Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за пациентами с анемией Фанкони подтипа А, получавшими генную терапию ex Vivo

7 апреля 2026 г. обновлено: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Долгосрочное наблюдение: клиническое исследование фазы I/II для оценки безопасности и эффективности инфузии аутологичных клеток CD34+, трансдуцированных лентивирусным вектором, несущим ген FANCA, у пациентов с анемией Фанкони подтипа А: FANCOLEN-I

Это долгосрочное последующее исследование безопасности и эффективности для субъектов с анемией Фанкони подтипа А, которые получали генную терапию ex vivo в рамках исследования FANCOLEN-I. После завершения исследования FANCOLEN-I подходящие пациенты будут наблюдаться в общей сложности в течение 15 лет после лечения генной терапией. Во время этого исследования не будет вводиться исследуемый лекарственный препарат.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Этот протокол долгосрочного наблюдения позволит оценить долгосрочную безопасность и эффективность инфузии аутологичных клеток CD34+, трансдуцированных лентивирусным вектором (LV), несущим ген FANCA.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

9

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Madrid, Испания, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты с анемией Фанкони подтипа А, получавшие лечение продуктом генной терапии ex vivo в исследовании FANCOLEN-I

Описание

Критерии включения:

  1. Зачислен в исследование FANCOLEN-I
  2. Лечение генной терапией в исследовании FANCOLEN-I
  3. Способен соблюдать график учебных визитов и требования протокола
  4. Предоставлено письменное информированное согласие и, если применимо, согласие на участие

Критерий исключения:

  • Критериев исключения для данного исследования нет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Субъекты с анемией Фанкони подтипа А (FA-A)
Субъекты, получавшие лентивирусную генную терапию ex vivo в исследовании FANCOLEN-I и согласившиеся участвовать в этом долгосрочном последующем (LTFU) исследовании
Другой: Оценка безопасности и эффективности
Долгосрочные оценки безопасности и оценки эффективности для конкретных заболеваний и генной терапии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Мониторинг долгосрочной безопасности пациентов с помощью лабораторных анализов крови и общего состояния здоровья
Временное ограничение: 15 лет после введения препарата
Оценить долгосрочную безопасность после инфузии гемопоэтических клеток, трансдуцированных терапевтическим лентивирусным вектором (LV)
15 лет после введения препарата
Долгосрочная генетическая коррекция оценивается в костном мозге и крови
Временное ограничение: 15 лет после введения препарата
Определить долгосрочную персистенцию терапевтического ЛВ в гемопоэтических клетках костного мозга и крови.
15 лет после введения препарата
Компетентный к репликации лентивирус (RCL)
Временное ограничение: 15 лет после введения препарата
Оцените RCL в периферической крови
15 лет после введения препарата
Анализ места введения в кровь
Временное ограничение: 15 лет после введения препарата
Определить долгосрочную клональность
15 лет после введения препарата
Фенотипическая коррекция
Временное ограничение: 15 лет после введения препарата
Определить фенотипическую коррекцию клеток костного мозга и периферической крови по устойчивости к ДНК-повреждающим агентам.
15 лет после введения препарата
Оценка злокачественных новообразований
Временное ограничение: 15 лет после введения препарата
Мониторинг заболеваемости гематологическими злокачественными новообразованиями и солидными опухолями органов
15 лет после введения препарата
Гематологическая стабилизация
Временное ограничение: 15 лет после введения препарата
Мониторинг долгосрочной стабильности и нормализации показателей крови
15 лет после введения препарата

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

17 января 2034 г.

Завершение исследования (Оцененный)

17 января 2034 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RP-L102-0116-LTFU

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sweden

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться