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Burosumab bei Kindern und Jugendlichen mit X-chromosomaler Hypophosphatämie

3. Juni 2020 aktualisiert von: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12-monatige Behandlung mit Burosumab bei Kindern und Jugendlichen mit X-chromosomaler Hypophosphatämie: eine prospektive Längsschnitt-Kohortenstudie

In dieser prospektiven Längsschnitt-Kohortenstudie haben wir die Wirksamkeit und Sicherheit von Burosumab in der realen klinischen Praxis für <13- und >13-jährige Kinder mit X-chromosomaler Hypophosphatämie untersucht.

57 Kinder mit XLH wurden von der konventionellen Behandlung auf Burosumab umgestellt. Nach 12 Monaten bewerteten wir die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Burosumab an der gesamten Kohorte und separat an der Kohorte der >13-jährigen Jugendlichen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

57

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Rekrutierung
        • Hospital BICETRE
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • unzureichendes Ansprechen oder Resistenz gegenüber konventioneller Therapie;
  • Komplikationen der konventionellen Therapie: Hyperkalziurie und/oder Nephrokalzinose und/oder persistierender sekundärer Hyperparathyreoidismus;
  • Notwendigkeit einer schnellen Wiederherstellung des Phosphatstoffwechsels, z. B. späte Diagnose (im Alter von > 8 Jahren) und/oder Vorbereitung auf einen geplanten orthopädischen Eingriff.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Die ganze Kohorte
Kinder mit X-chromosomaler Hypophosphatämie im Durchschnittsalter von 9,8 Jahren wurden von der konventionellen Therapie auf Burosumab umgestellt
Arzneimittel: Burosumab-Injektion
Kinder mit X-chromosomaler Hypophosphatämie wurden von der konventionellen Therapie auf Burosumab umgestellt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Radiologische Veränderungen in rachitischen Läsionen, bewertet mit Knie-MRT
Zeitfenster: 12 Monate
maximale Breite der Epiphysenfuge und Querausdehnung der Verbreiterung
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serumphosphat
Zeitfenster: 12 Monate
mmol/l
12 Monate
renale Phosphat-Reabsorption
Zeitfenster: 12 Monate
mmol/l
12 Monate
alkalische Phosphatase
Zeitfenster: 12 Monate
U/l
12 Monate
1,25(OH)vitaminD
Zeitfenster: 12 Monate
pg/ml
12 Monate
Parathormon
Zeitfenster: 12 Monate
ng/l
12 Monate
Höhe
Zeitfenster: 12 Monate
Standardabweichungspunktzahl
12 Monate
Funktionsfähigkeit
Zeitfenster: 12 Monate
6-Minuten-Gehtest, Standardabweichungsergebnis
12 Monate
Auftreten von Zahnabzessen
Zeitfenster: 12 Monate
zahnärztliche Untersuchung
12 Monate
Auftreten von Hörproblemen
Zeitfenster: 12 Monate
ORL-Untersuchung, Audiogramm
12 Monate
Inzidenz neurologischer Probleme (Kraniosynostose, Chiari-I-Malformation)
Zeitfenster: 12 Monate
neurochirurgische Untersuchung und Gehirn-MRT
12 Monate
Auftreten von Nephrokalzinose
Zeitfenster: 12 Monate
renaler Ultraschall
12 Monate
Auftreten von Hyperparathyreoidismus
Zeitfenster: 12 Monate
Blutspiegel von Parathormon
12 Monate
Auftreten von Nebenwirkungen
Zeitfenster: 12 Monate
Registrierung eventueller Nebenwirkungen während der Behandlung per Telefonanruf
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bicetre Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. März 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

16. September 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20200528104746

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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