Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de MT-7117 en sujetos con protoporfiria eritropoyética o protoporfiria ligada al cromosoma X

Se puede aplicar una verificación de criterios de selección adicionales para la calificación.

Criterios de inclusión:

1. Los sujetos dieron su consentimiento informado por escrito para participar. Para sujetos menores de edad, se proporcionará tanto el asentimiento del menor como el consentimiento de los padres.
2. Sujetos masculinos y femeninos con un diagnóstico confirmado de EPP o XLP según el historial médico, de 12 años a 75 años, inclusive, en la selección.
3. Los sujetos tienen un peso corporal de ≥30 kg.
4. Los sujetos están dispuestos y pueden viajar a los sitios de estudio para todas las visitas programadas.
5. En opinión del investigador, el sujeto puede comprender la naturaleza del estudio y los riesgos que implica la participación, y está dispuesto a cooperar y cumplir con las restricciones y los requisitos del protocolo (incluidos los viajes).
6. Sujetos femeninos que no están amamantando y tienen una prueba de embarazo en orina negativa en la visita inicial antes de recibir la primera dosis del fármaco del estudio.
7. Mujeres en edad fértil y hombres con pareja en edad fértil que actualmente usan o desean usar 2 métodos anticonceptivos efectivos, incluido el método de barrera, como se describe en el protocolo.

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes o presencia de fotodermatosis distintas de EPP o XLP.
2. Sujetos que no quieran o no puedan salir al exterior durante el día la mayoría de los días (por ejemplo, entre 1 hora después del amanecer y 1 hora antes del atardecer) durante el estudio.
3. Presencia de enfermedad hepatobiliar clínicamente significativa según los valores de LFT en la selección.
4. Sujetos con AST, ALT, ALP ≥3,0 × límite superior normal (LSN) o bilirrubina total >1,5 × LSN en la selección.
5. Sujetos con o que tengan antecedentes (en los últimos 2 años) de ingesta excesiva de alcohol en opinión del Investigador.
6. Historia del melanoma.
7. Presencia de melanoma y/o lesiones sospechosas de melanoma en el Screening.
8. Antecedentes de melanoma familiar (definido como tener 2 o más familiares de primer grado, como padres, hermanos y/o hijos).

9. Presencia de carcinoma de células escamosas, carcinoma de células basales u otras lesiones cutáneas malignas.

   Se evaluará cualquier lesión sospechosa o nevus. Si la lesión sospechosa o los nevos no pueden resolverse mediante biopsia o escisión, el sujeto será excluido del estudio.

10. Antecedentes o presencia de enfermedad psiquiátrica que el investigador considere clínicamente significativa y que pueda interferir con la evaluación del estudio y/o la seguridad de los sujetos.
11. Presencia de enfermedad renal aguda o crónica clínicamente significativa según los registros médicos del sujeto, incluida la hemodiálisis; y un nivel de creatinina sérica superior a 1,2 mg/dL o una tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
12. Presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa o anomalía de laboratorio que, a juicio del Investigador, pueda interferir con los objetivos del estudio y/o la seguridad de los sujetos.
13. Sujetos femeninos que estén embarazadas, amamantando o que tengan la intención de quedar embarazadas durante el estudio.
14. Tratamiento con fototerapia dentro de los 3 meses previos a la Aleatorización (Visita 2).
15. Tratamiento con afamelanotida en los 3 meses anteriores a la aleatorización (visita 2).
16. Tratamiento con cimetidina en las 4 semanas anteriores a la aleatorización (visita 2).
17. Tratamiento con agentes antioxidantes dentro de las 4 semanas previas a la Aleatorización (Visita 2), en dosis que, en opinión del Investigador, pueden afectar los criterios de valoración del estudio (incluidos, entre otros, betacaroteno, cisteína, piridoxina).

18. Tratamiento crónico con cualquier agente analgésico programado, incluidos, entre otros, opioides y derivados de opioides como morfina, hidrocodona, oxicodona, fentanilo, o su combinación con otros analgésicos no programados o antiinflamatorios no esteroideos (prescripción de Percocet y Vicodin). medicamentos) dentro de las 4 semanas antes de la aleatorización (visita 2).

    No se excluye el uso agudo de narcóticos programados durante más de 3 meses antes de la aleatorización, los OTC, como los AINE o la aspirina para analgesia, o el uso temporal previo de agentes programados dentro de los 3 meses posteriores a la selección.

19. Tratamiento con cualquier fármaco o suplemento que, a juicio del Investigador, pueda interferir con los objetivos del estudio o la seguridad de los sujetos.
20. Exposición previa a MT-7117 (esto no incluye sujetos tratados con placebo).
21. Tratamiento previo con cualquier agente en investigación dentro de las 12 semanas anteriores a la Selección O 5 semividas del producto en investigación (lo que sea más largo).