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プログラニュリン変異を伴う前頭側頭型認知症患者（FTD-GRN）におけるPR006の第1/2相臨床試験 (PROCLAIM)

2026年7月14日 更新者：Prevail Therapeutics

プログラニュリン変異を伴う前頭側頭型認知症患者（FTD-GRN）におけるPR006Aのプログラニュリンレベルに対する安全性と効果を評価する第1/2相漸増用量試験

研究 PRV-FTD101 は、第 1/2 相、多施設、非盲検、漸増用量、初のヒト研究であり、患者のプログラニュリンタンパク質 (PGRN) レベルに対する大槽内 PR006 投与の安全性と効果を評価します。プログラニュリン変異を伴う前頭側頭型認知症 (FTD-GRN)。 用量を漸増する 3 つのコホート（低用量、中用量、高用量）が計画されています。 研究期間は5年間です。 初年度は、安全性、忍容性、免疫原性、バイオマーカー、および有効性に対するPR006の効果について患者を評価します。 患者はさらに4年間フォローアップされ、選択されたバイオマーカーと臨床転帰の安全性と変化を監視します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

35

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Maitland、Florida、アメリカ、32751-5669
        • K2 Medical Research-Maitland
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • PPD Phase 1 Clinic, 100 West Gore Street, Suite 202
    • Massachusetts
      • Burlington、Massachusetts、アメリカ、01805
        • Lahey Hospital & Medical Center, 41 Burlington Mall Road
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania, 3 West Gates Building, 3400 Spruce Street
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3BG
        • University College London,Queen Square, Dementia Research Building, London,
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital, Brain & Mind Research Institute, 94 Mallet Street
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Hospital Clinic de Barcelona, Villaroel 170 Servicio de Neurología
      • Donostia / San Sebastian、スペイン、20014
        • Hospital Universitario de Donostia, Servicio De Neurologia, Consultas Externas Neurologia, San Sebastian, Guipúzcoa
  • フランス
      • Lille、フランス、59000
        • Centre Mémoire de Ressources
      • Paris、フランス、75013
        • Le Ber, Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
    • Marseille
      • Saint-Pierre、Marseille、フランス、13386
        • AP-HM Hôpital de la Timone
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven, Neurologie Herestraat 49

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

30年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 体重範囲が 40 kg (88 ポンド) から 110 kg (242 ポンド) 未満で、BMI が 18 から 34 kg/m2 である。
  • -研究者の評価ごとに症候性前頭側頭型認知症（FTD）があります。
  • -PR006A投与の少なくとも8週間前の背景薬の安定した使用。
  • 病原性 GRN (プログラニュリン遺伝子) 変異の保因者。
  • -結核菌（MTB）の陰性スクリーニング検査、またはスクリーニング前の1年以内に文書化された陰性MTB検査。
  • 年齢と性別に適したがん検診は最新のものです。
  • 患者および/または患者の法的に承認された代理人は、研究の目的とリスクを理解し、書面によるインフォームドコンセントと保護された健康情報の使用許可を提供する能力を持っています。
  • 患者には、信頼できる研究パートナー/情報提供者がいます (例: 家族、友人) 患者の健康状態と認知能力および機能能力に関する情報源として研究に参加する意思と能力がある。
  • 患者は歩行器や車椅子に依存していません。
  • 患者はコミュニティに住んでいます（つまり、 ナーシングホームではありません）;調査員の裁量により、ある程度の生活保護が許可される場合があります。
  • 肺炎球菌性肺炎および帯状疱疹ワクチンは、スクリーニングから10年以内に必要です（スクリーニング中に実行することは許可されていますが、免疫抑制剤レジメンの開始の少なくとも4週間前に投与する必要があります）.

除外基準:

  • -前頭側頭型認知症（FTD）以外の重要なCNS（中枢神経系）疾患の診断。FTDの症状を引き起こしたり、研究の目的を混乱させたりする可能性があります。
  • -大槽内注射を防ぐと考えられる臨床的に重大な異常を示す脳または頸部の磁気共鳴画像（MRI）/MRA画像。
  • -コルチコステロイド、リツキシマブ、および/またはシロリムスの使用に対する過敏症または禁忌。
  • -末梢対称性感覚性多発神経障害の臨床的証拠（安定した感覚性単神経障害および神経根障害は除外されません）。
  • -スクリーニングから6か月以内の付随する疾患または状態 研究の実施を妨害する可能性がある、またはその治療が妨害する可能性がある、または研究者の意見では、患者に容認できない安全上のリスクをもたらす、または妨害する研究手順を遵守する患者の能力
  • -スクリーニングで評価された臨床的に重要な臨床検査結果の異常。
  • -スクリーニング前の3か月以内に別の治験薬またはデバイス研究に参加し、FTDに対する疾患修飾効果が主張されている場合、患者がプラセボのみを受けたことが文書化されている場合を除きます。
  • -あらゆるタイプの以前の遺伝子または細胞療法。
  • -スクリーニングの4週間前の予防接種（生ワクチン）。 -肺炎球菌ワクチンおよび/または帯状疱疹ワクチンの投与は、免疫抑制療法の開始の少なくとも4週間前に許可されます。
  • -スクリーニングの2週間前の血液シンナーの使用、または研究中の血液シンナーの予想される使用。 抗血小板療法は、脳槽内注射および腰椎穿刺の 48 時間前から 7 日後まで (使用する抗血小板薬によって異なります)、少なくとも 48 時間後に医学的に一時的に中止できる場合に許容されます。
  • イメージング法（MRA、MRI、CT）に対する禁忌または不耐性、および造影剤に対する不耐性。
  • 全身麻酔または深い鎮静の禁忌。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：初期コホート - 低用量
生物学的：LY3884963
参加者は、大槽内にLY3884963を単回投与されます。
薬：オプションのシロリムス
ステロイド耐容性の問題に伴う研究者の裁量により、患者は初回投与量を投与され、その後維持量が投与され、その後投与量が漸減される場合があります。併用薬として投与される
薬：メチルプレドニゾロン
最初の 3 か月間は 2 週間ごとに IV パルスを行います。
薬：オプションのプレドニゾン
必要に応じて、研究者の裁量により、経口プレドニゾンが免疫抑制レジメンに追加される場合があります。
実験的：初期コホート - 中用量
生物学的：LY3884963
参加者は、大槽内にLY3884963を単回投与されます。
薬：オプションのシロリムス
ステロイド耐容性の問題に伴う研究者の裁量により、患者は初回投与量を投与され、その後維持量が投与され、その後投与量が漸減される場合があります。併用薬として投与される
薬：メチルプレドニゾロン
最初の 3 か月間は 2 週間ごとに IV パルスを行います。
薬：オプションのプレドニゾン
必要に応じて、研究者の裁量により、経口プレドニゾンが免疫抑制レジメンに追加される場合があります。
実験的：ブリッジングコホート - 低用量
ブリッジングコホートに登録された参加者は、交互に低用量または中用量のいずれかに割り当てられます。
生物学的：LY3884963
参加者は、大槽内にLY3884963を単回投与されます。
薬：オプションのシロリムス
ステロイド耐容性の問題に伴う研究者の裁量により、患者は初回投与量を投与され、その後維持量が投与され、その後投与量が漸減される場合があります。併用薬として投与される
薬：メチルプレドニゾロン
最初の 3 か月間は 2 週間ごとに IV パルスを行います。
薬：オプションのプレドニゾン
必要に応じて、研究者の裁量により、経口プレドニゾンが免疫抑制レジメンに追加される場合があります。
実験的：ブリッジングコホート - 中用量
ブリッジングコホートに登録された参加者は、交互に低用量または中用量のいずれかに割り当てられます。
生物学的：LY3884963
参加者は、大槽内にLY3884963を単回投与されます。
薬：オプションのシロリムス
ステロイド耐容性の問題に伴う研究者の裁量により、患者は初回投与量を投与され、その後維持量が投与され、その後投与量が漸減される場合があります。併用薬として投与される
薬：メチルプレドニゾロン
最初の 3 か月間は 2 週間ごとに IV パルスを行います。
薬：オプションのプレドニゾン
必要に応じて、研究者の裁量により、経口プレドニゾンが免疫抑制レジメンに追加される場合があります。
実験的：コホート5-中用量
疾患の早期段階にある最大10名の参加者を登録します
生物学的：LY3884963
参加者は、大槽内にLY3884963を単回投与されます。
薬：オプションのシロリムス
ステロイド耐容性の問題に伴う研究者の裁量により、患者は初回投与量を投与され、その後維持量が投与され、その後投与量が漸減される場合があります。併用薬として投与される
薬：メチルプレドニゾロン
最初の 3 か月間は 2 週間ごとに IV パルスを行います。
薬：オプションのプレドニゾン
必要に応じて、研究者の裁量により、経口プレドニゾンが免疫抑制レジメンに追加される場合があります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
副作用（AR）と疑わしい AR の合計
時間枠：5年
5年
重大な AR と重大な疑いのある AR の合計
時間枠：5年
5年
手順または治療に起因する AE の発生率
時間枠：5年
脳と脊椎のMRIで測定
5年
有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および中止に至った有害事象の数
時間枠：5年
5年
血液中のAAV9、PGRN、NfLの免疫原性の変化
時間枠：7日目、14日目、21日目、1ヶ月、1.5ヶ月、2ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月
PGRN: プログラヌリンタンパク質。 抗体レベルとELISPOTにより測定
7日目、14日目、21日目、1ヶ月、1.5ヶ月、2ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月
CSFにおけるAAV9、PGRN、およびNfLの免疫原性の変化
時間枠：2ヶ月、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月
抗体レベルで測定されます。
2ヶ月、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月
血液中のPGRNレベルの変化
時間枠：7日目、14日目、21日目、および1ヶ月、1.5ヶ月、2ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月
7日目、14日目、21日目、および1ヶ月、1.5ヶ月、2ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月
CSFにおけるPGRNレベルの変化
時間枠：2ヶ月、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、および24ヶ月
2ヶ月、6ヶ月、12ヶ月、18ヶ月、および24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CDR plus NACC FTLDの変化
時間枠：3、6、9、12か月
CDR: Clinical Dementia Rating staging instrument. NACC FTLD: National Alzheimer's Coordinating Center frontotemporal lobar degeneration domains
3、6、9、12か月
血液中のNfLレベル変化
時間枠：7日目、14日目、21日目、および1ヶ月、1.5ヶ月、2ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
NfL: ニューロフィラメント軽鎖
7日目、14日目、21日目、および1ヶ月、1.5ヶ月、2ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月
CSF中のNfLレベルの変化
時間枠：2か月、6か月、12か月
2か月、6か月、12か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Prevail Therapeutics

協力者

Eli Lilly and Company

捜査官

  • スタディディレクター：Travis Lewis, MD, PhD、Prevail Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月9日

一次修了 (推定)

2029年11月30日

研究の完了 (推定)

2029年11月30日

試験登録日

最初に提出

2020年5月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年5月28日

最初の投稿 (実際)

2020年5月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月14日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • J4B-MC-OKAA (PRV-FTD101)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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