Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Burosumab X-hez kapcsolódó hipofoszfatémiában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

2020. június 3. frissítette: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12 hónapos burosumab kezelés X-hez kötött hipofoszfatémiában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél: prospektív longitudinális kohorsz vizsgálat

Ebben a prospektív longitudinális kohorsz vizsgálatban a burosumab hatékonyságát és biztonságosságát vizsgáltuk a valós klinikai gyakorlatban 13 és 13 év feletti gyermekeknél, akik X-hez kötött hypophosphataemiában szenvednek.

57 XLH-s gyermeket váltottak át a hagyományos kezelésről burosumabra. 12 hónap elteltével értékeltük a burosumab-kezelés hatékonyságát és biztonságosságát a teljes kohorszban és külön a 13 évesnél idősebb serdülők kohorszában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

57

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
        • Toborzás
        • Hospital Bicêtre
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • elégtelen válasz vagy nem reagál a hagyományos terápiára;
  • a hagyományos terápia szövődményei: hypercalciuria és/vagy nephrocalcinosis és/vagy tartós másodlagos hyperparathyreosis;
  • a foszfát-anyagcsere gyors helyreállításának szükségessége, például késői diagnózis (8 évesnél idősebb) és/vagy tervezett ortopédiai műtétre való felkészülés.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Az egész kohorsz
Az X-hez kötött hypophosphataemiában szenvedő, átlagos életkoruk 9,8 éves gyermekeket a hagyományos kezelésről burosumabra állították át.
Drog: Burosumab injekció
Az X-hez kötött hypophosphataemiában szenvedő gyermekeket a hagyományos kezelésről burosumabra állítottuk át

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Radiológiai változások a rachitikus elváltozásokban térd MRI-vel értékelve
Időkeret: 12 hónap
a physis maximális szélessége és a kiszélesedés keresztirányú kiterjedése
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
szérum foszfát
Időkeret: 12 hónap
mmol/l
12 hónap
a vese foszfát reabszorpciója
Időkeret: 12 hónap
mmol/l
12 hónap
alkalikus foszfatáz
Időkeret: 12 hónap
U/l
12 hónap
1,25(OH)D-vitamin
Időkeret: 12 hónap
pg/ml
12 hónap
mellékpajzsmirigy hormon
Időkeret: 12 hónap
ng/l
12 hónap
magasság
Időkeret: 12 hónap
szórás pontszáma
12 hónap
funkcionális kapacitás
Időkeret: 12 hónap
6 perces sétateszt, szórási pontszám
12 hónap
fogászati ​​tályogok előfordulása
Időkeret: 12 hónap
fogászati ​​vizsgálat
12 hónap
hallásproblémák előfordulása
Időkeret: 12 hónap
ORL vizsgálat, audiogramm
12 hónap
neurológiai problémák előfordulása (craniosynostosis, Chiari I malformáció)
Időkeret: 12 hónap
idegsebészeti vizsgálat és agy MRI
12 hónap
a nephrocalcinosis előfordulása
Időkeret: 12 hónap
vese ultrahang
12 hónap
hyperparathyreosis előfordulása
Időkeret: 12 hónap
a parathormon vérszintje
12 hónap
bármilyen mellékhatás előfordulása
Időkeret: 12 hónap
a kezelés során jelentkező mellékhatások bejelentése telefonon
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bicetre Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. március 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 20.

A tanulmány befejezése (Várható)

2022. szeptember 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. május 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 3.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. június 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 3.

Utolsó ellenőrzés

2020. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20200528104746

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel