Ex vivo遺伝子治療で治療されたファンコニ貧血サブタイプAの被験者の長期追跡調査
2026年4月7日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.
長期フォローアップ：ファンコニ貧血サブタイプAの患者におけるFANCA遺伝子を保有するレンチウイルスベクターで形質導入された自己CD34 +細胞の注入の安全性と有効性を評価するための第I/II相臨床試験：FANCOLEN-I
これは、FANCOLEN-I 試験で ex vivo 遺伝子治療を受けたファンコニ貧血サブタイプ A の被験者を対象とした長期的な安全性と有効性の追跡調査です。
FANCOLEN-I研究の完了後、適格な被験者は、遺伝子治療後合計15年間追跡されます。
この試験中、治験薬は投与されません。
調査の概要
詳細な説明
この長期フォローアッププロトコルでは、FANCA遺伝子を持つレンチウイルスベクター（LV）で形質導入された自己CD34+細胞の注入の長期的な安全性と有効性を評価します。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
9
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-FANCOLEN-I研究でex vivo遺伝子治療製品で治療されたファンコニ貧血サブタイプAの被験者
説明
包含基準:
- FANCOLEN-I試験に登録
- FANCOLEN-I研究で遺伝子治療を受けている
- -研究訪問スケジュールとプロトコル要件を順守できる
- -書面によるインフォームドコンセントを提供し、該当する場合は参加への同意
除外基準:
- この研究の除外基準はありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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ファンコニ貧血サブタイプA（FA-A）の被験者
-FANCOLEN-I試験でエクスビボレンチウイルス遺伝子治療製品で治療され、この長期フォローアップ（LTFU）試験に参加することに同意した被験者
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長期疾患および遺伝子治療に特化した安全性評価と有効性評価
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血液検査の評価と一般的な健康状態を通じて、患者の長期的な安全性を監視します
時間枠：製剤注入後15年
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治療用レンチウイルスベクター（LV）で形質導入された造血細胞の注入後の長期的な安全性を評価します
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製剤注入後15年
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骨髄と血液で評価された長期の遺伝的修正
時間枠：製剤注入後15年
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骨髄および血液中の造血細胞における治療用 LV の長期持続性の測定
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製剤注入後15年
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複製可能なレンチウイルス (RCL)
時間枠：製剤注入後15年
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末梢血中のRCLを評価
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製剤注入後15年
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血中挿入部位解析
時間枠：製剤注入後15年
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長期的なクローン性を決定する
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製剤注入後15年
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表現型の修正
時間枠：製剤注入後15年
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DNA損傷剤に対する耐性による骨髄および末梢血細胞の表現型の修正を決定する
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製剤注入後15年
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悪性腫瘍の評価
時間枠：製剤注入後15年
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血液悪性腫瘍および固形臓器腫瘍の発生を監視する
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製剤注入後15年
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血液学的安定化
時間枠：製剤注入後15年
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血球数の長期安定性と正常化を監視します
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製剤注入後15年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月1日
一次修了 (推定)
2034年1月17日
研究の完了 (推定)
2034年1月17日
試験登録日
最初に提出
2020年6月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月16日
最初の投稿 (実際)
2020年6月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月7日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RP-L102-0116-LTFU
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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