Estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do MT-7117 em indivíduos com protoporfiria eritropoiética ou protoporfiria ligada ao cromossomo X
12 de dezembro de 2025 atualizado por: Tanabe Pharma America, Inc.
Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do MT-7117 em adultos e adolescentes com protoporfiria eritropoiética ou protoporfiria ligada ao cromossomo X
O objetivo principal deste estudo é investigar a eficácia do MT-7117 no tempo de início e gravidade dos primeiros sintomas prodrômicos (queimação, formigamento ou picadas) associados à exposição à luz solar em indivíduos com EPP ou XLP com idade entre 12 e 75 anos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
184
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
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Northrhein Westalien
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Münster, Northrhein Westalien, Alemanha, 48149
- Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4066
- The Wesley Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, AB T6G 2R3
- University of Alberta
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Espanha, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Brighton, Massachusetts, Estados Unidos, 02135
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27109
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 19023
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
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Brescia, Itália, 1 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena, Itália, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Rome, Itália, 144 Rome RM
- I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Japão
- Kobe University Hospital
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, Japão, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
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Osaka
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Sayama, Osaka, Japão
- Investigator Site
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Takatsuki, Osaka, Japão
- Osaka Medical College Hospital
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Tokyo
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Minato-ku, Tokyo, Japão
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Toyama
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Sugitani, Toyama, Japão, 930-0194
- Toyama University Hospital
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Bergen, Noruega
- Haukeland University Hospital
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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Manchester
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Salford, Manchester, Reino Unido, M13 9PL
- University of Manchester
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Stockholm, Suécia, 171 64
- Karolinska University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
A verificação de critérios de triagem adicionais pode ser aplicada para qualificação.
Critério de inclusão:
- Os indivíduos forneceram consentimento informado por escrito para participar. Para assuntos menores, tanto o consentimento do menor quanto o consentimento dos pais serão fornecidos.
- Indivíduos do sexo masculino e feminino com diagnóstico confirmado de EPP ou XLP com base no histórico médico, com idade entre 12 e 75 anos, inclusive, na Triagem.
- Os indivíduos têm um peso corporal de ≥30 kg.
- Os indivíduos estão dispostos e podem viajar para os locais de estudo para todas as visitas agendadas.
- Na opinião do Investigador, o sujeito é capaz de entender a natureza do estudo e quaisquer riscos envolvidos na participação e está disposto a cooperar e cumprir as restrições e requisitos do protocolo (incluindo viagens).
- Indivíduos do sexo feminino que não estão amamentando e têm um teste de gravidez de urina negativo na consulta inicial antes de receber a primeira dose do medicamento do estudo.
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino com parceiro com potencial para engravidar atualmente usando/desejando usar 2 métodos eficazes de contracepção, incluindo o método de barreira, conforme descrito no protocolo.
Critério de exclusão:
- História ou presença de fotodermatoses diferentes de EPP ou XLP.
- Indivíduos que não desejam ou não podem sair durante o dia na maioria dos dias (por exemplo, entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol) durante o estudo.
- Presença de doença hepatobiliar clinicamente significativa com base nos valores de LFT na Triagem.
- Indivíduos com AST, ALT, ALP ≥3,0 × limite superior do normal (LSN) ou bilirrubina total >1,5 × LSN na triagem.
- Indivíduos com ou com histórico (nos últimos 2 anos) de consumo excessivo de álcool na opinião do Investigador.
- Histórico de melanoma.
- Presença de melanoma e/ou lesões suspeitas de melanoma na Triagem.
- História de melanoma familiar (definido como ter 2 ou mais parentes de primeiro grau, como pais, irmãos e/ou filhos).
Presença de carcinoma espinocelular, carcinoma basocelular ou outras lesões cutâneas malignas.
Quaisquer lesões ou nevos suspeitos serão avaliados. Se a lesão suspeita ou nevos não puderem ser resolvidos por meio de biópsia ou excisão, o sujeito será excluído do estudo.
- Histórico ou presença de doença psiquiátrica considerada clinicamente significativa pelo Investigador e que pode interferir na avaliação do estudo e/ou na segurança dos participantes.
- Presença de doença renal aguda ou crônica clinicamente significativa com base nos registros médicos do indivíduo, incluindo hemodiálise; e um nível de creatinina sérica superior a 1,2 mg/dL ou uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
- Presença de qualquer doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, possa interferir nos objetivos do estudo e/ou na segurança dos sujeitos.
- Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas, amamentando ou pretendem engravidar durante o estudo.
- Tratamento com fototerapia dentro de 3 meses antes da Randomização (Visita 2).
- Tratamento com afamelanotida dentro de 3 meses antes da randomização (visita 2).
- Tratamento com cimetidina dentro de 4 semanas antes da randomização (visita 2).
- Tratamento com agentes antioxidantes dentro de 4 semanas antes da Randomização (Visita 2), em doses que, na opinião do Investigador, podem afetar os desfechos do estudo (incluindo, entre outros, beta-caroteno, cisteína, piridoxina).
Tratamento crônico com quaisquer agentes analgésicos programados, incluindo, mas não limitado a, opioides e derivados de opioides, como morfina, hidrocodona, oxicodona, fentanil ou sua combinação com outros analgésicos não prescritos ou antiinflamatórios não esteroidais (prescrição de Percocet e do tipo Vicodin medicamentos) dentro de 4 semanas antes da randomização (visita 2).
O uso agudo de narcóticos programados por mais de 3 meses antes da randomização, OTCs, como AINEs ou aspirina para analgesia, ou uso temporário prévio de agentes programados dentro de 3 meses da triagem não são excluídos.
- Tratamento com qualquer medicamento ou suplemento que, na opinião do investigador, possa interferir nos objetivos do estudo ou na segurança dos participantes.
- Exposição anterior a MT-7117 (isso não inclui indivíduos tratados com placebo).
- Tratamento anterior com qualquer agente experimental dentro de 12 semanas antes da triagem OU 5 meias-vidas do produto experimental (o que for mais longo).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Comparador de Placebo
Comprimido oral de placebo uma vez ao dia.
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Placebo
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Experimental: MT-7117 Baixa Dose
Comprimido oral de MT-7117 Low Dose uma vez ao dia.
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MT-7117 Baixa Dose
Outros nomes:
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Experimental: MT-7117 Alta Dose
Comprimido oral de MT-7117 High Dose uma vez ao dia.
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MT-7117 Alta Dose
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança da linha de base no tempo médio de exposição à luz solar diária (minutos) para o primeiro sintoma prodrômico (queimação, formigamento, coceira ou picada) associada à exposição à luz solar entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do soldado na semana 26 (visita 7)
Prazo: De 1 hora após o solo a 1 hora antes do soldado na semana 26 (visita 7)
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De 1 hora após o solo a 1 hora antes do soldado na semana 26 (visita 7)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Impressão global do paciente de mudança (PGIC) na semana 26
Prazo: Semana 26
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PGIC: Escala de 1 a 7, onde 7 é pior.
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Semana 26
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Número total de eventos de dor induzidos pela luz solar definidos como sintomas de pródromados (queima, formigamento, coceira ou picada) com classificação de dor de 1 a 10 na escala Likert durante o período de tratamento duplo de 26 semanas.
Prazo: Durante o período de tratamento duplo-cego de 26 semanas
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A escala Likert usada varia de 0 a 10, onde 0 indica a classificação de dor mais baixa e 10 indica a classificação de dor mais alta.
Da mesma forma, 0 indica para o melhor resultado e 10 indica o pior resultado.
A soma do número de eventos de dor com classificação de dor de 1 a 10 para o dia é usada como o número de eventos de dor induzidos pela luz solar durante o dia.
A soma do número de eventos de dor com classificação de dor de 1 a 10 em cada dia durante o período de tratamento duplo-cego de 26 semanas é calculada como esse ponto final.
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Durante o período de tratamento duplo-cego de 26 semanas
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Mudança da linha de base para a pontuação total no domínio da intensidade da dor no PROMIS-57 na semana 26
Prazo: Linha de base (semana 0) e semana 26
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Intensidade da dor: 0 a 10, onde 10 é a pior dor imaginável.
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Linha de base (semana 0) e semana 26
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A porcentagem de indivíduos que são respondentes
Prazo: Semana 26
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A porcentagem de indivíduos que são respondentes com base na média diária de exposição à luz solar tempo ao primeiro sintoma prodrômico associado à exposição à luz solar entre 1 hora após o final e 1 hora de prensunet definido por uma mudança significativa dentro do sujeito de 66 minutos aumentou da linha de base para a semana 26
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Semana 26
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Mudança da linha de base para a pontuação total no domínio da função física no PROMIS-57 na semana 26
Prazo: Linha de base (semana 0) e semana 26
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Função física: 1-5, onde 5 é sem nenhuma dificuldade.
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Linha de base (semana 0) e semana 26
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base para pontuação total no domínio da intensidade da dor no PROMIS-57.
Prazo: Linha de base (Semana 0) e Semana 26
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Intensidade da dor: 0 a 10, onde 10 é a pior dor imaginável.
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Linha de base (Semana 0) e Semana 26
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A porcentagem de indivíduos que respondem com base no tempo médio diário de exposição à luz solar até o primeiro sintoma prodrômico associado à exposição à luz solar entre 1 hora após o nascer do sol e 1 hora antes do pôr do sol, definida por alteração significativa dentro do indivíduo.
Prazo: Semana 26
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Semana 26
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Mudança da linha de base para pontuação total no domínio da função física no PROMIS-57.
Prazo: Linha de base (Semana 0) e Semana 26
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Função física: 1-5, onde 5 é sem nenhuma dificuldade.
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Linha de base (Semana 0) e Semana 26
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2020
Conclusão Primária (Real)
14 de dezembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
26 de julho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de maio de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
26 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MT-7117-G01
- jRCT2080225355 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2019-004226-16 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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