此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

评估 MT-7117 在红细胞生成性原卟啉症或 X 连锁原卟啉症患者中的疗效、安全性和耐受性的研究

2025年12月12日 更新者：Tanabe Pharma America, Inc.

一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 MT-7117 在患有红细胞生成性原卟啉症或 X 连锁原卟啉症的成人和青少年中的疗效、安全性和耐受性

本研究的主要目的是研究 MT-7117 对 12-75 岁的 EPP 或 XLP 受试者与阳光照射相关的首次前驱症状（灼热、刺痛或刺痛）的发作时间和严重程度的疗效。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

184

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、AB T6G 2R3
        • University of Alberta
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
    • Northrhein Westalien
      • Münster、Northrhein Westalien、德国、48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
  • 意大利
      • Brescia、意大利、1 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Milan、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena、意大利、41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome、意大利、144 Rome RM
        • I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
  • 挪威
      • Bergen、挪威
        • Haukeland University Hospital
  • 日本
    • Hyōgo
      • Kobe、Hyōgo、日本
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa、Ishikawa-ken、日本、921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Sayama、Osaka、日本
        • Investigator Site
      • Takatsuki、Osaka、日本
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku、Tokyo、日本
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani、Toyama、日本、930-0194
        • Toyama University Hospital
  • 澳大利亚
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚、4066
        • The Wesley Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • 瑞典
      • Stockholm、瑞典、171 64
        • Karolinska University Hospital
  • 美国
    • California
      • Huntington Beach、California、美国、92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Brighton、Massachusetts、美国、02135
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27109
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston、Texas、美国、77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、19023
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • 英国
      • London、英国、SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Manchester
      • Salford、Manchester、英国、M13 9PL
        • University of Manchester
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid、西班牙、28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 75年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

额外的筛选标准检查可能适用于资格。

纳入标准：

  1. 受试者提供了参与的书面知情同意书。 对于未成年人科目，将提供未成年人同意书和父母同意书。
  2. 根据病史确诊为 EPP 或 XLP 的男性和女性受试者，年龄在 12 岁至 75 岁（含）之间，筛选时。
  3. 受试者的体重≥30 kg。
  4. 受试者愿意并能够前往研究地点进行所有预定的访问。
  5. 在研究者看来，受试者能够理解研究的性质和参与所涉及的任何风险，并愿意配合并遵守方案限制和要求（包括旅行）。
  6. 在接受第一剂研究药物之前的基线访视时，非哺乳期且尿妊娠试验阴性的女性受试者。
  7. 有生育潜力的女性受试者和有生育潜力伴侣的男性受试者目前正在使用/愿意使用 2 种有效的避孕方法，包括方案中所述的屏障方法。

排除标准：

  1. 除 EPP 或 XLP 以外的光照性皮肤病的病史或存在。
  2. 在研究期间的大部分日子（例如，日出后 1 小时至日落前 1 小时之间）不愿或不能出门的受试者。
  3. 基于筛选时的 LFT 值存在有临床意义的肝胆疾病。
  4. 筛选时 AST、ALT、ALP ≥3.0 × 正常上限 (ULN) 或总胆红素 >1.5 × ULN 的受试者。
  5. 研究者认为有或有（过去 2 年）过量饮酒史的受试者。
  6. 黑色素瘤的历史。
  7. 筛选时存在黑色素瘤和/或疑似黑色素瘤的病变。
  8. 家族性黑色素瘤病史（定义为有 2 个或更多一级亲属，例如父母、兄弟姐妹和/或孩子）。

  9. 存在鳞状细胞癌、基底细胞癌或其他恶性皮肤病变。

    将评估任何可疑的病变或痣。 如果可疑病变或痣不能通过活检或切除解决，受试者将被排除在研究之外。

  10. 精神疾病的病史或存在被研究者判断为具有临床意义并且可能会干扰研究评估和/或受试者的安全性。
  11. 根据受试者的医疗记录（包括血液透析），存在具有临床意义的急性或慢性肾脏疾病；血清肌酐水平大于 1.2 mg/dL 或估计的肾小球滤过率 (eGFR)
  12. 研究者认为可能会影响受试者的研究目标和/或安全的任何具有临床意义的疾病或实验室异常的存在。
  13. 在研究期间怀孕、哺乳或打算怀孕的女性受试者。
  14. 随机化前 3 个月内接受光疗治疗（访视 2）。
  15. 在随机分组前 3 个月内接受阿法诺肽治疗（访问 2）。
  16. 随机分组前 4 周内用西咪替丁治疗（访问 2）。
  17. 在随机分组前 4 周内（访问 2）接受抗氧化剂治疗，研究者认为其剂量可能会影响研究终点（包括但不限于 β-胡萝卜素、半胱氨酸、吡哆醇）。

  18. 使用任何预定镇痛剂进行慢性治疗，包括但不限于阿片类药物和阿片类衍生物，如吗啡、氢可酮、羟考酮、芬太尼，或其与其他非预定镇痛药或非甾体抗炎药（Percocet 和 Vicodin 类处方）的组合随机分组前 4 周内（访问 2）。

    不排除在随机分组前 3 个月以上急性使用预定麻醉剂、非甾体抗炎药或阿司匹林等非甾体抗炎药或用于镇痛的阿司匹林，或在筛选后 3 个月内临时使用预定药物。

  19. 用研究者认为可能干扰研究目标或受试者安全的任何药物或补充剂进行治疗。
  20. 以前接触过 MT-7117（这不包括安慰剂治疗的受试者）。
  21. 在筛选前 12 周内或研究产品的 5 个半衰期（以较长者为准）之前使用任何研究药物进行过治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂比较
每天一次口服安慰剂片剂。
药品：安慰剂
安慰剂
实验性的：MT-7117低剂量
每天一次口服 MT-7117 低剂量片剂。
药品：MT-7117低剂量
MT-7117低剂量
其他名称：
  • 西瓜
实验性的：MT-7117 高剂量
每天一次口服 MT-7117 高剂量片剂。
药品：MT-7117 高剂量
MT-7117 高剂量
其他名称：
  • 西瓜

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
从平均每日阳光曝光时间（分钟）中的基线变为首次前驱症状（燃烧，刺痛，瘙痒或刺痛），与日出后1小时之间的阳光暴露相关，在第26周的阳光下暴露于1小时（请访问7）（请访问7）
大体时间：从吞噬后1小时到第26周的1小时点架前（访问7）
从吞噬后1小时到第26周的1小时点架前（访问7）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
患者全球变化印象（PGIC）在第26周
大体时间：第26周
PGIC：从1到7的比例，其中7个更糟。
第26周
在26周的双盲治疗期间，阳光引起的疼痛事件的总数定义为李克特量表上的疼痛等级为1-10，其疼痛等级为1-10。
大体时间：在26周的双盲治疗期间
李克特量表使用的范围为0到10，其中0表示最低的疼痛等级，而10表示最高的疼痛等级。 同样，0表示最佳结果，10表示最坏的结果。 当天疼痛等级为1到10的疼痛事件的总数用作当天阳光引起的疼痛事件的数量。 在26周的双盲治疗期内每天的疼痛等级为1至10的疼痛事件数量的总和被计算为该终点。
在26周的双盲治疗期间
从基线的总分在Promis-57的疼痛强度域中的总得分发生变化，第26周
大体时间：基线（第0周）和第26周
疼痛强度：0到10，其中10个最坏的疼痛可以想象。
基线（第0周）和第26周
作为响应者的受试者的百分比
大体时间：第26周
基于每日平均阳光暴露时间的响应者的百分比百分比是与阳光后1小时之间与阳光暴露相关的第一次前驱症状的百分比
第26周
在Promis-57的身体功能领域的总分从基线变化，在第26周
大体时间：基线（第0周）和第26周
身体功能：1-5，其中5没有任何困难。
基线（第0周）和第26周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
PROMIS-57 中疼痛强度领域总分相对于基线的变化。
大体时间：基线（第 0 周）和第 26 周
疼痛强度：0 到 10，其中 10 是可以想象到的最严重的疼痛。
基线（第 0 周）和第 26 周
根据日出后 1 小时和日落前 1 小时之间与阳光照射相关的第一个前驱症状的平均每日阳光照射时间，反应者的受试者百分比由受试者内部有意义的变化定义。
大体时间：第 26 周
第 26 周
PROMIS-57 中身体功能领域总分相对于基线的变化。
大体时间：基线（第 0 周）和第 26 周
身体机能：1-5，其中 5 分没有任何困难。
基线（第 0 周）和第 26 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Tanabe Pharma America, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Head of Medical Science、Tanabe Pharma America, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年6月1日

初级完成 (实际的)

2021年12月14日

研究完成 (实际的)

2022年7月26日

研究注册日期

首次提交

2020年5月20日

首先提交符合 QC 标准的

2020年5月20日

首次发布 (实际的)

2020年5月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年12月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月12日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MT-7117-G01
  • jRCT2080225355 (注册表标识符：Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004226-16 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅