Burosumab 用于患有 X 连锁低磷血症的儿童和青少年
2020年6月3日 更新者：Volha Zhukouskaya、Bicetre Hospital
X 连锁低磷血症儿童和青少年使用 Burosumab 治疗 12 个月：一项前瞻性纵向队列研究
在这项前瞻性纵向队列研究中，我们研究了 burosumab 在 <13 岁和 >13 岁患有 X 连锁低磷血症儿童的实际临床实践中的疗效和安全性。
57 名 XLH 儿童从常规治疗转为 burosumab。 12 个月后，我们评估了 burosumab 治疗对整个队列的疗效和安全性，并分别对 >13 岁的青少年队列进行了评估。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
57
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
- 招聘中
- Hospital Bicêtre
-
接触：
- Volha Zhukouskaya, MD, PhD
- 电话号码：+33766681018
- 邮箱：vzhukuskaya@genethon.fr
-
首席研究员：
- Agnès Linglart, MD, PhD
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 对常规治疗反应不足或难治；
- 常规治疗的并发症：高钙尿症和/或肾钙质沉着症，和/或持续性继发性甲状旁腺功能亢进症；
- 需要快速恢复磷酸盐代谢，例如，晚期诊断（年龄 > 8 岁）和/或准备计划的骨科手术。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：整个队列
平均年龄为 9.8 岁的 X 连锁低磷血症患儿从常规治疗转为 burosumab
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患有 X 连锁低磷血症的儿童从常规治疗转为 burosumab
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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膝关节 MRI 评估桡骨病变的放射学变化
大体时间：12个月
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骨骺的最大宽度和加宽的横向范围
|
12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清磷酸盐
大体时间：12个月
|
毫摩尔/升
|
12个月
|
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肾磷酸盐重吸收
大体时间：12个月
|
毫摩尔/升
|
12个月
|
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碱性磷酸酶
大体时间：12个月
|
单位/升
|
12个月
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1,25(OH)维生素D
大体时间：12个月
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皮克/毫升
|
12个月
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甲状旁腺激素
大体时间：12个月
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纳克/升
|
12个月
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高度
大体时间：12个月
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标准差分数
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12个月
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功能容量
大体时间：12个月
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6分钟步行测试，标准差评分
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12个月
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牙脓肿的发生率
大体时间：12个月
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牙科检查
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12个月
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听力问题的发生率
大体时间：12个月
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ORL考试、听力图
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12个月
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神经系统问题的发生率（颅缝早闭、Chiari I 畸形）
大体时间：12个月
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神经外科检查和脑MRI
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12个月
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肾钙质沉着症的发生率
大体时间：12个月
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肾脏超声
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12个月
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甲状旁腺功能亢进症的发病率
大体时间：12个月
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甲状旁腺激素的血液水平
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12个月
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任何副作用的发生率
大体时间：12个月
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通过电话登记治疗期间的任何副作用
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年3月18日
初级完成 (实际的)
2019年3月20日
研究完成 (预期的)
2022年9月16日
研究注册日期
首次提交
2020年5月29日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月3日
首次发布 (实际的)
2020年6月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年6月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年6月3日
最后验证
2020年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 20200528104746
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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