Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Burosumab bij kinderen en adolescenten met X-gebonden hypofosfatemie

3 juni 2020 bijgewerkt door: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12 maanden behandeling met Burosumab bij kinderen en adolescenten met X-gebonden hypofosfatemie: een prospectieve longitudinale cohortstudie

In deze prospectieve longitudinale cohortstudie bestudeerden we de werkzaamheid en veiligheid van burosumab in de reële klinische praktijk voor kinderen <13 en >13 jaar met X-gebonden hypofosfatemie.

57 kinderen met XLH werden overgeschakeld van conventionele behandeling naar burosumab. Na 12 maanden beoordeelden we de werkzaamheid en veiligheid van de behandeling met burosumab voor het hele cohort en afzonderlijk voor het cohort van >13-jarige adolescenten.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

57

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • Hospital Bicêtre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • onvoldoende respons of ongevoelig voor conventionele therapie;
  • complicaties van conventionele therapie: hypercalciurie en/of nefrocalcinose en/of aanhoudende secundaire hyperparathyroïdie;
  • behoefte aan snel herstel van het fosfaatmetabolisme, bijv. late diagnose (ouder dan 8 jaar) en/of voorbereiding op geplande orthopedische chirurgie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Het hele cohort
Kinderen met X-gebonden hypofosfatemie van gemiddelde leeftijd van 9,8 jaar werden overgeschakeld van conventionele therapie op burosumab
Geneesmiddel: Burosumab-injectie
Kinderen met X-gebonden hypofosfatemie werden overgeschakeld van conventionele therapie op burosumab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Radiologische veranderingen in rachitische laesies geëvalueerd met knie-MRI
Tijdsspanne: 12 maanden
maximale breedte van de physis en transversale mate van verwijding
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
serum fosfaat
Tijdsspanne: 12 maanden
mmol/L
12 maanden
renale fosfaatreabsorptie
Tijdsspanne: 12 maanden
mmol/L
12 maanden
alkalische fosfatase
Tijdsspanne: 12 maanden
U/l
12 maanden
1,25(OH)vitamineD
Tijdsspanne: 12 maanden
pg/ml
12 maanden
hormoon van de bijschildklieren
Tijdsspanne: 12 maanden
ng/l
12 maanden
hoogte
Tijdsspanne: 12 maanden
standaarddeviatiescore
12 maanden
functionele capaciteit
Tijdsspanne: 12 maanden
6 minuten looptest, standaarddeviatiescore
12 maanden
incidentie van tandabcessen
Tijdsspanne: 12 maanden
tandheelkundig onderzoek
12 maanden
incidentie van gehoorproblemen
Tijdsspanne: 12 maanden
ORL-onderzoek, audiogramm
12 maanden
incidentie van neurologische problemen (craniosynostose, Chiari I malformatie)
Tijdsspanne: 12 maanden
neurochirurgisch onderzoek en MRI van de hersenen
12 maanden
incidentie van nefrocalcinose
Tijdsspanne: 12 maanden
echografie van de nieren
12 maanden
incidentie van hyperparathyreoïdie
Tijdsspanne: 12 maanden
bloedspiegels van bijschildklierhormoon
12 maanden
optreden van eventuele bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
telefonische registratie van eventuele bijwerkingen tijdens de behandeling
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bicetre Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 maart 2019

Studie voltooiing (Verwacht)

16 september 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 juni 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juni 2020

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20200528104746

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren