Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van MT-7117 te evalueren bij proefpersonen met erytropoëtische protoporfyrie of X-gekoppelde protoporfyrie

12 december 2025 bijgewerkt door: Tanabe Pharma America, Inc.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van MT-7117 bij volwassenen en adolescenten met erytropoëtische protoporfyrie of X-gekoppelde protoporfyrie te evalueren

Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van de werkzaamheid van MT-7117 op tijd tot aanvang en de ernst van de eerste prodromale symptomen (brandend, tintelend of stekend gevoel) geassocieerd met blootstelling aan zonlicht bij proefpersonen met EPP of XLP in de leeftijd van 12-75 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

184

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4066
        • The Wesley Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
    • Northrhein Westalien
      • Münster, Northrhein Westalien, Duitsland, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
  • Italië
      • Brescia, Italië, 1 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italië, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italië, 144 Rome RM
        • I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
  • Japan
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Sayama, Osaka, Japan
        • Investigator Site
      • Takatsuki, Osaka, Japan
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japan
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japan, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen
        • Haukeland University Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9PL
        • University of Manchester
  • Verenigde Staten
    • California
      • Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Verenigde Staten, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27109
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 19023
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, 171 64
        • Karolinska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Aanvullende controle van screeningcriteria kan van toepassing zijn voor kwalificatie.

Inclusiecriteria:

  1. Onderwerpen verstrekten schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen. Voor minderjarige onderwerpen wordt zowel minderjarige toestemming als ouderlijke toestemming verstrekt.
  2. Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen met een bevestigde diagnose van EPP of XLP op basis van medische geschiedenis, in de leeftijd van 12 jaar tot en met 75 jaar, bij Screening.
  3. Proefpersonen hebben een lichaamsgewicht van ≥30 kg.
  4. Proefpersonen zijn bereid en in staat om naar de onderzoekslocaties te reizen voor alle geplande bezoeken.
  5. Volgens de onderzoeker is de proefpersoon in staat om de aard van het onderzoek en eventuele risico's van deelname te begrijpen, en is hij bereid om mee te werken en te voldoen aan de protocolbeperkingen en -vereisten (inclusief reizen).
  6. Vrouwelijke proefpersonen die geen borstvoeding geven en een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij het basisbezoek voorafgaand aan het ontvangen van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  7. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden en mannelijke proefpersonen met een partner die zwanger kan worden die momenteel 2 effectieve anticonceptiemethoden gebruiken of willen gebruiken, waaronder de barrièremethode zoals beschreven in het protocol.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis of aanwezigheid van andere fotodermatosen dan EPP of XLP.
  2. Proefpersonen die de meeste dagen niet bereid of niet in staat zijn om overdag naar buiten te gaan (bijv. tussen 1 uur na zonsopgang en 1 uur voor zonsondergang) tijdens het onderzoek.
  3. Aanwezigheid van klinisch significante lever- en galziekte op basis van LFT-waarden bij screening.
  4. Proefpersonen met AST, ALT, ALP ≥3,0 × bovengrens van normaal (ULN) of totaal bilirubine >1,5 × ULN bij screening.
  5. Proefpersonen met of een voorgeschiedenis (in de laatste 2 jaar) van overmatig alcoholgebruik naar de mening van de onderzoeker.
  6. Geschiedenis van melanoom.
  7. Aanwezigheid van melanoom en/of voor melanoom verdachte laesies bij screening.
  8. Geschiedenis van familiair melanoom (gedefinieerd als het hebben van 2 of meer eerstegraads familieleden, zoals ouders, broer of zus en/of kind).

  9. Aanwezigheid van plaveiselcelcarcinoom, basaalcelcarcinoom of andere kwaadaardige huidlaesies.

    Alle verdachte laesies of naevi zullen worden geëvalueerd. Als de verdachte laesie of naevi niet kan worden verholpen door middel van een biopsie of excisie, wordt de proefpersoon uitgesloten van het onderzoek.

  10. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van psychiatrische aandoeningen die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd en die de evaluatie van het onderzoek en/of de veiligheid van de proefpersonen kunnen verstoren.
  11. Aanwezigheid van klinisch significante acute of chronische nierziekte op basis van de medische dossiers van de patiënt, waaronder hemodialyse; en een serumcreatininespiegel van meer dan 1,2 mg/dL of een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
  12. Aanwezigheid van een klinisch significante ziekte of laboratoriumafwijking die, naar de mening van de onderzoeker, de onderzoeksdoelstellingen en/of de veiligheid van de proefpersonen kan verstoren.
  13. Vrouwelijke proefpersonen die tijdens het onderzoek zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden.
  14. Behandeling met fototherapie binnen 3 maanden vóór randomisatie (bezoek 2).
  15. Behandeling met afamelanotide binnen 3 maanden vóór randomisatie (bezoek 2).
  16. Behandeling met cimetidine binnen 4 weken vóór randomisatie (bezoek 2).
  17. Behandeling met antioxidanten binnen 4 weken vóór randomisatie (Bezoek 2), in doses die, naar de mening van de onderzoeker, de eindpunten van het onderzoek kunnen beïnvloeden (inclusief maar niet beperkt tot beta-caroteen, cysteïne, pyridoxine).

  18. Chronische behandeling met elk gepland pijnstillend middel, inclusief, maar niet beperkt tot, opioïden en opioïdederivaten zoals morfine, hydrocodon, oxycodon, fentanyl, of hun combinatie met andere niet-geplande analgetica of niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (Percocet en Vicodin-achtig recept geneesmiddelen) binnen 4 weken vóór randomisatie (bezoek 2).

    Acuut gebruik van geplande narcotica meer dan 3 maanden voorafgaand aan randomisatie, OTC's, zoals NSAID's of aspirine voor analgesie, of eerder tijdelijk gebruik van geplande middelen binnen 3 maanden na screening zijn niet uitgesloten.

  19. Behandeling met medicijnen of supplementen die, naar de mening van de onderzoeker, de doelstellingen van het onderzoek of de veiligheid van de proefpersonen kunnen verstoren.
  20. Eerdere blootstelling aan MT-7117 (dit geldt niet voor met placebo behandelde proefpersonen).
  21. Eerdere behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 12 weken vóór de screening OF 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (welke van de twee het langst is).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo-vergelijker
Orale tablet placebo eenmaal per dag.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Experimenteel: MT-7117 Lage dosis
Orale tablet van MT-7117 Low Dose eenmaal per dag.
Geneesmiddel: MT-7117 Lage dosis
MT-7117 Lage dosis
Andere namen:
  • Dersimelagon
Experimenteel: MT-7117 Hoge dosis
Orale tablet MT-7117 High Dose eenmaal per dag.
Geneesmiddel: MT-7117 Hoge dosis
MT-7117 Hoge dosis
Andere namen:
  • Dersimelagon

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in gemiddelde dagelijkse blootstellingstijd (minuten) naar het eerste prodromale symptoom (verbranding, tintelen, jeuk of stekende) geassocieerd met blootstelling aan zonlicht tussen 1 uur na zonsopgang en 1 uur pre-sunset in week 26 (bezoek 7)
Tijdsspanne: Van 1 uur na de sunrise tot 1 uur pre-sunset in week 26 (bezoek 7)
Van 1 uur na de sunrise tot 1 uur pre-sunset in week 26 (bezoek 7)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Globale indruk van de patiënt van verandering (PGIC) in week 26
Tijdsspanne: Week 26
PGIC: schaal van 1 tot 7, waar 7 erger is.
Week 26
Totaal aantal door zonlicht geïnduceerde pijngebeurtenissen die zijn gedefinieerd als prodrome symptomen (branden, tintelingen, jeuk of prikken) met pijnstiller van 1-10 op de Likert-schaal tijdens de 26 weken durende dubbelblinde behandelingsperiode.
Tijdsspanne: Tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van 26 weken
De gebruikte Likert -schaal varieert van 0 tot 10, waarbij 0 de laagste pijnstilleringen aangeeft en 10 de hoogste pijnstilleringen aangeeft. Evenzo geeft 0 aan voor de beste uitkomst en 10 duidt op het slechtste resultaat. De som van het aantal pijngebeurtenissen met pijnstilleringen van 1 tot 10 voor de dag wordt gebruikt als het aantal door zonlicht geïnduceerde pijngebeurtenissen overdag. De som van het aantal pijngebeurtenissen met pijnstilleringen van 1 tot 10 in elke dag tijdens de 26 weken durende dubbelblinde behandelingsperiode wordt berekend als dit eindpunt.
Tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode van 26 weken
Verandering van de basislijn voor de totale score in het domein van pijnintensiteit in de Promis-57 in week 26
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 26
Pijnintensiteit: 0 tot 10, waarbij 10 de ergste pijn is die denkbaar is.
Basislijn (week 0) en week 26
Het percentage onderwerpen die respondenten zijn
Tijdsspanne: Week 26
Het percentage proefpersonen dat responders zijn op basis van gemiddelde dagelijkse blootstelling aan zonlicht tot eerste prodromale symptoom geassocieerd met blootstelling aan zonlicht tussen 1 uur na de sunrise en 1 uur presunset gedefinieerd door een betekenisvolle verandering binnen het onderwerp van 66 minuten toeneemt van basislijn tot week 26
Week 26
Verandering van de basislijn voor totale score in het domein van de fysieke functie in de Promis-57 in week 26
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 26
Fysieke functie: 1-5, waar 5 zonder problemen is.
Basislijn (week 0) en week 26

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline voor totaalscore in het domein van pijnintensiteit in de PROMIS-57.
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 26
Pijnintensiteit: 0 tot 10, waarbij 10 de ergst denkbare pijn is.
Basislijn (week 0) en week 26
Het percentage proefpersonen dat responder is op basis van de gemiddelde dagelijkse blootstelling aan zonlicht tot het eerste prodromale symptoom geassocieerd met blootstelling aan zonlicht tussen 1 uur na zonsopgang en 1 uur voor zonsondergang, gedefinieerd door betekenisvolle verandering binnen het onderwerp.
Tijdsspanne: Week 26
Week 26
Verandering ten opzichte van baseline voor totaalscore in het domein fysiek functioneren in de PROMIS-57.
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) en week 26
Fysieke functie: 1-5, waarbij 5 zonder problemen is.
Basislijn (week 0) en week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 december 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT-7117-G01
  • jRCT2080225355 (Register-ID: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004226-16 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren