Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ex vivo -geeniterapialla hoidettujen Fanconi-anemian alatyyppiä A sairastavien potilaiden pitkäaikainen seuranta

tiistai 7. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Pitkäaikainen seuranta: Vaiheen I/II kliininen tutkimus FANCA-geeniä kantavalla lentivirusvektorilla transdusoitujen autologisten CD34+-solujen infuusion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Fanconi-anemia-alatyyppi A: FANCOLEN-I

Tämä on pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa koskeva seurantatutkimus koehenkilöille, joilla on Fanconi-anemia-alatyyppi A ja joita on hoidettu ex vivo -geeniterapialla FANCOLEN-I-tutkimuksessa. FANCOLEN-I-tutkimuksen päätyttyä kelvollisia koehenkilöitä seurataan yhteensä 15 vuoden ajan geeniterapiahoidon jälkeen. Tutkimuslääkevalmistetta ei anneta tämän tutkimuksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä pitkän aikavälin seurantaprotokolla arvioi FANCA-geenin sisältävällä lentivirusvektorilla (LV) transdusoitujen autologisten CD34+-solujen infuusion pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehokkuutta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

9

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Koehenkilöt, joilla on Fanconi-anemia-alatyyppi A ja joita on hoidettu ex vivo -geeniterapiatuotteella FANCOLEN-I-tutkimuksessa

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ilmoittautunut FANCOLEN-I -tutkimukseen
  2. Hoidettu geeniterapialla FANCOLEN-I-tutkimuksessa
  3. Pystyy noudattamaan opintovierailuaikataulua ja protokollavaatimuksia
  4. Annettu kirjallinen tietoinen suostumus ja soveltuvin osin suostumus osallistumiseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Tälle tutkimukselle ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Koehenkilöt, joilla on Fanconi-anemian alatyyppi A (FA-A)
Koehenkilöt, joita hoidettiin ex vivo lentivirusgeeniterapiatuotteella FANCOLEN-I-tutkimuksessa ja suostuvat osallistumaan tähän pitkäaikaisseurantatutkimukseen (LTFU)
Muut: Turvallisuus- ja tehoarvioinnit
Pitkäaikaiset sairaus- ja geeniterapiakohtaiset turvallisuus- ja tehoarvioinnit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seuraa potilaiden pitkäaikaista turvallisuutta verilaboratorioarvioiden ja yleisen terveydentilan avulla
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Arvioi pitkän aikavälin turvallisuus terapeuttisella lentivirusvektorilla (LV) transdusoitujen hematopoieettisten solujen infuusion jälkeen
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Pitkäaikainen geneettinen korjaus arvioitu luuytimessä ja veressä
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Määritä terapeuttisen LV:n pitkäaikainen pysyvyys hematopoieettisissa soluissa luuytimessä ja veressä
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Replikaatiokykyinen lentivirus (RCL)
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Arvioi RCL ääreisveressä
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Kiinnityskohdan analyysi veressä
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Määritä pitkän aikavälin klooniteetti
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Fenotyyppinen korjaus
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Määritä luuytimen ja perifeeristen verisolujen fenotyyppinen korjaus DNA:ta vaurioittavien aineiden vastustuskyvyllä
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Pahanlaatuisten kasvainten arviointi
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Tarkkaile hematologisten pahanlaatuisten kasvainten ja kiinteiden elinten kasvainten ilmaantuvuutta
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Hematologinen stabilointi
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Tarkkaile verenkuvan pitkäaikaista vakautta ja normalisoitumista
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 17. tammikuuta 2034

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 17. tammikuuta 2034

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 18. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RP-L102-0116-LTFU

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Turvallisuus- ja tehoarvioinnit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa