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Seguimiento a largo plazo de sujetos con anemia de Fanconi subtipo A tratados con terapia génica ex vivo

7 de abril de 2026 actualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Seguimiento a largo plazo: estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A: FANCOLEN-I

Este es un estudio de seguimiento de seguridad y eficacia a largo plazo para sujetos con anemia de Fanconi subtipo A que han sido tratados con terapia génica ex vivo en el ensayo FANCOLEN-I. Después de completar el estudio FANCOLEN-I, se realizará un seguimiento de los sujetos elegibles durante un total de 15 años después del tratamiento con terapia génica. No se administrará ningún producto farmacológico en investigación durante este estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este protocolo de seguimiento a largo plazo evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral (LV) que lleva el gen FANCA.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

9

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos con anemia de Fanconi subtipo A que han sido tratados con un producto de terapia génica ex vivo en el estudio FANCOLEN-I

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Inscritos en el estudio FANCOLEN-I
  2. Tratados con terapia génica en el estudio FANCOLEN-I
  3. Capaz de cumplir con el programa de visitas del estudio y los requisitos del protocolo.
  4. Proporcionó consentimiento informado por escrito y, según corresponda, asentimiento para participar.

Criterio de exclusión:

  • No hay criterios de exclusión para este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Sujetos con anemia de Fanconi subtipo A (FA-A)
Sujetos tratados con un producto de terapia génica lentiviral ex vivo en el ensayo FANCOLEN-I y aceptan participar en este estudio de seguimiento a largo plazo (LTFU)
Otro: Evaluaciones de seguridad y eficacia
Evaluaciones de seguridad y evaluaciones de eficacia específicas de enfermedades y terapias génicas a largo plazo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervisar la seguridad a largo plazo de los pacientes a través de evaluaciones de laboratorio de sangre y estado de salud general
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del producto farmacológico
Evaluar la seguridad a largo plazo después de la infusión de células hematopoyéticas transducidas con vector lentiviral (LV) terapéutico
15 años después de la infusión del producto farmacológico
Corrección genética a largo plazo evaluada en médula ósea y sangre
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del producto farmacológico
Determinar la persistencia a largo plazo de LV terapéutico en células hematopoyéticas en la médula ósea y la sangre
15 años después de la infusión del producto farmacológico
Lentivirus con capacidad de replicación (RCL)
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del producto farmacológico
Evaluar RCL en sangre periférica
15 años después de la infusión del producto farmacológico
Análisis del sitio de inserción en sangre.
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del producto farmacológico
Determinar la clonalidad a largo plazo
15 años después de la infusión del producto farmacológico
Corrección fenotípica
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del producto farmacológico
Determinar la corrección fenotípica de la médula ósea y las células sanguíneas periféricas mediante la resistencia a los agentes que dañan el ADN
15 años después de la infusión del producto farmacológico
Evaluación de malignidades
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del producto farmacológico
Supervisar la incidencia de neoplasias malignas hematológicas y tumores de órganos sólidos
15 años después de la infusión del producto farmacológico
Estabilización hematológica
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del producto farmacológico
Monitor para la estabilidad a largo plazo y la normalización de los recuentos sanguíneos
15 años después de la infusión del producto farmacológico

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2020

Finalización primaria (Estimado)

17 de enero de 2034

Finalización del estudio (Estimado)

17 de enero de 2034

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RP-L102-0116-LTFU

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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