Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování subjektů s Fanconiho anémií podtypu A léčených genovou terapií ex vivo

7. dubna 2026 aktualizováno: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Dlouhodobé sledování: Fáze I/II klinické studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti infuze autologních CD34+ buněk transdukovaných lentivirovým vektorem nesoucím gen FANCA u pacientů s Fanconiho anémií podtypu A: FANCOLEN-I

Toto je dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti pro subjekty s Fanconiho anémií podtypu A, kteří byli léčeni ex vivo genovou terapií ve studii FANCOLEN-I. Po dokončení studie FANCOLEN-I budou způsobilí jedinci sledováni celkem 15 let po léčbě genovou terapií. Během této studie nebude podáván žádný testovaný léčivý produkt.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento protokol dlouhodobého sledování vyhodnotí dlouhodobou bezpečnost a účinnost infuze autologních CD34+ buněk transdukovaných lentivirovým vektorem (LV) nesoucím gen FANCA.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

9

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s Fanconiho anémií podtypu A, kteří byli léčeni ex vivo produktem genové terapie ve studii FANCOLEN-I

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zapsán do studia FANCOLEN-I
  2. Léčeno genovou terapií ve studii FANCOLEN-I
  3. Schopnost dodržovat harmonogram studijní návštěvy a požadavky protokolu
  4. Poskytnutý písemný informovaný souhlas a případně souhlas s účastí

Kritéria vyloučení:

  • Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjekty s Fanconiho anémií podtypu A (FA-A)
Subjekty léčené ex vivo produktem lentivirové genové terapie ve studii FANCOLEN-I a souhlasí s účastí na této dlouhodobé studii (LTFU)
Jiný: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti
Dlouhodobá onemocnění a specifická hodnocení bezpečnosti a účinnosti genové terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sledujte dlouhodobou bezpečnost pacientů prostřednictvím laboratorních vyšetření krve a celkového zdravotního stavu
Časové okno: 15 let po infuzi léku
Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost po infuzi hematopoetických buněk transdukovaných terapeutickým lentivirovým vektorem (LV)
15 let po infuzi léku
Dlouhodobá genetická korekce hodnocená v kostní dřeni a krvi
Časové okno: 15 let po infuzi léku
Stanovte dlouhodobou perzistenci terapeutické LV v hematopoetických buňkách v kostní dřeni a krvi
15 let po infuzi léku
Lentivirus schopný replikace (RCL)
Časové okno: 15 let po infuzi léku
Vyhodnoťte RCL v periferní krvi
15 let po infuzi léku
Analýza místa zavedení v krvi
Časové okno: 15 let po infuzi léku
Určete dlouhodobou klonalitu
15 let po infuzi léku
Fenotypová korekce
Časové okno: 15 let po infuzi léku
Stanovte fenotypovou korekci kostní dřeně a buněk periferní krve rezistencí k činidlům poškozujícím DNA
15 let po infuzi léku
Posouzení zhoubných nádorů
Časové okno: 15 let po infuzi léku
Sledujte výskyt hematologických malignit a nádorů solidních orgánů
15 let po infuzi léku
Hematologická stabilizace
Časové okno: 15 let po infuzi léku
Sledujte dlouhodobou stabilitu a normalizaci krevního obrazu
15 let po infuzi léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

17. ledna 2034

Dokončení studie (Odhadovaný)

17. ledna 2034

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RP-L102-0116-LTFU

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit