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Follow-up a lungo termine di soggetti con anemia di Fanconi sottotipo A trattati con terapia genica ex vivo

7 aprile 2026 aggiornato da: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Follow-up a lungo termine: studio clinico di fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione di cellule CD34+ autologhe trasdotte con un vettore lentivirale che trasporta il gene FANCA in pazienti con anemia di Fanconi sottotipo A: FANCOLEN-I

Questo è uno studio di follow-up di sicurezza ed efficacia a lungo termine per soggetti con anemia di Fanconi sottotipo A che sono stati trattati con terapia genica ex vivo nello studio FANCOLEN-I. Dopo il completamento dello studio FANCOLEN-I, i soggetti eleggibili saranno seguiti per un totale di 15 anni dopo il trattamento di terapia genica. Durante questo studio non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo protocollo di follow-up a lungo termine valuterà la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'infusione di cellule autologhe CD34+ trasdotte con vettore lentivirale (LV) portante il gene FANCA.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

9

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti con anemia di Fanconi sottotipo A che sono stati trattati con un prodotto di terapia genica ex vivo nello studio FANCOLEN-I

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Iscritta allo studio FANCOLEN-I
  2. Trattata con terapia genica nello studio FANCOLEN-I
  3. In grado di aderire al programma delle visite di studio e ai requisiti del protocollo
  4. Fornito consenso informato scritto e, ove applicabile, assenso a partecipare

Criteri di esclusione:

  • Non ci sono criteri di esclusione per questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti con anemia di Fanconi sottotipo A (FA-A)
Soggetti trattati con un prodotto di terapia genica lentivirale ex vivo nello studio FANCOLEN-I e che accettano di partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine (LTFU)
Altro: Valutazioni di sicurezza ed efficacia
Valutazioni di sicurezza e valutazioni di efficacia specifiche per malattie a lungo termine e terapia genica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Monitorare la sicurezza a lungo termine dei pazienti attraverso valutazioni di laboratorio del sangue e lo stato di salute generale
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Valutare la sicurezza a lungo termine dopo l'infusione di cellule ematopoietiche trasdotte con vettore lentivirale terapeutico (LV)
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Correzione genetica a lungo termine valutata nel midollo osseo e nel sangue
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Determinare la persistenza a lungo termine del LV terapeutico nelle cellule ematopoietiche nel midollo osseo e nel sangue
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Lentivirus competente per la replicazione (RCL)
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Valutare RCL nel sangue periferico
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Analisi del sito di inserimento nel sangue
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Determinare la clonalità a lungo termine
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Correzione fenotipica
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Determinare la correzione fenotipica del midollo osseo e delle cellule del sangue periferico mediante resistenza agli agenti che danneggiano il DNA
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Valutazione dei tumori maligni
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Monitorare l'incidenza di neoplasie ematologiche e tumori degli organi solidi
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Stabilizzazione ematologica
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
Monitorare la stabilità a lungo termine e la normalizzazione della conta ematica
15 anni dopo l'infusione del farmaco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2020

Completamento primario (Stimato)

17 gennaio 2034

Completamento dello studio (Stimato)

17 gennaio 2034

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RP-L102-0116-LTFU

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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