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Langzeit-Follow-up von Probanden mit Fanconi-Anämie Subtyp A, die mit einer ex-vivo-Gentherapie behandelt wurden

7. April 2026 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Langzeit-Follow-up: Klinische Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion autologer CD34+-Zellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das FANCA-Gen trägt, bei Patienten mit Fanconi-Anämie Subtyp A: FANCOLEN-I

Dies ist eine langfristige Sicherheits- und Wirksamkeits-Follow-up-Studie für Patienten mit Fanconi-Anämie Subtyp A, die im Rahmen der FANCOLEN-I-Studie mit einer Ex-vivo-Gentherapie behandelt wurden. Nach Abschluss der FANCOLEN-I-Studie werden geeignete Probanden für insgesamt 15 Jahre nach der Gentherapiebehandlung weiterverfolgt. Während dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses Langzeit-Follow-up-Protokoll wird die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion von autologen CD34+-Zellen bewerten, die mit einem lentiviralen Vektor (LV) transduziert wurden, der das FANCA-Gen trägt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

9

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden mit Fanconi-Anämie Subtyp A, die in der FANCOLEN-I-Studie mit einem Ex-vivo-Gentherapieprodukt behandelt wurden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eingeschrieben in die FANCOLEN-I-Studie
  2. In der FANCOLEN-I-Studie mit Gentherapie behandelt
  3. Kann den Studienbesuchsplan und die Protokollanforderungen einhalten
  4. Vorausgesetzt, es liegt eine schriftliche Einverständniserklärung und gegebenenfalls die Zustimmung zur Teilnahme vor

Ausschlusskriterien:

  • Es gibt keine Ausschlusskriterien für diese Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit Fanconi-Anämie Subtyp A (FA-A)
Probanden, die in der FANCOLEN-I-Studie mit einem lentiviralen Ex-vivo-Gentherapieprodukt behandelt wurden, erklären sich bereit, an dieser Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU) teilzunehmen
Sonstiges: Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen
Langfristige krankheits- und gentherapiespezifische Sicherheitsbewertungen und Wirksamkeitsbewertungen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überwachen Sie die langfristige Sicherheit von Patienten durch Blutlaboruntersuchungen und den allgemeinen Gesundheitszustand
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bewertung der Langzeitsicherheit nach Infusion von hämatopoetischen Zellen, die mit einem therapeutischen lentiviralen Vektor (LV) transduziert wurden
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Langfristige genetische Korrektur im Knochenmark und Blut bewertet
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bestimmen Sie die langfristige Persistenz von therapeutischem LV in hämatopoetischen Zellen in Knochenmark und Blut
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Replikationskompetentes Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bewerten Sie RCL im peripheren Blut
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Analyse der Insertionsstelle im Blut
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bestimmen Sie die langfristige Klonalität
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Phänotypische Korrektur
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bestimmung der phänotypischen Korrektur von Knochenmark und peripheren Blutzellen durch Resistenz gegen DNA-schädigende Mittel
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Bewertung für bösartige Erkrankungen
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Überwachen Sie das Auftreten von hämatologischen Malignomen und soliden Organtumoren
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Hämatologische Stabilisierung
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Überwachen Sie die Langzeitstabilität und Normalisierung des Blutbildes
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

17. Januar 2034

Studienabschluss (Geschätzt)

17. Januar 2034

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RP-L102-0116-LTFU

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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