Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Burosumab u dzieci i młodzieży z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X

3 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12-miesięczne leczenie burosumabem dzieci i młodzieży z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X: prospektywne podłużne badanie kohortowe

W tym prospektywnym, podłużnym badaniu kohortowym zbadaliśmy skuteczność i bezpieczeństwo burosumabu w rzeczywistej praktyce klinicznej u dzieci w wieku <13 i >13 lat dotkniętych hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X.

U 57 dzieci z XLH zmieniono leczenie z leczenia konwencjonalnego na burosumab. Po 12 miesiącach ocenialiśmy skuteczność i bezpieczeństwo leczenia burosumabem w całej kohorcie oraz oddzielnie w kohorcie młodzieży >13 lat.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

57

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Bicêtre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • niewystarczająca odpowiedź lub oporność na konwencjonalną terapię;
  • powikłania leczenia konwencjonalnego: hiperkalciuria i/lub wapnica nerek i/lub przetrwała wtórna nadczynność przytarczyc;
  • konieczność szybkiego przywrócenia metabolizmu fosforanów, np. późna diagnoza (wiek >8 lat) i/lub przygotowanie do planowanej operacji ortopedycznej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cała kohorta
Dzieci dotknięte hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X w średnim wieku 9,8 lat zostały przestawione z terapii konwencjonalnej na burosumab
Lek: Zastrzyk z burosumabu
Dzieci dotknięte hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X zostały przestawione z terapii konwencjonalnej na burosumab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany radiologiczne zmian krzywiczych oceniane za pomocą rezonansu magnetycznego kolana
Ramy czasowe: 12 miesięcy
maksymalna szerokość nasady i poprzeczny zakres poszerzenia
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
fosforan w surowicy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
mmol/l
12 miesięcy
resorpcja nerkowa fosforanów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
mmol/l
12 miesięcy
fosfatazy alkalicznej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
U/l
12 miesięcy
1,25(OH)witamina D
Ramy czasowe: 12 miesięcy
pg/ml
12 miesięcy
hormon przytarczyc
Ramy czasowe: 12 miesięcy
ng/l
12 miesięcy
wysokość
Ramy czasowe: 12 miesięcy
wynik odchylenia standardowego
12 miesięcy
Zdolność funkcjonalna
Ramy czasowe: 12 miesięcy
6-minutowy test marszu, wynik odchylenia standardowego
12 miesięcy
występowanie ropni zębów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
badanie stomatologiczne
12 miesięcy
występowanie problemów ze słuchem
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Badanie ORL, audiogram
12 miesięcy
występowanie problemów neurologicznych (kraniosynostoza, malformacja Chiari I)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
badanie neurochirurgiczne i MRI mózgu
12 miesięcy
zachorowań na nefrokalcynozę
Ramy czasowe: 12 miesięcy
USG nerek
12 miesięcy
występowanie nadczynności przytarczyc
Ramy czasowe: 12 miesięcy
poziom parathormonu we krwi
12 miesięcy
wystąpienia jakichkolwiek skutków ubocznych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
telefoniczna rejestracja ewentualnych działań niepożądanych podczas zabiegu
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bicetre Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 marca 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

16 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20200528104746

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zastrzyk z burosumabu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj