Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости MT-7117 у субъектов с эритропоэтической протопорфирией или Х-сцепленной протопорфирией

Для квалификации может применяться дополнительная проверка критериев отбора.

Критерии включения:

1. Субъекты предоставили письменное информированное согласие на участие. Для несовершеннолетних субъектов будет предоставлено как согласие несовершеннолетних, так и согласие родителей.
2. Субъекты мужского и женского пола с подтвержденным диагнозом ЭПП или ХЛП на основании анамнеза, в возрасте от 12 до 75 лет включительно на скрининге.
3. Субъекты имеют массу тела ≥30 кг.
4. Субъекты желают и могут посещать места исследования для всех запланированных посещений.
5. По мнению исследователя, субъект способен понять характер исследования и любые риски, связанные с участием, и готов сотрудничать и соблюдать ограничения и требования протокола (включая поездки).
6. Субъекты женского пола, которые не кормят грудью и имеют отрицательный тест мочи на беременность при исходном визите до получения первой дозы исследуемого препарата.
7. Субъекты женского пола детородного возраста и субъекты мужского пола с партнером детородного возраста в настоящее время используют/готовы использовать 2 эффективных метода контрацепции, включая барьерный метод, как описано в протоколе.

Критерий исключения:

1. История или наличие фотодерматозов, отличных от EPP или XLP.
2. Субъекты, которые не желают или не могут выходить на улицу в дневное время большую часть дней (например, между 1 часом после восхода солнца и 1 часом до захода солнца) во время исследования.
3. Наличие клинически значимого гепатобилиарного заболевания на основании значений LFT при скрининге.
4. Субъекты с АСТ, АЛТ, ЩФ ≥3,0 × верхняя граница нормы (ВГН) или общий билирубин >1,5 × ВГН при скрининге.
5. Субъекты, которые, по мнению исследователя, злоупотребляли алкоголем или имели в анамнезе (за последние 2 года) чрезмерное употребление алкоголя.
6. История меланомы.
7. Наличие меланомы и/или очагов, подозрительных на меланому, при скрининге.
8. История семейной меланомы (определяется как наличие 2 или более родственников первой степени родства, таких как родители, брат, сестра и/или ребенок).

9. Наличие плоскоклеточного рака, базальноклеточного рака или других злокачественных поражений кожи.

   Будут оценены любые подозрительные поражения или невусы. Если подозрительное поражение или невус не удается устранить с помощью биопсии или иссечения, субъект будет исключен из исследования.

10. История или наличие психического заболевания, которое Исследователь считает клинически значимым и которое может повлиять на оценку исследования и/или безопасность субъектов.
11. Наличие клинически значимого острого или хронического заболевания почек на основании медицинских записей субъекта, включая гемодиализ; и уровень креатинина в сыворотке выше 1,2 мг/дл или расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
12. Наличие любого клинически значимого заболевания или лабораторной аномалии, которые, по мнению исследователя, могут помешать достижению целей исследования и/или безопасности субъектов.
13. Субъекты женского пола, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть во время исследования.
14. Лечение фототерапией в течение 3 месяцев до рандомизации (посещение 2).
15. Лечение афамеланотидом в течение 3 месяцев до рандомизации (посещение 2).
16. Лечение циметидином в течение 4 недель до рандомизации (посещение 2).
17. Лечение антиоксидантными агентами в течение 4 недель до рандомизации (посещение 2) в дозах, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на конечные точки исследования (включая, помимо прочего, бета-каротин, цистеин, пиридоксин).

18. Длительное лечение любыми анальгетиками по расписанию, включая, помимо прочего, опиоиды и производные опиоидов, такие как морфин, гидрокодон, оксикодон, фентанил, или их комбинацию с другими анальгетиками, не включенными в расписание, или нестероидными противовоспалительными препаратами (перкоцет и викодиноподобные рецептурные препараты). препараты) в течение 4 недель до рандомизации (посещение 2).

    Не исключено острое употребление списочных наркотиков более чем за 3 месяца до рандомизации, безрецептурных препаратов, таких как НПВП или аспирин для обезболивания, или предварительное временное использование списочных препаратов в течение 3 месяцев после скрининга.

19. Лечение любыми препаратами или добавками, которые, по мнению исследователя, могут помешать достижению целей исследования или безопасности субъектов.
20. Предыдущее воздействие MT-7117 (не включает субъектов, получавших плацебо).
21. Предшествующее лечение любым исследуемым препаратом в течение 12 недель до скрининга ИЛИ 5 периодов полураспада исследуемого продукта (в зависимости от того, что дольше).