Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Burosumab hos børn og unge med X-bundet hypofosfatæmi

3. juni 2020 opdateret af: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital

12-måneders behandling med Burosumab hos børn og unge med X-bundet hypofosfatæmi: et prospektivt longitudinelt kohortestudie

I dette prospektive longitudinelle kohortestudie undersøgte vi effektiviteten og sikkerheden af ​​burosumab i real-klinisk praksis for <13- og >13-årige børn ramt af X-bundet hypofosfatæmi.

57 børn med XLH blev skiftet fra konventionel behandling til burosumab. Efter 12 måneder vurderede vi effektiviteten og sikkerheden af ​​behandling med burosumab på hele kohorten og separat på kohorten af ​​>13-årige unge.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

57

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Rekruttering
        • Hospital BICETRE
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Agnès Linglart, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • utilstrækkelig respons eller refraktær over for konventionel terapi;
  • komplikationer ved konventionel terapi: hypercalciuri og/eller nefrocalcinose og/eller vedvarende sekundær hyperparathyroidisme;
  • behov for hurtig genopretning af fosfatmetabolismen, fx sen diagnose (i alderen >8 år) og/eller forberedelse til planlagt ortopædkirurgi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hele kohorten
Børn ramt af X-bundet hypofosfatæmi i en gennemsnitsalder på 9,8 år blev skiftet fra konventionel behandling til burosumab
Medicin: Burosumab injektion
Børn ramt af X-bundet hypofosfatæmi blev skiftet fra konventionel behandling til burosumab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Radiologiske ændringer i rachitiske læsioner evalueret med knæ MR
Tidsramme: 12 måneder
maksimal bredde af fysikken og tværgående udstrækning af udvidelse
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
serumfosfat
Tidsramme: 12 måneder
mmol/l
12 måneder
renal fosfat reabsorption
Tidsramme: 12 måneder
mmol/l
12 måneder
alkalisk fosfatase
Tidsramme: 12 måneder
U/l
12 måneder
1,25(OH) D-vitamin
Tidsramme: 12 måneder
pg/ml
12 måneder
parathyreoideahormon
Tidsramme: 12 måneder
ng/l
12 måneder
højde
Tidsramme: 12 måneder
standardafvigelsesscore
12 måneder
funktionel kapacitet
Tidsramme: 12 måneder
6-minutters gangtest, standardafvigelsesscore
12 måneder
forekomst af tandabcesser
Tidsramme: 12 måneder
tandundersøgelse
12 måneder
forekomst af høreproblemer
Tidsramme: 12 måneder
ORL eksamen, audiogram
12 måneder
forekomst af neurologiske problemer (kraniosynostose, Chiari I misdannelse)
Tidsramme: 12 måneder
neurokirurgisk undersøgelse og hjerne-MR
12 måneder
forekomst af nefrocalcinose
Tidsramme: 12 måneder
renal ultralyd
12 måneder
forekomst af hyperparathyroidisme
Tidsramme: 12 måneder
blodniveauer af parathyreoideahormon
12 måneder
forekomst af eventuelle bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
registrering af eventuelle bivirkninger under behandlingen ved telefonopkald
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bicetre Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. marts 2019

Studieafslutning (Forventet)

16. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

5. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2020

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20200528104746

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sjældne sygdomme

Kliniske forsøg med Burosumab injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner