체외 유전자 요법으로 치료받은 Fanconi 빈혈 아형 A가 있는 피험자의 장기 추적 관찰
2020년 6월 18일 업데이트: Rocket Pharmaceuticals Inc.
장기 추적 조사: Fanconi 빈혈 아형 A: FANCOLE-I 환자에서 FANCA 유전자를 운반하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 CD34+ 세포 주입의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 1상/2상 임상 연구
이것은 FANCOLE-I 시험에서 체외 유전자 요법으로 치료받은 Fanconi 빈혈 아형 A형 피험자를 대상으로 한 장기 안전성 및 효능 추적 연구입니다.
FANCOLE-I 연구 완료 후 적격 피험자는 유전자 치료 후 총 15년 동안 추적될 것입니다.
이 연구 동안 어떠한 조사 약물 제품도 투여되지 않을 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 장기 추적 프로토콜은 FANCA 유전자를 운반하는 렌티바이러스 벡터(LV)로 형질도입된 자가 CD34+ 세포 주입의 장기 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
9
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
FANCOLE-I 연구에서 체외 유전자 치료제로 치료를 받은 판코니 빈혈 아형 A형 피험자
설명
포함 기준:
- FANCOREN-I 연구 등록
- FANCOLE-I 연구에서 유전자 치료로 치료
- 연구 방문 일정 및 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있음
- 서면 동의서 제공 및 해당하는 경우 참여 동의
제외 기준:
- 이 연구에 대한 제외 기준은 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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Fanconi 빈혈 아형 A(FA-A)가 있는 피험자
FANCOLE-I 시험에서 체외 렌티바이러스 유전자 치료제로 치료를 받고 이 장기 추적(LTFU) 연구에 참여하는 데 동의한 피험자
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장기 질병 및 유전자 치료 관련 안전성 평가 및 효능 평가
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈액 실험실 평가 및 일반 건강 상태를 통해 환자의 장기적인 안전을 모니터링합니다.
기간: 약물 주입 후 15년
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치료용 렌티바이러스 벡터(LV)로 형질도입된 조혈 세포 주입 후 장기 안전성 평가
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약물 주입 후 15년
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골수 및 혈액에서 평가된 장기 유전자 교정
기간: 약물 주입 후 15년
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골수 및 혈액의 조혈 세포에서 치료 LV의 장기 지속성 결정
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약물 주입 후 15년
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복제 가능 렌티바이러스(RCL)
기간: 약물 주입 후 15년
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말초 혈액에서 RCL 평가
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약물 주입 후 15년
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혈액 내 삽입 부위 분석
기간: 약물 주입 후 15년
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장기 clonality 결정
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약물 주입 후 15년
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표현형 교정
기간: 약물 주입 후 15년
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DNA 손상 물질에 대한 저항성에 의한 골수 및 말초 혈액 세포의 표현형 교정 결정
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약물 주입 후 15년
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악성 종양에 대한 평가
기간: 약물 주입 후 15년
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혈액 악성 종양 및 고형 장기 종양의 발생률을 모니터링합니다.
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약물 주입 후 15년
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혈액학적 안정화
기간: 약물 주입 후 15년
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혈구 수의 장기 안정성 및 정상화를 모니터링합니다.
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약물 주입 후 15년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 1일
기본 완료 (예상)
2034년 10월 30일
연구 완료 (예상)
2035년 1월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 16일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 6월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 6월 18일
마지막으로 확인됨
2020년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RP-L102-0116-LTFU
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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