qualsiasi agente sperimentale entro 12 settimane prima dello screening OPPURE 5 emivite del prodotto sperimentale (a seconda di quale sia la più lunga).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Comparatore placebo
Compressa orale di placebo una volta al giorno.
Droga: Placebo
Placebo
Sperimentale: MT-7117 Basso dosaggio
Compressa orale di MT-7117 a basso dosaggio una volta al giorno.
Droga: MT-7117 Basso dosaggio
MT-7117 Basso dosaggio
Altri nomi:
  • Dersimelago
Sperimentale: MT-7117 Alta dose
Compressa orale di MT-7117 High Dose una volta al giorno.
Droga: MT-7117 Alta dose
MT-7117 Alta dose
Altri nomi:
  • Dersimelago

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambia dal basale nel tempo medio di esposizione solare giornaliera (minuti) al primo sintomo prodromico (bruciore, formicolio, prurito o pungente) associato all'esposizione alla luce solare tra 1 ora dopo l'alba e 1 ora pre-tramonto alla settimana 26 (visita 7)
Lasso di tempo: Da 1 ora post-sunrise a 1 ora pre-sinset alla settimana 26 (visita 7)
Da 1 ora post-sunrise a 1 ora pre-sinset alla settimana 26 (visita 7)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressione globale del paziente del cambiamento (PGIC) alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
PGIC: scala da 1 a 7, dove 7 è peggio.
Settimana 26
Numero totale di eventi di dolore indotti dalla luce solare definiti come sintomi prodromo (bruciore, formicolio, prurito o puntura) con una valutazione del dolore di 1-10 sulla scala di Likert durante il periodo di trattamento in doppio cieco di 26 settimane.
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento in doppio cieco di 26 settimane
La scala di Likert utilizzata varia da 0 a 10, dove 0 indica la classificazione del dolore più bassa e 10 indica la più alta valutazione del dolore. Allo stesso modo, 0 indica il miglior risultato e 10 indica il risultato peggiore. La somma del numero di eventi del dolore con una valutazione del dolore da 1 a 10 per la giornata è usata come numero di eventi di dolore indotti dalla luce solare nel corso della giornata. La somma del numero degli eventi del dolore con una valutazione del dolore da 1 a 10 in ogni giorno durante il periodo di trattamento in doppio cieco di 26 settimane viene calcolata come endpoint.
Durante il periodo di trattamento in doppio cieco di 26 settimane
Modifica dal basale per il punteggio totale nel dominio dell'intensità del dolore nel PROMIS-57 alla settimana 26
Lasso di tempo: Baseline (settimana 0) e settimana 26
Intensità del dolore: da 0 a 10, dove 10 è il peggior dolore immaginabile.
Baseline (settimana 0) e settimana 26
La percentuale di soggetti che sono soccorritori
Lasso di tempo: Settimana 26
La percentuale di soggetti che sono soccorritori in base al tempo medio di esposizione solare giornaliera al primo sintomo prodromico associato all'esposizione alla luce solare tra 1 ora dopo la sunrise e 1 ora presunset definita da un aumento significativo di 66 minuti all'interno del soggetto
Settimana 26
Modifica dal basale per il punteggio totale nel dominio della funzione fisica nel PROMIS-57 alla settimana 26
Lasso di tempo: Baseline (settimana 0) e settimana 26
Funzione fisica: 1-5, dove 5 è senza difficoltà.
Baseline (settimana 0) e settimana 26

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale per il punteggio totale nel dominio dell'intensità del dolore nel PROMIS-57.
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) e settimana 26
Intensità del dolore: da 0 a 10, dove 10 è il peggior dolore immaginabile.
Basale (settimana 0) e settimana 26
La percentuale di soggetti che rispondono in base al tempo medio giornaliero di esposizione alla luce solare al primo sintomo prodromico associato all'esposizione alla luce solare tra 1 ora dopo l'alba e 1 ora prima del tramonto definita da un cambiamento significativo all'interno del soggetto.
Lasso di tempo: Settimana 26
Settimana 26
Variazione rispetto al basale per il punteggio totale nel dominio della funzione fisica nel PROMIS-57.
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) e settimana 26
Funzione fisica: 1-5, dove 5 è senza alcuna difficoltà.
Basale (settimana 0) e settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

14 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

26 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

26 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT-7117-G01
  • jRCT2080225355 (Identificatore di registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004226-16 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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