Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Burosumab hos barn og ungdom med X-bundet hypofosfatemi

3. juni 2020 oppdatert av: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12 måneders behandling med Burosumab hos barn og ungdom med X-koblet hypofosfatemi: en prospektiv longitudinell kohortstudie

I denne prospektive longitudinelle kohortstudien studerte vi effektiviteten og sikkerheten til burosumab i real-klinisk praksis for <13- og >13 år gamle barn påvirket av X-bundet hypofosfatemi.

57 barn med XLH ble byttet fra konvensjonell behandling til burosumab. Etter 12 måneder vurderte vi effektiviteten og sikkerheten ved behandling med burosumab på hele kohorten og separat på kohorten av >13 år gamle ungdommer.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

57

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Rekruttering
        • Hospital BICETRE
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • utilstrekkelig respons eller refraktær overfor konvensjonell terapi;
  • komplikasjoner ved konvensjonell terapi: hyperkalsiuri og/eller nefrokalsinose og/eller vedvarende sekundær hyperparatyreoidisme;
  • behov for rask gjenoppretting av fosfatmetabolismen, for eksempel sen diagnose (alder >8 år) og/eller forberedelse til planlagt ortopedisk kirurgi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hele årskullet
Barn rammet av X-bundet hypofosfatemi i gjennomsnittsalder på 9,8 år ble byttet fra konvensjonell behandling til burosumab
Legemiddel: Burosumab injeksjon
Barn med X-bundet hypofosfatemi ble byttet fra konvensjonell behandling til burosumab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Radiologiske endringer i rachitic lesjoner evaluert med kne MR
Tidsramme: 12 måneder
maksimal bredde på fysen og tverrgående utstrekning av utvidelse
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
serumfosfat
Tidsramme: 12 måneder
mmol/l
12 måneder
nyreabsorpsjon av fosfat
Tidsramme: 12 måneder
mmol/l
12 måneder
alkalisk fosfatase
Tidsramme: 12 måneder
U/l
12 måneder
1,25(OH) vitamin D
Tidsramme: 12 måneder
pg/ml
12 måneder
parathyreoideahormon
Tidsramme: 12 måneder
ng/l
12 måneder
høyde
Tidsramme: 12 måneder
standardavviksscore
12 måneder
funksjonell kapasitet
Tidsramme: 12 måneder
6-minutters gangtest, standardavviksscore
12 måneder
forekomst av tannabcesser
Tidsramme: 12 måneder
tannundersøkelse
12 måneder
forekomst av hørselsproblemer
Tidsramme: 12 måneder
Orl-eksamen, audiogram
12 måneder
forekomst av nevrologiske problemer (kraniosynostose, Chiari I-misdannelse)
Tidsramme: 12 måneder
nevrokirurgisk undersøkelse og hjerne-MR
12 måneder
forekomst av nefrokalsinose
Tidsramme: 12 måneder
nyre ultralyd
12 måneder
forekomst av hyperparatyreose
Tidsramme: 12 måneder
blodnivåer av biskjoldbruskkjertelhormon
12 måneder
forekomst av eventuelle bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
registrering av eventuelle bivirkninger under behandlingen på telefon
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bicetre Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

20. mars 2019

Studiet fullført (Forventet)

16. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2020

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20200528104746

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sjeldne sykdommer

Kliniske studier på Burosumab injeksjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mexico

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere