Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Burosumabi lapsilla ja nuorilla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia

keskiviikko 3. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12 kuukauden hoito burosumabilla lapsilla ja nuorilla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia: tuleva pitkittäinen kohorttitutkimus

Tässä prospektiivisessa pitkittäiskohorttitutkimuksessa tutkimme burosumabin tehoa ja turvallisuutta todellisessa kliinisessä käytännössä <13- ja >13-vuotiailla lapsilla, joilla oli X-kytkety hypofosfatemia.

57 lasta, joilla oli XLH, vaihdettiin perinteisestä hoidosta burosumabiin. 12 kuukauden kuluttua arvioimme burosumabihoidon tehokkuutta ja turvallisuutta koko kohortissa ja erikseen yli 13-vuotiaiden nuorten kohortissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

57

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
        • Rekrytointi
        • Hospital Bicêtre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • tavanomaiselle hoidolle riittämätön vaste tai refraktiivinen;
  • tavanomaisen hoidon komplikaatiot: hyperkalsiuria ja/tai nefrokalsinoosi ja/tai jatkuva sekundaarinen hyperparatyreoosi;
  • fosfaattiaineenvaihdunnan nopean palauttamisen tarve, esim. myöhäinen diagnoosi (yli 8-vuotiaat) ja/tai suunniteltuun ortopediseen leikkaukseen valmistautuminen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Koko kohortti
Lapset, joilla oli X-kytketty hypofosfatemia ja joiden keski-ikä oli 9,8 vuotta, siirrettiin tavanomaisesta hoidosta burosumabiin
Lääke: Burosumabi-injektio
Lapset, joilla oli X-kytketty hypofosfatemia, vaihdettiin perinteisestä hoidosta burosumabiin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Radiologiset muutokset rasiittisissa leesioissa, jotka on arvioitu polven MRI:llä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
fysiksen suurin leveys ja poikittaislaajentuminen
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
seerumin fosfaatti
Aikaikkuna: 12 kuukautta
mmol/l
12 kuukautta
munuaisfosfaatin reabsorptio
Aikaikkuna: 12 kuukautta
mmol/l
12 kuukautta
alkalinen fosfataasi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
U/l
12 kuukautta
1,25(OH)D-vitamiini
Aikaikkuna: 12 kuukautta
pg/ml
12 kuukautta
lisäkilpirauhashormoni
Aikaikkuna: 12 kuukautta
ng/l
12 kuukautta
korkeus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
keskihajontapisteet
12 kuukautta
toiminnallinen kapasiteetti
Aikaikkuna: 12 kuukautta
6 minuutin kävelytesti, keskihajontapisteet
12 kuukautta
hampaiden paiseet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
hammaslääkärin tarkastus
12 kuukautta
kuulohäiriöiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
ORL-tutkimus, audiogrammi
12 kuukautta
neurologisten ongelmien ilmaantuvuus (kraniosynostoosi, Chiari I epämuodostuma)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
neurokirurginen tutkimus ja aivojen MRI
12 kuukautta
nefrokalsinoosin ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
munuaisten ultraääni
12 kuukautta
hyperparatyreoosin ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
lisäkilpirauhashormonin tasot veressä
12 kuukautta
sivuvaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
hoidon aikaisten sivuvaikutusten ilmoittaminen puhelimitse
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bicetre Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 18. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 16. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20200528104746

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa