X-연관 저인산혈증이 있는 소아 및 청소년의 Burosumab
2020년 6월 3일 업데이트: Volha Zhukouskaya, Bicetre Hospital
X-연관 저인산혈증이 있는 소아 및 청소년의 Burosumab 12개월 치료: 전향적 종단 코호트 연구
이 전향적 종단 코호트 연구에서 우리는 X-연관 저인산혈증에 걸린 13세 미만 및 13세 초과 어린이를 대상으로 실제 임상에서 부로수맙의 효능과 안전성을 연구했습니다.
57명의 XLH 소아가 기존 치료에서 부로수맙으로 전환되었습니다. 12개월 후 우리는 전체 코호트와 >13세 청소년 코호트에 대해 개별적으로 부로수맙 치료의 효능과 안전성을 평가했습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
57
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
-
Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
- 모병
- Hospital Bicêtre
-
연락하다:
- Volha Zhukouskaya, MD, PhD
- 전화번호: +33766681018
- 이메일: vzhukuskaya@genethon.fr
-
수석 연구원:
- Agnès Linglart, MD, PhD
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 기존 요법에 대한 불충분한 반응 또는 불응성;
- 기존 요법의 합병증: 고칼슘뇨증 및/또는 신석회증, 및/또는 지속성 속발성 부갑상샘기능항진증;
- 예를 들어 늦은 진단(8세 초과) 및/또는 계획된 정형외과 수술을 위한 준비와 같은 인산염 대사의 신속한 회복이 필요합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 전체 코호트
평균 연령 9.8세의 X-연관 저인산혈증이 있는 어린이는 기존 요법에서 부로수맙으로 전환했습니다.
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X-연관 저인산혈증에 걸린 어린이는 기존 요법에서 부로수맙으로 전환되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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무릎 MRI로 평가한 rachitic 병변의 방사선학적 변화
기간: 12 개월
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피스의 최대 폭과 횡폭 넓이
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 인산염
기간: 12 개월
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밀리몰/리터
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12 개월
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신장 인산염 재흡수
기간: 12 개월
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밀리몰/리터
|
12 개월
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알칼리성 포스파타아제
기간: 12 개월
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유/엘
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12 개월
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1,25(OH)비타민D
기간: 12 개월
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pg/ml
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12 개월
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부갑상선 호르몬
기간: 12 개월
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ng/l
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12 개월
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키
기간: 12 개월
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표준 편차 점수
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12 개월
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기능적 능력
기간: 12 개월
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6분 걷기 테스트, 표준편차 점수
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12 개월
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치과 농양의 발병률
기간: 12 개월
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치과 검사
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12 개월
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청력 문제 발생률
기간: 12 개월
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ORL 검사, 청력도
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12 개월
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신경학적 문제 발생률(두개골유합증, 키아리 I 기형)
기간: 12 개월
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신경 외과 검사 및 뇌 MRI
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12 개월
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신석회증의 발병률
기간: 12 개월
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신장 초음파
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12 개월
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부갑상선 기능 항진증의 발병률
기간: 12 개월
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부갑상선 호르몬의 혈중 농도
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12 개월
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어떤 부작용의 발생
기간: 12 개월
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전화로 치료 중 부작용 등록
|
12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 3월 18일
기본 완료 (실제)
2019년 3월 20일
연구 완료 (예상)
2022년 9월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 3일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 6월 3일
마지막으로 확인됨
2020년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20200528104746
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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희귀병에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
부로수맙주사에 대한 임상 시험
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Marmara University모병
-
China Academy of Chinese Medical SciencesNational Natural Science Foundation of China모병
-
Shanghai University of Traditional Chinese Medicine아직 모집하지 않음
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University of Alabama at BirminghamUltragenyx Pharmaceutical Inc완전한
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Shanghai University of Traditional Chinese Medicine알려지지 않은
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Biobizkaia Health Research InstituteRoche Farma, S.A모병
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North American Institute for Continuing Medical...완전한