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Burosumab chez les enfants et les adolescents atteints d'hypophosphatémie liée à l'X

3 juin 2020 mis à jour par: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12 mois de traitement par burosumab chez les enfants et les adolescents atteints d'hypophosphatémie liée à l'X : une étude de cohorte longitudinale prospective

Dans cette étude de cohorte longitudinale prospective, nous avons étudié l'efficacité et l'innocuité du burosumab en pratique clinique réelle chez les enfants de <13 et >13 ans atteints d'hypophosphatémie liée à l'X.

57 enfants atteints de XLH sont passés du traitement conventionnel au burosumab. Après 12 mois, nous avons évalué l'efficacité et la sécurité du traitement par burosumab sur l'ensemble de la cohorte et séparément sur la cohorte d'adolescents de plus de 13 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

57

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Recrutement
        • Hospital Bicêtre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • réponse insuffisante ou réfractaire au traitement conventionnel ;
  • complications du traitement conventionnel : hypercalciurie et/ou néphrocalcinose et/ou hyperparathyroïdie secondaire persistante ;
  • nécessité d'une restauration rapide du métabolisme du phosphate, par exemple, diagnostic tardif (> 8 ans) et/ou préparation à une chirurgie orthopédique planifiée.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Toute la cohorte
Les enfants atteints d'hypophosphatémie liée à l'X et âgés en moyenne de 9,8 ans ont été remplacés par le burosumab.
Médicament: Injection de burosumab
Les enfants atteints d'hypophosphatémie liée à l'X sont passés du traitement conventionnel au burosumab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications radiologiques des lésions rachitiques évaluées par IRM du genou
Délai: 12 mois
largeur maximale de la physis et étendue transversale de l'élargissement
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
phosphate sérique
Délai: 12 mois
mmol/l
12 mois
réabsorption rénale du phosphate
Délai: 12 mois
mmol/l
12 mois
phosphatase alcaline
Délai: 12 mois
U/litre
12 mois
1,25(OH)vitamineD
Délai: 12 mois
pg/ml
12 mois
hormone parathyroïdienne
Délai: 12 mois
ng/l
12 mois
hauteur
Délai: 12 mois
score d'écart type
12 mois
capacité fonctionnelle
Délai: 12 mois
Test de marche de 6 minutes, score d'écart type
12 mois
fréquence des abcès dentaires
Délai: 12 mois
examen dentaire
12 mois
incidence des problèmes auditifs
Délai: 12 mois
Examen ORL, audiogramme
12 mois
incidence des problèmes neurologiques (craniosynostose, malformation de Chiari I)
Délai: 12 mois
examen neurochirurgical et IRM cérébrale
12 mois
incidence de la néphrocalcinose
Délai: 12 mois
échographie rénale
12 mois
incidence de l'hyperparathyroïdie
Délai: 12 mois
taux sanguins d'hormone parathyroïdienne
12 mois
incidence de tout effet secondaire
Délai: 12 mois
enregistrement des éventuels effets secondaires pendant le traitement par appel téléphonique
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bicetre Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

20 mars 2019

Achèvement de l'étude (Anticipé)

16 septembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 mai 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2020

Première publication (Réel)

5 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 juin 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2020

Dernière vérification

1 juin 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20200528104746

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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