小児における原発性免疫不全および遺伝性代謝障害の治療におけるTCRアルファベータT細胞枯渇ハプロ同一性HCT
2026年6月29日 更新者：Johns Hopkins All Children's Hospital
小児における原発性免疫不全および遺伝性代謝障害の治療におけるハプロ同一ドナーからの造血細胞移植のためのTCRアルファベータT細胞およびCD19 B細胞枯渇の研究
この研究は、ドナーからのTCRアルファベータおよびCD19枯渇幹細胞移植片を使用した新しいタイプのハプロ同一移植が、患者の基礎疾患を治療するのに安全かつ効果的であるかどうかを知るために行われています.
この研究では、親または他の半分一致した家族のドナーから末梢血または骨髄を介して取得した幹細胞を使用します。
これらは、調査と見なされる CliniMACS と呼ばれる特別なデバイスを介して処理されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
17
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jade Hanson, MSN
- 電話番号：7277676468
- メール：jade.hanson@jhmi.edu
研究場所
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Florida
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St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- 募集
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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コンタクト：
- Ian Snyder
- メール：isnyder5@jhmi.edu
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主任研究者：
- Deepak Chellapandian, MD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
21年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-異常な免疫機能、異常な造血、全身性または臓器特異的な自己免疫および/または非悪性リンパ球増殖を特徴とするあらゆる形態の原発性免疫不全/調節不全障害の患者。 これには以下が含まれますが、これらに限定されません。
I. 食細胞の障害: 慢性肉芽腫症、白血球接着不全、IL-10 経路の欠損、MonoMac 症候群
Ⅱ．細胞性および体液性免疫の欠陥：重度の複合免疫不全症（2歳までの古典的SCIDの乳児は、他のオープンプロトコルのために除外されます）、X連鎖ハイパーIgM症候群、DOCK8欠損症、ZAP70欠損症、一般的な可変免疫不全症（ CVID)、Wiskott-Aldrich 症候群、NEMO 欠損症。
III.免疫調節障害：免疫調節不全多発性腸疾患 X連鎖（IPEX）症候群、CTLA4欠損症、LRBA欠損症、STAT1 GOF、STAT3 GOF、X連鎖リンパ増殖性疾患など
IV. -PIおよび治療する免疫学者によって適切と見なされるHCTの恩恵を受けることができるその他のPIDおよび免疫調節障害。
- 血球貪食性リンパ組織球症（家族性HLH（1～5型）、続発性HLH（治療抵抗性または過炎症の再発性エピソードを伴う）および多系統難治性ランゲルハンス細胞組織球症を含む組織球性障害。
- ムコ多糖症、神経変性疾患、大理石骨病など、幹細胞移植後に改善または安定する代謝疾患
包含基準:
- -患者は、5/10の適切な遺伝子型の同一の一致を持っています。 ドナーとレシピエントは、HLA-A、HLA-B、HLA-C、HLA-DRB1、および HLA-DQB1 の各遺伝子座の少なくとも 1 つの対立遺伝子を高解像度タイピングによって決定されるように、同一でなければなりません。
患者は、以下によって測定される適切な臓器機能を持っている必要があります。
- -心臓：無症候性または症状がある場合は、安静時のLVEFが40％以上またはSFが26％以上でなければなりません
- 肺：無症候性または症候性の場合はDLCOが予測値の40％以上（ヘモグロビンで補正）またはパルスオキシメトリーが部屋の空気で92％以上（患者が肺機能検査を実施できない場合）。
- 腎臓: クレアチニンクリアランス (CrCl) または糸球体濾過率 (GFR) が > 50 mL/分/1.73 でなければなりません m2。
- 肝臓：血清抱合（直接）ビリルビン<2.0 x 年齢のULN; -年齢のASTおよびALT <5.0 x ULN。
- -カルノフスキーまたはランスキー（年齢依存）のパフォーマンススコア≥50
- 署名済みの書面によるインフォームド コンセント
除外基準:
- -骨髄を提供することができ、喜んでHLAが一致する兄弟がいる参加者。 HLAが一致する血縁関係のないドナーを持つ患者は除外されません。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -患者はHIVまたは制御されていない真菌、細菌またはウイルス感染症を患っています。
- -患者は以前に固形臓器移植を受けています。
- -患者は、以前の同種移植により、アクティブなGVHD（>グレードII）または慢性の広範なGVHDを持っています 包含時の。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：TCR アルファ ベータ T 細胞の枯渇
白血球除去製品は、標準化されたプロトコルに従ってTCRアルファベータネガティブセレクションを受けます
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TCR αβ T 細胞および CD19 B 細胞枯渇ハプロ同一性移植
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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成功したドナー生着の発生率
時間枠：移植後100日目
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100 日目での生着の発生率は、全血中のドナーキメリズム、または T 細胞および骨髄サブセット用に選別された画分に基づいて説明されます。
ドナーキメリズムは、自家再構成（＜５％ドナー）、混合キメリズム（５～４９％＝低混合、５０～９５％＝高混合）、＞９５％＝完全ドナーキメリズムとして採点される。
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移植後100日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存期間と無イベント生存期間
時間枠：移植後2年まで
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全生存期間は、登録から何らかの原因による死亡までの時間または最後のフォローアップとして定義されます。 イベントフリー生存は、登録から死亡までの時間、一次または二次移植片の失敗、2回目のHCT手順を必要とする移植片の失敗、落下キメリズムの治療のために与えられたDLIまたは幹細胞ブースト、または疾患の再発として定義されます |
移植後2年まで
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好中球生着の動態
時間枠：移植後42日まで
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-好中球の生着は、異なる日に3回連続して測定した場合の絶対好中球数≥500 /μLとして定義されます
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移植後42日まで
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血小板生着の動態
時間枠：移植後42日まで
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-血小板生着は、過去7日間に血小板輸血がなく、持続的な血小板数> 20,000 /μLおよび> 50,000 / /μLとして定義されます。
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移植後42日まで
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移植関連死亡率
時間枠：移植後100日まで
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移植関連死亡率
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移植後100日まで
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急性グレード II-IV GvHD
時間枠：移植後2年まで
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急性移植片対宿主病の発生率と重症度
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移植後2年まで
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慢性 GvHD
時間枠：移植後2年まで
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慢性移植片対宿主病の発生率と重症度
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移植後2年まで
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一次移植失敗
時間枠：移植後2年まで
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一次移植失敗率
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移植後2年まで
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二次移植失敗
時間枠：移植後2年まで
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二次移植失敗率
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移植後2年まで
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移植関連合併症
時間枠：移植後2年まで
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移植後の移植関連合併症の頻度
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移植後2年まで
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移植関連感染症
時間枠：移植後2年まで
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移植後の移植関連感染症の頻度
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移植後2年まで
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実験室評価による細胞および免疫学的再構成
時間枠：移植後2年まで
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さまざまなリンパ球亜集団の回復 (CD3+; CD4+; CD8+; CD3+CD45RA+ および CD45RO; TCR アルファ ベータ; TCR ガンマ デルタ; CD19+)
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移植後2年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Deepak Chellapandian, MD、Johns Hopkins All Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月22日
一次修了 (推定)
2027年6月30日
研究の完了 (推定)
2027年6月30日
試験登録日
最初に提出
2020年5月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月29日
最初の投稿 (実際)
2020年6月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月29日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HAP-PID
- IRB00249754 (その他の識別子：JHU ACH IRB)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。