X染色体連鎖性低リン血症の小児および青年におけるブロスマブ
2020年6月3日 更新者：Volha Zhukouskaya、Bicetre Hospital
X連鎖性低リン血症の小児および青年におけるブロスマブによる12か月の治療：前向き縦断コホート研究
この前向き縦断コホート研究では、X連鎖性低リン血症の影響を受けた13歳未満および13歳以上の子供を対象に、実臨床でのブロスマブの有効性と安全性を調査しました。
XLH の 57 人の子供が従来の治療からブロスマブに切り替えられました。 12 か月後、コホート全体と 13 歳以上の青年のコホートについて、ブロスマブによる治療の有効性と安全性を評価しました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
57
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- 募集
- Hospital Bicêtre
-
コンタクト：
- Volha Zhukouskaya, MD, PhD
- 電話番号：+33766681018
- メール：vzhukuskaya@genethon.fr
-
主任研究者：
- Agnès Linglart, MD, PhD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～20年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 従来の治療法に対する不十分な反応または難治性;
- 従来療法の合併症：高カルシウム尿症および/または腎石灰化症、および/または持続性二次性副甲状腺機能亢進症;
- リン酸代謝の迅速な回復の必要性、例えば、診断の遅れ（8歳以上）および/または計画された整形外科手術の準備。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：コホート全体
平均年齢 9.8 歳の X 連鎖性低リン血症の小児は、従来の治療法からブロスマブに切り替えられました
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X染色体連鎖性低リン血症に罹患した子供は、従来の治療からブロスマブに切り替えられました
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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膝 MRI で評価されたラキティック病変の放射線学的変化
時間枠：12ヶ月
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物理の最大幅と拡幅の横方向の範囲
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血清リン酸
時間枠：12ヶ月
|
ミリモル/l
|
12ヶ月
|
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腎リン酸再吸収
時間枠：12ヶ月
|
ミリモル/l
|
12ヶ月
|
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アルカリホスファターゼ
時間枠：12ヶ月
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U/l
|
12ヶ月
|
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1,25(OH)ビタミンD
時間枠：12ヶ月
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pg/ml
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12ヶ月
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副甲状腺ホルモン
時間枠：12ヶ月
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ng/l
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12ヶ月
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身長
時間枠：12ヶ月
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標準偏差スコア
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12ヶ月
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機能的能力
時間枠：12ヶ月
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6分間歩行テスト、標準偏差スコア
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12ヶ月
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歯の膿瘍の発生率
時間枠：12ヶ月
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歯科検診
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12ヶ月
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聴覚障害の発生率
時間枠：12ヶ月
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ORL検査、オージオグラム
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12ヶ月
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神経学的問題の発生率（頭蓋癒合症、キアリI奇形）
時間枠：12ヶ月
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脳神経外科検査と脳MRI
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12ヶ月
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腎石灰化症の発生率
時間枠：12ヶ月
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腎臓超音波
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12ヶ月
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副甲状腺機能亢進症の発生率
時間枠：12ヶ月
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副甲状腺ホルモンの血中濃度
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12ヶ月
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副作用の発生率
時間枠：12ヶ月
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電話による治療中の副作用の登録
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年3月18日
一次修了 (実際)
2019年3月20日
研究の完了 (予想される)
2022年9月16日
試験登録日
最初に提出
2020年5月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月3日
最初の投稿 (実際)
2020年6月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年6月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年6月3日
最終確認日
2020年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20200528104746
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。