Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja pacjentów z niedokrwistością Fanconiego podtypu A leczonych terapią genową ex vivo

7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Długoterminowa obserwacja: badanie kliniczne fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność infuzji autologicznych komórek CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego podtypu A: FANCOLEN-I

Jest to długoterminowe badanie uzupełniające dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego podtypu A, którzy byli leczeni terapią genową ex vivo w ramach badania FANCOLEN-I. Po zakończeniu badania FANCOLEN-I kwalifikujący się uczestnicy będą obserwowani łącznie przez 15 lat po leczeniu terapią genową. Podczas tego badania nie będzie podawany żaden badany produkt leczniczy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ten długoterminowy protokół obserwacyjny oceni długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność infuzji autologicznych komórek CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym (LV) niosącym gen FANCA.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

9

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z niedokrwistością Fanconiego podtypu A, którzy byli leczeni produktem terapii genowej ex vivo w badaniu FANCOLEN-I

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zarejestrowany w badaniu FANCOLEN-I
  2. Leczone terapią genową w badaniu FANCOLEN-I
  3. Potrafi przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i wymagań protokołów
  4. Dostarczono pisemną świadomą zgodę i, w stosownych przypadkach, zgodę na udział

Kryteria wyłączenia:

  • Nie ma kryteriów wykluczenia z tego badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Osoby z niedokrwistością Fanconiego podtypu A (FA-A)
Pacjenci leczeni produktem terapii genowej ex vivo lentiwirusem w badaniu FANCOLEN-I i zgadzają się na udział w tym badaniu z obserwacją długoterminową (LTFU)
Inny: Oceny bezpieczeństwa i skuteczności
Długoterminowe oceny bezpieczeństwa i skuteczności specyficzne dla chorób i terapii genowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Monitoruj długoterminowe bezpieczeństwo pacjentów poprzez oceny laboratoryjne krwi i ogólny stan zdrowia
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa po infuzji komórek krwiotwórczych transdukowanych terapeutycznym wektorem lentiwirusowym (LV)
15 lat po infuzji produktu leczniczego
Długoterminowa korekcja genetyczna oceniana w szpiku kostnym i krwi
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Określenie długoterminowej trwałości terapeutycznej LV w komórkach krwiotwórczych szpiku kostnego i krwi
15 lat po infuzji produktu leczniczego
Lentiwirus zdolny do replikacji (RCL)
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Ocenić RCL we krwi obwodowej
15 lat po infuzji produktu leczniczego
Analiza miejsca wprowadzenia we krwi
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Określ długoterminową klonalność
15 lat po infuzji produktu leczniczego
Korekta fenotypowa
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Określ fenotypową korekcję szpiku kostnego i komórek krwi obwodowej poprzez oporność na czynniki uszkadzające DNA
15 lat po infuzji produktu leczniczego
Ocena nowotworów złośliwych
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Monitorować występowanie nowotworów hematologicznych i guzów narządów miąższowych
15 lat po infuzji produktu leczniczego
Stabilizacja hematologiczna
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji produktu leczniczego
Monitorować długoterminową stabilność i normalizację morfologii krwi
15 lat po infuzji produktu leczniczego

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

17 stycznia 2034

Ukończenie studiów (Szacowany)

17 stycznia 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP-L102-0116-LTFU

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia Fanconiego

Badania kliniczne na Oceny bezpieczeństwa i skuteczności

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj