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Burosumabe em crianças e adolescentes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X

3 de junho de 2020 atualizado por: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12 meses de tratamento com burosumabe em crianças e adolescentes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X: um estudo prospectivo de coorte longitudinal

Neste estudo prospectivo de coorte longitudinal, estudamos a eficácia e a segurança do burosumabe na prática clínica real para crianças <13 e >13 anos afetadas com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X.

57 crianças com XLH mudaram do tratamento convencional para o burosumabe. Após 12 meses, avaliamos a eficácia e a segurança do tratamento com burosumabe em toda a coorte e separadamente na coorte de adolescentes com mais de 13 anos de idade.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

57

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • Recrutamento
        • Hospital BICETRE
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 20 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • resposta insuficiente ou refratária à terapia convencional;
  • complicações da terapia convencional: hipercalciúria e/ou nefrocalcinose e/ou hiperparatireoidismo secundário persistente;
  • necessidade de restauração rápida do metabolismo do fosfato, por exemplo, diagnóstico tardio (idade > 8 anos) e/ou preparação para cirurgia ortopédica planejada.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Toda a coorte
Crianças afetadas com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X com idade média de 9,8 anos mudaram da terapia convencional para o burosumabe
Medicamento: Injeção de Burosumabe
Crianças afetadas com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X foram transferidas da terapia convencional para o burosumabe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações radiológicas em lesões raquíticas avaliadas com ressonância magnética do joelho
Prazo: 12 meses
largura máxima da fise e extensão transversal do alargamento
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
fosfato sérico
Prazo: 12 meses
mmol/l
12 meses
reabsorção renal de fosfato
Prazo: 12 meses
mmol/l
12 meses
fosfatase alcalina
Prazo: 12 meses
U/l
12 meses
1,25(OH)vitamina D
Prazo: 12 meses
pg/ml
12 meses
hormônio da paratireóide
Prazo: 12 meses
ng/l
12 meses
altura
Prazo: 12 meses
pontuação de desvio padrão
12 meses
capacidade funcional
Prazo: 12 meses
Teste de caminhada de 6 minutos, escore de desvio padrão
12 meses
incidência de abscessos dentários
Prazo: 12 meses
exame dentário
12 meses
incidência de problemas auditivos
Prazo: 12 meses
Exame ORL, audiograma
12 meses
incidência de problemas neurológicos (craniossinostose, malformação de Chiari I)
Prazo: 12 meses
exame neurocirúrgico e ressonância magnética cerebral
12 meses
incidência de nefrocalcinose
Prazo: 12 meses
ultrassom renal
12 meses
incidência de hiperparatireoidismo
Prazo: 12 meses
níveis sanguíneos de hormônio da paratireoide
12 meses
incidência de quaisquer efeitos colaterais
Prazo: 12 meses
registro de quaisquer efeitos colaterais durante o tratamento por telefonema
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bicetre Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de março de 2018

Conclusão Primária (Real)

20 de março de 2019

Conclusão do estudo (Antecipado)

16 de setembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de maio de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de junho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de junho de 2020

Última verificação

1 de junho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20200528104746

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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