Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up van proefpersonen met Fanconi-anemie subtype A behandeld met ex vivo gentherapie

7 april 2026 bijgewerkt door: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Follow-up op lange termijn: klinische fase I/II-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de infusie van autologe CD34+-cellen getransduceerd met een lentivirale vector die het FANCA-gen draagt ​​bij patiënten met Fanconi-anemie, subtype A: FANCOLEN-I

Dit is een vervolgonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn voor proefpersonen met Fanconi-anemie subtype A die zijn behandeld met ex vivo gentherapie in de FANCOLEN-I-studie. Na voltooiing van de FANCOLEN-I-studie zullen in aanmerking komende proefpersonen gedurende in totaal 15 jaar na gentherapiebehandeling worden gevolgd. Tijdens deze studie zal geen onderzoeksgeneesmiddel worden toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit follow-upprotocol op lange termijn zal de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn evalueren van de infusie van autologe CD34+-cellen die zijn getransduceerd met een lentivirale vector (LV) die het FANCA-gen draagt.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

9

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen met Fanconi-anemie subtype A die zijn behandeld met een ex vivo gentherapieproduct in de FANCOLEN-I-studie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ingeschreven in de FANCOLEN-I-studie
  2. Behandeld met gentherapie in de FANCOLEN-I-studie
  3. In staat zijn zich te houden aan het studiebezoekschema en de protocolvereisten
  4. Mits schriftelijke geïnformeerde toestemming en, indien van toepassing, toestemming om deel te nemen

Uitsluitingscriteria:

  • Er zijn geen uitsluitingscriteria voor dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Proefpersonen met Fanconi-anemie subtype A (FA-A)
Proefpersonen behandeld met ex vivo lentiviraal gentherapieproduct in de FANCOLEN-I-studie en stemmen ermee in om deel te nemen aan deze lange termijn follow-up (LTFU) studie
Ander: Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen
Langetermijnziekte- en gentherapiespecifieke veiligheidsevaluaties en werkzaamheidsbeoordelingen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bewaak de veiligheid van patiënten op lange termijn door middel van bloedlaboratoriumevaluaties en algemene gezondheidsstatus
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Evalueer de veiligheid op lange termijn na infusie van hematopoietische cellen getransduceerd met therapeutische lentivirale vector (LV)
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Genetische correctie op lange termijn beoordeeld in beenmerg en bloed
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Bepaal de persistentie op lange termijn van therapeutische LV in hematopoëtische cellen in beenmerg en bloed
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Replicatie competent lentivirus (RCL)
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Evalueer RCL in perifeer bloed
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Analyse van de insertieplaats in het bloed
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Bepaal klonaliteit op lange termijn
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Fenotypische correctie
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Bepaal fenotypische correctie van beenmerg en perifere bloedcellen door resistentie tegen DNA-beschadigende stoffen
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Beoordeling voor maligniteiten
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Controleer op incidentie van hematologische maligniteiten en solide orgaantumoren
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Hematologische stabilisatie
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Controleer op stabiliteit op de lange termijn en normalisatie van het aantal bloedcellen
15 jaar na infusie van het geneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

17 januari 2034

Studie voltooiing (Geschat)

17 januari 2034

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RP-L102-0116-LTFU

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fanconi-anemie

Klinische onderzoeken op Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uruguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren