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Acompanhamento a longo prazo de indivíduos com anemia de Fanconi subtipo A tratados com terapia gênica ex vivo

18 de junho de 2020 atualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Acompanhamento de Longo Prazo: Estudo Clínico Fase I/II para Avaliar a Segurança e Eficácia da Infusão de Células CD34+ Autólogas Transduzidas com um Vetor Lentiviral Portador do Gene FANCA em Pacientes com Anemia de Fanconi Subtipo A: FANCOLEN-I

Este é um estudo de acompanhamento de segurança e eficácia de longo prazo para indivíduos com Anemia de Fanconi Subtipo A que foram tratados com terapia genética ex vivo no estudo FANCOLEN-I. Após a conclusão do estudo FANCOLEN-I, os indivíduos elegíveis serão acompanhados por um total de 15 anos após o tratamento com terapia genética. Nenhum medicamento experimental será administrado durante este estudo.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este protocolo de acompanhamento de longo prazo avaliará a segurança e eficácia a longo prazo da infusão de células CD34+ autólogas transduzidas com vetor lentiviral (LV) portador do gene FANCA.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

9

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com anemia de Fanconi subtipo A que foram tratados com produto de terapia gênica ex vivo no estudo FANCOLEN-I

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Inscrito no estudo FANCOLEN-I
  2. Tratado com terapia genética no estudo FANCOLEN-I
  3. Capaz de aderir ao cronograma da visita do estudo e aos requisitos do protocolo
  4. Fornecido consentimento informado por escrito e, conforme aplicável, consentimento para participar

Critério de exclusão:

  • Não há critérios de exclusão para este estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Indivíduos com Anemia de Fanconi Subtipo A (FA-A)
Indivíduos tratados com produto de terapia genética lentiviral ex vivo no estudo FANCOLEN-I e concordam em participar deste estudo de acompanhamento de longo prazo (LTFU)
Outro: Avaliações de segurança e eficácia
Avaliações de segurança específicas de doenças e terapias genéticas de longo prazo e avaliações de eficácia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Monitorar a segurança de longo prazo dos pacientes por meio de avaliações laboratoriais de sangue e estado geral de saúde
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
Avaliar a segurança a longo prazo após a infusão de células hematopoiéticas transduzidas com vetor lentiviral terapêutico (LV)
15 anos após a infusão do medicamento
Correção genética de longo prazo avaliada na medula óssea e no sangue
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
Determinar a persistência a longo prazo de LV terapêutico em células hematopoiéticas na medula óssea e no sangue
15 anos após a infusão do medicamento
Lentivírus competente para replicação (RCL)
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
Avaliar RCL no sangue periférico
15 anos após a infusão do medicamento
Análise do local de inserção no sangue
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
Determinar a clonalidade de longo prazo
15 anos após a infusão do medicamento
Correção fenotípica
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
Determinar a correção fenotípica da medula óssea e células sanguíneas periféricas por resistência a agentes que danificam o DNA
15 anos após a infusão do medicamento
Avaliação de Malignidades
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
Monitorar a incidência de malignidades hematológicas e tumores de órgãos sólidos
15 anos após a infusão do medicamento
Estabilização hematológica
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
Monitore a estabilidade a longo prazo e a normalização das contagens sanguíneas
15 anos após a infusão do medicamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

30 de outubro de 2034

Conclusão do estudo (Antecipado)

30 de janeiro de 2035

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

18 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de junho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de junho de 2020

Última verificação

1 de junho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RP-L102-0116-LTFU

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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