Étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du MT-7117 chez des sujets atteints de protoporphyrie érythropoïétique ou de protoporphyrie liée à l'X
12 décembre 2025 mis à jour par: Tanabe Pharma America, Inc.
Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du MT-7117 chez les adultes et les adolescents atteints de protoporphyrie érythropoïétique ou de protoporphyrie liée à l'X
L'objectif principal de cette étude est d'étudier l'efficacité du MT-7117 sur le délai d'apparition et la gravité des premiers symptômes prodromiques (brûlures, picotements ou picotements) associés à l'exposition au soleil chez des sujets atteints d'EPP ou de XLP âgés de 12 à 75 ans.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
184
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
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Northrhein Westalien
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Münster, Northrhein Westalien, Allemagne, 48149
- Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australie, 4066
- The Wesley Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australie, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 2R3
- University of Alberta
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Barcelona, Espagne, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Espagne, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Brescia, Italie, 1 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Milan, Italie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena, Italie, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Rome, Italie, 144 Rome RM
- I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Japon
- Kobe University Hospital
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, Japon, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
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Osaka
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Sayama, Osaka, Japon
- Investigator Site
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Takatsuki, Osaka, Japon
- Osaka Medical College Hospital
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Tokyo
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Minato-ku, Tokyo, Japon
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Toyama
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Sugitani, Toyama, Japon, 930-0194
- Toyama University Hospital
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Bergen, Norvège
- Haukeland University Hospital
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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Manchester
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Salford, Manchester, Royaume-Uni, M13 9PL
- University of Manchester
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Stockholm, Suède, 171 64
- Karolinska University Hospital
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California
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Huntington Beach, California, États-Unis, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Brighton, Massachusetts, États-Unis, 02135
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27109
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Galveston, Texas, États-Unis, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 19023
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Une vérification supplémentaire des critères de sélection peut s'appliquer pour la qualification.
Critère d'intégration:
- Les sujets ont fourni un consentement éclairé écrit pour participer. Pour les sujets mineurs, l'assentiment mineur et le consentement parental seront fournis.
- Sujets masculins et féminins avec un diagnostic confirmé d'EPP ou de XLP sur la base des antécédents médicaux, âgés de 12 à 75 ans inclus, lors du dépistage.
- Les sujets ont un poids corporel ≥ 30 kg.
- Les sujets sont disposés et capables de se rendre sur les sites d'étude pour toutes les visites prévues.
- De l'avis de l'investigateur, le sujet est capable de comprendre la nature de l'étude et les risques liés à la participation, et disposé à coopérer et à se conformer aux restrictions et exigences du protocole (y compris les déplacements).
- Sujets féminins qui n'allaitent pas et qui ont un test de grossesse urinaire négatif lors de la visite de référence avant de recevoir la première dose du médicament à l'étude.
- Sujets féminins en âge de procréer et sujets masculins avec un partenaire en âge de procréer utilisant actuellement / souhaitant utiliser 2 méthodes de contraception efficaces, y compris la méthode de barrière telle que décrite dans le protocole.
Critère d'exclusion:
- Antécédents ou présence de photodermatoses autres que EPP ou XLP.
- Sujets qui ne veulent pas ou ne peuvent pas sortir pendant la journée la plupart des jours (par exemple, entre 1 heure après le lever du soleil et 1 heure avant le coucher du soleil) pendant l'étude.
- Présence d'une maladie hépatobiliaire cliniquement significative basée sur les valeurs LFT lors du dépistage.
- Sujets avec AST, ALT, ALP ≥ 3,0 × limite supérieure de la normale (ULN) ou bilirubine totale> 1,5 × ULN lors du dépistage.
- Sujets avec ou ayant des antécédents (au cours des 2 dernières années) de consommation excessive d'alcool de l'avis de l'investigateur.
- Antécédents de mélanome.
- Présence de mélanome et/ou de lésions suspectes de mélanome lors du dépistage.
- Antécédents de mélanome familial (défini comme ayant 2 ou plusieurs parents au premier degré, tels que les parents, un frère ou une sœur et/ou un enfant).
Présence d'un carcinome épidermoïde, d'un carcinome basocellulaire ou d'autres lésions cutanées malignes.
Toute lésion suspecte ou naevus sera évalué. Si la lésion suspecte ou le naevus ne peuvent pas être résolus par biopsie ou excision, le sujet sera exclu de l'étude.
- Antécédents ou présence de maladie psychiatrique jugée cliniquement significative par l'investigateur et pouvant interférer avec l'évaluation de l'étude et/ou la sécurité des sujets.
- Présence d'une maladie rénale aiguë ou chronique cliniquement significative d'après les dossiers médicaux du sujet, y compris l'hémodialyse ; et un taux de créatinine sérique supérieur à 1,2 mg/dL ou un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
- Présence de toute maladie cliniquement significative ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec les objectifs de l'étude et/ou la sécurité des sujets.
- Sujets féminins qui sont enceintes, qui allaitent ou qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'étude.
- Traitement par photothérapie dans les 3 mois précédant la randomisation (visite 2).
- Traitement par afamélanotide dans les 3 mois précédant la randomisation (visite 2).
- Traitement par cimétidine dans les 4 semaines précédant la randomisation (visite 2).
- Traitement avec des agents antioxydants dans les 4 semaines précédant la randomisation (visite 2), à des doses qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent affecter les critères d'évaluation de l'étude (y compris, mais sans s'y limiter, le bêta-carotène, la cystéine, la pyridoxine).
Traitement chronique avec tout agent analgésique programmé, y compris, mais sans s'y limiter, les opioïdes et les dérivés d'opioïdes tels que la morphine, l'hydrocodone, l'oxycodone, le fentanyl, ou leur association avec d'autres analgésiques non programmés ou anti-inflammatoires non stéroïdiens (Percocet et Vicodin-like prescription médicaments) dans les 4 semaines précédant la randomisation (visite 2).
L'utilisation aiguë de narcotiques programmés plus de 3 mois avant la randomisation, les médicaments en vente libre, tels que les AINS ou l'aspirine pour l'analgésie, ou l'utilisation temporaire antérieure d'agents programmés dans les 3 mois suivant le dépistage ne sont pas exclus.
- Traitement avec des médicaments ou des suppléments qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent interférer avec les objectifs de l'étude ou la sécurité des sujets.
- Exposition antérieure au MT-7117 (cela n'inclut pas les sujets traités par placebo).
- Traitement antérieur avec un agent expérimental dans les 12 semaines précédant le dépistage OU 5 demi-vies du produit expérimental (selon la plus longue).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Comparateur placebo
Comprimé oral de placebo une fois par jour.
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Placebo
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Expérimental: MT-7117 Faible dose
Comprimé oral de MT-7117 Low Dose une fois par jour.
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MT-7117 Faible dose
Autres noms:
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Expérimental: MT-7117 Haute dose
Comprimé oral de MT-7117 High Dose une fois par jour.
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MT-7117 Haute dose
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement de la ligne de base dans le temps d'exposition au soleil quotidien moyen (minutes) au premier symptôme prodrome (brûlure, picotement, démangeaisons ou picotements) associée à une exposition au soleil entre 1 heure après le lever du soleil et un pré-sunset de 1 heure à la semaine 26 (visite 7)
Délai: De 1 heure après le chanteur à 1 heure pré-Sunset à la semaine 26 (Visitez 7)
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De 1 heure après le chanteur à 1 heure pré-Sunset à la semaine 26 (Visitez 7)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Patient Global Impression of Change (PGIC) à la semaine 26
Délai: Semaine 26
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PGIC: échelle de 1 à 7, où 7 est pire.
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Semaine 26
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Nombre total d'événements de douleur induits par la lumière du soleil définis comme des symptômes de prodrome (brûlure, picotement, démangeaisons ou picotements) avec une douleur de 1-10 sur l'échelle de Likert pendant la période de traitement en double aveugle de 26 semaines.
Délai: Pendant la période de traitement en double aveugle de 26 semaines
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L'échelle de Likert utilisée varie de 0 à 10, où 0 indique la cote de douleur la plus faible et 10 indique la plus élevée de douleur.
De même, 0 indique le meilleur résultat et 10 indique le pire résultat.
La somme du nombre d'événements de douleur avec une douleur de 1 à 10 pour la journée est utilisée comme nombre d'événements de douleur induits par la lumière du soleil dans la journée.
La somme du nombre d'événements de douleur avec une palette de 1 à 10 dans chaque jour pendant la période de traitement en double aveugle de 26 semaines est calculée comme ce critère d'évaluation.
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Pendant la période de traitement en double aveugle de 26 semaines
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Changement par rapport à la référence pour le score total dans le domaine de l'intensité de la douleur dans le Promis-57 à la semaine 26
Délai: Baseline (semaine 0) et semaine 26
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Intensité de la douleur: 0 à 10, où 10 est la pire douleur imaginable.
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Baseline (semaine 0) et semaine 26
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Le pourcentage de sujets qui sont des répondeurs
Délai: Semaine 26
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Le pourcentage de sujets qui sont des répondants en fonction du temps d'exposition au soleil quotidien moyen au premier symptôme prodrome associé à une exposition au soleil entre 1 heure après le dimanche et un présumé de 1 heure défini par un changement significatif intra-subjectif de 66 minutes d'augmentation de la ligne de base à la semaine 26 26
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Semaine 26
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Changement par rapport à la référence pour le score total dans le domaine de la fonction physique dans le promis-57 à la semaine 26
Délai: Baseline (semaine 0) et semaine 26
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Fonction physique: 1-5, où 5 est sans aucune difficulté.
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Baseline (semaine 0) et semaine 26
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au départ pour le score total dans le domaine de l'intensité de la douleur dans le PROMIS-57.
Délai: Ligne de base (semaine 0) et semaine 26
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Intensité de la douleur : 0 à 10, où 10 est la pire douleur imaginable.
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Ligne de base (semaine 0) et semaine 26
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Le pourcentage de sujets qui sont répondeurs sur la base du temps d'exposition quotidien moyen au soleil jusqu'au premier symptôme prodromique associé à l'exposition au soleil entre 1 heure après le lever du soleil et 1 heure avant le coucher du soleil, défini par un changement significatif chez le sujet.
Délai: Semaine 26
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Semaine 26
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Changement par rapport à la ligne de base pour le score total dans le domaine de la fonction physique dans le PROMIS-57.
Délai: Ligne de base (semaine 0) et semaine 26
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Fonction physique : 1-5, où 5 est sans aucune difficulté.
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Ligne de base (semaine 0) et semaine 26
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2020
Achèvement primaire (Réel)
14 décembre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
26 juillet 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 mai 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 mai 2020
Première publication (Réel)
26 mai 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MT-7117-G01
- jRCT2080225355 (Identificateur de registre: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2019-004226-16 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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