Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ex vivo génterápiával kezelt Fanconi-anaemia A altípusú alanyok hosszú távú követése

2026. április 7. frissítette: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Hosszú távú követés: I./II. fázisú klinikai vizsgálat a FANCA gént hordozó, lentivírus vektorral transzdukált autológ CD34+ sejtek infúziójának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Fanconi Anémia A altípusban szenvedő betegeknél: FANCOLEN-I

Ez egy hosszú távú biztonságossági és hatékonysági követési vizsgálat Fanconi A-altípusú vérszegénységben szenvedő alanyokon, akiket ex vivo génterápiával kezeltek a FANCOLEN-I vizsgálatban. A FANCOLEN-I vizsgálat befejezése után a jogosult alanyokat összesen 15 évig követik a génterápiás kezelés után. A vizsgálat során semmilyen vizsgálati gyógyszerkészítmény nem kerül beadásra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a hosszú távú követési protokoll a FANCA gént hordozó lentivírus vektorral (LV) transzdukált autológ CD34+ sejtek infúziójának hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

9

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Fanconi A-altípusú vérszegénységben szenvedő alanyok, akiket ex vivo génterápiás termékkel kezeltek a FANCOLEN-I vizsgálatban

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Beiratkozott a FANCOLEN-I vizsgálatba
  2. A FANCOLEN-I vizsgálatban génterápiával kezelték
  3. Képes betartani a tanulmányi látogatások ütemtervét és a protokoll követelményeit
  4. A részvételhez írásos beleegyezés és adott esetben beleegyezés biztosított

Kizárási kritériumok:

  • Ehhez a vizsgálathoz nincsenek kizárási kritériumok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Fanconi A-altípusú vérszegénységben (FA-A) szenvedő alanyok
Ex vivo lentivírus génterápiás termékkel kezelt alanyok a FANCOLEN-I vizsgálatban, és beleegyeztek, hogy részt vesznek ebben a hosszú távú követési (LTFU) vizsgálatban
Egyéb: Biztonsági és hatékonysági értékelések
Hosszú távú betegség- és génterápia-specifikus biztonsági és hatékonysági értékelések

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kövesse nyomon a betegek hosszú távú biztonságát vérlaboratóriumi értékelésekkel és általános egészségi állapottal
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
A hosszú távú biztonságosság értékelése terápiás lentivírus vektorral (LV) transzdukált hematopoietikus sejtek infúzióját követően
15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Hosszú távú genetikai korrekció a csontvelőben és a vérben
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Határozza meg a terápiás LV hosszú távú perzisztenciáját a hematopoietikus sejtekben a csontvelőben és a vérben
15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Replikációkompetens lentivírus (RCL)
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Értékelje az RCL-t a perifériás vérben
15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
A beillesztés helyének elemzése a vérben
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Határozza meg a hosszú távú klonalitást
15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Fenotípusos korrekció
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Határozza meg a csontvelő és a perifériás vérsejtek fenotípusos korrekcióját a DNS-károsító anyagokkal szembeni rezisztencia alapján
15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Rosszindulatú daganatok felmérése
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Kövesse nyomon a hematológiai rosszindulatú daganatok és szolid szervi daganatok előfordulását
15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Hematológiai stabilizálás
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után
Figyelje a vérkép hosszú távú stabilitását és normalizálódását
15 évvel a gyógyszerkészítmény infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. június 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2034. január 17.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2034. január 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. június 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 16.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 7.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RP-L102-0116-LTFU

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel