Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Burosumab u dětí a dospívajících s X-vázanou hypofosfatemií

3. června 2020 aktualizováno: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12měsíční léčba burosumabem u dětí a dospívajících s X-vázanou hypofosfatémií: prospektivní longitudinální kohortová studie

V této prospektivní longitudinální kohortové studii jsme studovali účinnost a bezpečnost burosumabu v reálné klinické praxi u <13- a >13letých dětí postižených X-vázanou hypofosfatemií.

57 dětí s XLH bylo převedeno z konvenční léčby na burosumab. Po 12 měsících jsme hodnotili účinnost a bezpečnost léčby burosumabem na celém souboru a samostatně na souboru >13letých adolescentů.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

57

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Nábor
        • Hospital Bicêtre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • nedostatečná odpověď nebo odolnost vůči konvenční terapii;
  • komplikace konvenční terapie: hyperkalciurie a/nebo nefrokalcinóza a/nebo přetrvávající sekundární hyperparatyreóza;
  • potřeba rychlého obnovení metabolismu fosfátů, např. pozdní diagnóza (ve věku >8 let) a/nebo příprava na plánovanou ortopedickou operaci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Celá kohorta
Děti postižené X-vázanou hypofosfatémií průměrného věku 9,8 let byly převedeny z konvenční terapie na burosumab
Lék: Injekce burosumabu
Děti postižené X-vázanou hypofosfatemií byly převedeny z konvenční terapie na burosumab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Radiologické změny v rachitických lézích hodnocené pomocí MRI kolena
Časové okno: 12 měsíců
maximální šířka fysis a příčný rozsah rozšíření
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
sérový fosfát
Časové okno: 12 měsíců
mmol/l
12 měsíců
renální reabsorpce fosfátů
Časové okno: 12 měsíců
mmol/l
12 měsíců
alkalická fosfatáza
Časové okno: 12 měsíců
U/l
12 měsíců
1,25(OH)vitamín D
Časové okno: 12 měsíců
pg/ml
12 měsíců
parathormon
Časové okno: 12 měsíců
ng/l
12 měsíců
výška
Časové okno: 12 měsíců
skóre směrodatné odchylky
12 měsíců
funkční kapacita
Časové okno: 12 měsíců
6minutový test chůze, skóre směrodatné odchylky
12 měsíců
výskyt zubních abscesů
Časové okno: 12 měsíců
zubní vyšetření
12 měsíců
výskyt problémů se sluchem
Časové okno: 12 měsíců
ORL vyšetření, audiogramm
12 měsíců
výskyt neurologických problémů (kraniosynostóza, Chiariho malformace I)
Časové okno: 12 měsíců
neurochirurgické vyšetření a MRI mozku
12 měsíců
výskyt nefrokalcinózy
Časové okno: 12 měsíců
ultrazvuk ledvin
12 měsíců
výskyt hyperparatyreózy
Časové okno: 12 měsíců
krevní hladiny parathormonu
12 měsíců
výskyt jakýchkoli nežádoucích účinků
Časové okno: 12 měsíců
registraci případných nežádoucích účinků během léčby telefonicky
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bicetre Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

20. března 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

16. září 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20200528104746

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vzácná onemocnění

Klinické studie na Injekce burosumabu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit