Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Буросумаб у детей и подростков с Х-сцепленной гипофосфатемией

3 июня 2020 г. обновлено: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12-месячное лечение буросумабом детей и подростков с гипофосфатемией, сцепленной с Х-хромосомой: проспективное продольное когортное исследование

В этом проспективном продольном когортном исследовании мы изучали эффективность и безопасность буросумаба в реальной клинической практике у детей младше 13 и старше 13 лет, страдающих гипофосфатемией, сцепленной с Х-хромосомой.

57 детей с XLH были переведены с традиционного лечения на бурозумаб. Через 12 месяцев мы оценили эффективность и безопасность лечения бурозумабом во всей когорте и отдельно в когорте подростков старше 13 лет.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

57

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
        • Рекрутинг
        • Hospital BICETRE
        • Контакт:
          • Volha Zhukouskaya, MD, PhD
          • Номер телефона: +33766681018
          • Электронная почта: vzhukuskaya@genethon.fr
        • Главный следователь:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 20 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • недостаточный ответ или рефрактерность к обычной терапии;
  • осложнения традиционной терапии: гиперкальциурия и/или нефрокальциноз, и/или стойкий вторичный гиперпаратиреоз;
  • необходимость быстрого восстановления фосфатного обмена, например, поздняя диагностика (старше 8 лет) и/или подготовка к плановой ортопедической операции.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Вся когорта
Дети с Х-сцепленной гипофосфатемией, средний возраст 9,8 лет, были переведены с традиционной терапии на буросумаб.
Лекарство: Буросумаб для инъекций
Дети, страдающие Х-сцепленной гипофосфатемией, были переведены с традиционной терапии на бурозумаб.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Рентгенологические изменения в рахитичных поражениях оцениваются с помощью МРТ коленного сустава.
Временное ограничение: 12 месяцев
максимальная ширина тела и поперечная степень расширения
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
фосфат сыворотки
Временное ограничение: 12 месяцев
ммоль/л
12 месяцев
почечная реабсорбция фосфатов
Временное ограничение: 12 месяцев
ммоль/л
12 месяцев
щелочная фосфатаза
Временное ограничение: 12 месяцев
ЕД/л
12 месяцев
1,25(ОН)витамин D
Временное ограничение: 12 месяцев
пг/мл
12 месяцев
паратгормон
Временное ограничение: 12 месяцев
нг/л
12 месяцев
высота
Временное ограничение: 12 месяцев
оценка стандартного отклонения
12 месяцев
функциональная способность
Временное ограничение: 12 месяцев
Тест 6-минутной ходьбы, оценка стандартного отклонения
12 месяцев
частота абсцессов зубов
Временное ограничение: 12 месяцев
стоматологический осмотр
12 месяцев
возникновение проблем со слухом
Временное ограничение: 12 месяцев
ORL обследование, аудиограмма
12 месяцев
частота неврологических проблем (краниосиностоз, мальформация Киари I)
Временное ограничение: 12 месяцев
нейрохирургическое обследование и МРТ головного мозга
12 месяцев
заболеваемость нефрокальцинозом
Временное ограничение: 12 месяцев
УЗИ почек
12 месяцев
заболеваемость гиперпаратиреозом
Временное ограничение: 12 месяцев
уровень паратгормона в крови
12 месяцев
возникновение каких-либо побочных эффектов
Временное ограничение: 12 месяцев
регистрация любых побочных эффектов во время лечения по телефону
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bicetre Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 марта 2019 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

16 сентября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 мая 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 июня 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 июня 2020 г.

Последняя проверка

1 июня 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 20200528104746

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Буросумаб для инъекций

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Slovenia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться