Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med Fanconi Anæmi Subtype A behandlet med ex Vivo genterapi

7. april 2026 opdateret af: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Langtidsopfølgning: Fase I/II klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​infusionen af ​​autologe CD34+-celler transduceret med en lentiviral vektor, der bærer FANCA-genet hos patienter med Fanconi-anæmi Subtype A: FANCOLEN-I

Dette er et langsigtet sikkerheds- og effektopfølgningsstudie for forsøgspersoner med Fanconi Anæmi Subtype A, som er blevet behandlet med ex vivo genterapi i FANCOLEN-I forsøget. Efter afslutning af FANCOLEN-I-studiet vil kvalificerede forsøgspersoner blive fulgt i i alt 15 år efter genterapibehandling. Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret under denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne langsigtede opfølgningsprotokol vil evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af infusionen af ​​autologe CD34+-celler transduceret med lentiviral vektor (LV), der bærer FANCA-genet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

9

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner med Fanconi anæmi subtype A, som er blevet behandlet med ex vivo genterapiprodukt i FANCOLEN-I studie

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Indskrevet i FANCOLEN-I undersøgelsen
  2. Behandlet med genterapi i FANCOLEN-I undersøgelsen
  3. I stand til at overholde studiebesøgsplanen og protokolkravene
  4. Forudsat skriftligt informeret samtykke og, hvis det er relevant, samtykke til at deltage

Ekskluderingskriterier:

  • Der er ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Forsøgspersoner med Fanconi Anæmi Subtype A (FA-A)
Forsøgspersoner behandlet med ex vivo lentiviralt genterapiprodukt i FANCOLEN-I-studiet og accepterer at deltage i denne langsigtede opfølgningsundersøgelse (LTFU)
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger
Langsigtede sygdoms- og genterapispecifikke sikkerhedsevalueringer og effektvurderinger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overvåg langsigtet sikkerhed for patienter gennem blodlaboratorieevalueringer og generel sundhedstilstand
Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion
Evaluer langsigtet sikkerhed efter infusion af hæmatopoietiske celler transduceret med terapeutisk lentiviral vektor (LV)
15 år efter lægemiddelinfusion
Langsigtet genetisk korrektion vurderet i knoglemarv og blod
Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion
Bestem langsigtet persistens af terapeutisk LV i hæmatopoietiske celler i knoglemarv og blod
15 år efter lægemiddelinfusion
Replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion
Evaluer RCL i perifert blod
15 år efter lægemiddelinfusion
Analyse af indsættelsessted i blod
Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion
Bestem langsigtet klonalitet
15 år efter lægemiddelinfusion
Fænotypisk korrektion
Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion
Bestem fænotypisk korrektion af knoglemarv og perifere blodceller ved resistens over for DNA-skadelige midler
15 år efter lægemiddelinfusion
Vurdering for maligniteter
Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion
Overvåg forekomsten af ​​hæmatologiske maligniteter og solide organtumorer
15 år efter lægemiddelinfusion
Hæmatologisk stabilisering
Tidsramme: 15 år efter lægemiddelinfusion
Overvåg for langsigtet stabilitet og normalisering af blodtal
15 år efter lægemiddelinfusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. januar 2034

Studieafslutning (Anslået)

17. januar 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

18. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RP-L102-0116-LTFU

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fanconi Anæmi

Kliniske forsøg med Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner