Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Burosumab hos barn och ungdomar med X-kopplad hypofosfatemi

3 juni 2020 uppdaterad av: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12 månaders behandling med Burosumab hos barn och ungdomar med X-kopplad hypofosfatemi: en prospektiv longitudinell kohortstudie

I denna prospektiva longitudinella kohortstudie studerade vi effektiviteten och säkerheten av burosumab i verklig klinisk praxis för <13- och >13-åriga barn som drabbats av X-kopplad hypofosfatemi.

57 barn med XLH byttes från konventionell behandling till burosumab. Efter 12 månader utvärderade vi effektiviteten och säkerheten av behandling med burosumab för hela kohorten och separat på kohorten av >13-åriga ungdomar.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

57

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Rekrytering
        • Hospital Bicêtre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • otillräckligt svar eller refraktär mot konventionell terapi;
  • komplikationer av konventionell terapi: hyperkalciuri och/eller nefrokalcinos och/eller ihållande sekundär hyperparatyreoidism;
  • behov av snabbt återställande av fosfatmetabolismen, t ex sen diagnos (i åldern >8 år) och/eller förberedelse för planerad ortopedisk operation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hela kohorten
Barn som drabbats av X-kopplad hypofosfatemi i medelåldern 9,8 år bytte från konventionell behandling till burosumab
Läkemedel: Burosumab injektion
Barn som drabbats av X-kopplad hypofosfatemi byttes från konventionell behandling till burosumab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Radiologiska förändringar i rachitiska lesioner utvärderade med knä-MR
Tidsram: 12 månader
maximal bredd på fysen och tvärgående utsträckning av breddningen
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
serumfosfat
Tidsram: 12 månader
mmol/l
12 månader
reabsorption av fosfat i njurarna
Tidsram: 12 månader
mmol/l
12 månader
alkaliskt fosfatas
Tidsram: 12 månader
U/l
12 månader
1,25(OH)vitamin D
Tidsram: 12 månader
pg/ml
12 månader
bisköldkörtelhormon
Tidsram: 12 månader
ng/l
12 månader
höjd
Tidsram: 12 månader
standardavvikelsepoäng
12 månader
funktionell kapacitet
Tidsram: 12 månader
6-minuters gångtest, standardavvikelsepoäng
12 månader
förekomst av tandbölder
Tidsram: 12 månader
tandläkarundersökning
12 månader
förekomst av hörselproblem
Tidsram: 12 månader
Orl-examen, audiogram
12 månader
förekomst av neurologiska problem (kraniosynostos, Chiari I-missbildning)
Tidsram: 12 månader
neurokirurgisk undersökning och hjärn-MR
12 månader
förekomst av nefrokalcinos
Tidsram: 12 månader
renalt ultraljud
12 månader
förekomst av hyperparatyreos
Tidsram: 12 månader
blodnivåer av bisköldkörtelhormon
12 månader
förekomsten av eventuella biverkningar
Tidsram: 12 månader
registrering av eventuella biverkningar under behandlingen via telefonsamtal
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bicetre Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 mars 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

20 mars 2019

Avslutad studie (Förväntat)

16 september 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 maj 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 juni 2020

Första postat (Faktisk)

5 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 juni 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 juni 2020

Senast verifierad

1 juni 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20200528104746

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera