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Burosumab in bambini e adolescenti con ipofosfatemia legata all'X

3 giugno 2020 aggiornato da: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12 mesi di trattamento con burosumab in bambini e adolescenti con ipofosfatemia legata all'X: uno studio prospettico di coorte longitudinale

In questo studio prospettico di coorte longitudinale abbiamo studiato l'efficacia e la sicurezza di burosumab nella pratica clinica reale per bambini di età <13 e >13 anni affetti da ipofosfatemia legata all'X.

57 bambini con XLH sono passati dal trattamento convenzionale al burosumab. Dopo 12 mesi abbiamo valutato l'efficacia e la sicurezza del trattamento con burosumab sull'intera coorte e separatamente sulla coorte di adolescenti di età >13 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

57

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Hospital Bicêtre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • risposta insufficiente o refrattaria alla terapia convenzionale;
  • complicanze della terapia convenzionale: ipercalciuria e/o nefrocalcinosi e/o iperparatiroidismo secondario persistente;
  • necessità di un rapido ripristino del metabolismo del fosfato, ad es., diagnosi tardiva (età >8 anni) e/o preparazione per un intervento chirurgico ortopedico programmato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: L'intera coorte
I bambini affetti da ipofosfatemia legata all'X di età media di 9,8 anni sono passati dalla terapia convenzionale al burosumab
Droga: Iniezione di burosumab
I bambini affetti da ipofosfatemia legata all'X sono passati dalla terapia convenzionale al burosumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti radiologici nelle lesioni rachitiche valutate con risonanza magnetica del ginocchio
Lasso di tempo: 12 mesi
larghezza massima della fisi ed estensione trasversale dell'allargamento
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
fosfato sierico
Lasso di tempo: 12 mesi
mmol/l
12 mesi
riassorbimento renale del fosfato
Lasso di tempo: 12 mesi
mmol/l
12 mesi
fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: 12 mesi
U/l
12 mesi
1,25(OH)vitamina D
Lasso di tempo: 12 mesi
pg/ml
12 mesi
ormone paratiroideo
Lasso di tempo: 12 mesi
ng/l
12 mesi
altezza
Lasso di tempo: 12 mesi
punteggio di deviazione standard
12 mesi
capacità funzionale
Lasso di tempo: 12 mesi
Test del cammino di 6 minuti, punteggio di deviazione standard
12 mesi
incidenza di ascessi dentali
Lasso di tempo: 12 mesi
visita odontoiatrica
12 mesi
incidenza di problemi di udito
Lasso di tempo: 12 mesi
Esame ORL, audiogramma
12 mesi
incidenza di problemi neurologici (craniosinostosi, malformazione di Chiari I)
Lasso di tempo: 12 mesi
esame neurochirurgico e risonanza magnetica cerebrale
12 mesi
incidenza di nefrocalcinosi
Lasso di tempo: 12 mesi
ecografia renale
12 mesi
incidenza di iperparatiroidismo
Lasso di tempo: 12 mesi
livelli ematici di ormone paratiroideo
12 mesi
incidenza di eventuali effetti collaterali
Lasso di tempo: 12 mesi
registrazione di eventuali effetti collaterali durante il trattamento tramite telefonata
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bicetre Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

20 marzo 2019

Completamento dello studio (Anticipato)

16 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20200528104746

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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