Burosumab en niños y adolescentes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X
3 de junio de 2020 actualizado por: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital
12 meses de tratamiento con burosumab en niños y adolescentes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X: un estudio de cohorte longitudinal prospectivo
En este estudio prospectivo de cohorte longitudinal, estudiamos la eficacia y la seguridad de burosumab en la práctica clínica real para niños <13 y >13 años afectados por hipofosfatemia ligada al cromosoma X.
57 niños con XLH fueron cambiados del tratamiento convencional a burosumab. A los 12 meses evaluamos la eficacia y seguridad del tratamiento con burosumab en toda la cohorte y por separado en la cohorte de adolescentes > 13 años.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
57
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Reclutamiento
- Hospital Bicêtre
-
Contacto:
- Volha Zhukouskaya, MD, PhD
- Número de teléfono: +33766681018
- Correo electrónico: vzhukuskaya@genethon.fr
-
Investigador principal:
- Agnès Linglart, MD, PhD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 20 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- respuesta insuficiente o refractaria a la terapia convencional;
- complicaciones de la terapia convencional: hipercalciuria y/o nefrocalcinosis, y/o hiperparatiroidismo secundario persistente;
- necesidad de restauración rápida del metabolismo del fosfato, p. ej., diagnóstico tardío (mayores de 8 años) y/o preparación para cirugía ortopédica planificada.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Toda la cohorte
Los niños afectados con hipofosfatemia ligada al cromosoma X con una edad promedio de 9,8 años cambiaron de la terapia convencional a burosumab
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Los niños afectados con hipofosfatemia ligada al cromosoma X se cambiaron de la terapia convencional a burosumab
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios radiológicos en lesiones raquíticas evaluadas con resonancia magnética de rodilla
Periodo de tiempo: 12 meses
|
anchura máxima de la fisis y extensión transversal del ensanchamiento
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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fosfato sérico
Periodo de tiempo: 12 meses
|
mmol/l
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12 meses
|
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reabsorción renal de fosfato
Periodo de tiempo: 12 meses
|
mmol/l
|
12 meses
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fosfatasa alcalina
Periodo de tiempo: 12 meses
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U/l
|
12 meses
|
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1,25(OH)vitaminaD
Periodo de tiempo: 12 meses
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pg/ml
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12 meses
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hormona paratiroidea
Periodo de tiempo: 12 meses
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ng/l
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12 meses
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|
altura
Periodo de tiempo: 12 meses
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puntaje de desviación estándar
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12 meses
|
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capacidad funcional
Periodo de tiempo: 12 meses
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Prueba de marcha de 6 minutos, puntuación de desviación estándar
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12 meses
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|
incidencia de abscesos dentales
Periodo de tiempo: 12 meses
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examen dental
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12 meses
|
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incidencia de problemas auditivos
Periodo de tiempo: 12 meses
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Examen ORL, audiograma
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12 meses
|
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incidencia de problemas neurológicos (craneosinostosis, malformación de Chiari I)
Periodo de tiempo: 12 meses
|
examen neuroquirúrgico y resonancia magnética cerebral
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12 meses
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incidencia de nefrocalcinosis
Periodo de tiempo: 12 meses
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ultrasonido renal
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12 meses
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incidencia de hiperparatiroidismo
Periodo de tiempo: 12 meses
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niveles en sangre de la hormona paratiroidea
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12 meses
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incidencia de cualquier efecto secundario
Periodo de tiempo: 12 meses
|
registro de cualquier efecto secundario durante el tratamiento por llamada telefónica
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de marzo de 2018
Finalización primaria (Actual)
20 de marzo de 2019
Finalización del estudio (Anticipado)
16 de septiembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de mayo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
5 de junio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de junio de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2020
Última verificación
1 de junio de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Atributos de la enfermedad
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Avitaminosis
- Enfermedades por deficiencia
- Desnutrición
- Enfermedades óseas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Óseas Metabólicas
- Transporte tubular renal, errores congénitos
- Trastornos del metabolismo del calcio
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Trastornos del metabolismo del fósforo
- Raquitismo
- Deficiencia de vitamina D
- Raquitismo Hipofosfatémico
- Hipofosfatemia Familiar
- Raquitismo hipofosfatémico familiar
- Hipofosfatemia
- Enfermedades raras
Otros números de identificación del estudio
- 20200528104746
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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