Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning av försökspersoner med Fanconi-anemi subtyp A som behandlats med ex vivo genterapi

7 april 2026 uppdaterad av: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Långtidsuppföljning: Fas I/II klinisk studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av infusionen av autologa CD34+-celler transducerade med en lentiviral vektor som bär FANCA-genen hos patienter med Fanconi-anemi Subtyp A: FANCOLEN-I

Detta är en långsiktig säkerhets- och effektuppföljningsstudie för patienter med Fanconi-anemi subtyp A som har behandlats med genterapi ex vivo i FANCOLEN-I-studien. Efter avslutad FANCOLEN-I-studie kommer kvalificerade försökspersoner att följas i totalt 15 år efter genterapibehandling. Inga prövningsläkemedel kommer att administreras under denna studie.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta långsiktiga uppföljningsprotokoll kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av infusionen av autologa CD34+-celler transducerade med lentiviral vektor (LV) som bär FANCA-genen.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

9

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Försökspersoner med Fanconi-anemi subtyp A som har behandlats med ex vivo genterapiprodukt i FANCOLEN-I-studien

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Inskriven i FANCOLEN-I-studien
  2. Behandlas med genterapi i FANCOLEN-I-studien
  3. Kunna följa studiebesöksschemat och protokollkraven
  4. Förutsatt skriftligt informerat samtycke och, i förekommande fall, samtycke till att delta

Exklusions kriterier:

  • Det finns inga uteslutningskriterier för denna studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Försökspersoner med Fanconi-anemi subtyp A (FA-A)
Försökspersoner som behandlats med ex vivo lentiviral genterapiprodukt i FANCOLEN-I-studien och samtycker till att delta i denna långtidsuppföljningsstudie (LTFU)
Övrig: Säkerhets- och effektivitetsbedömningar
Långsiktiga sjukdoms- och genterapispecifika säkerhetsutvärderingar och effektbedömningar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övervaka långsiktig säkerhet för patienter genom blodlaboratorieutvärderingar och allmänt hälsotillstånd
Tidsram: 15 år efter infusion av produkten
Utvärdera långsiktig säkerhet efter infusion av hematopoetiska celler transducerade med terapeutisk lentiviral vektor (LV)
15 år efter infusion av produkten
Långsiktig genetisk korrigering utvärderad i benmärg och blod
Tidsram: 15 år efter infusion av produkten
Bestäm långvarig persistens av terapeutisk LV i hematopoetiska celler i benmärg och blod
15 år efter infusion av produkten
Replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsram: 15 år efter infusion av produkten
Utvärdera RCL i perifert blod
15 år efter infusion av produkten
Analys av insättningsstället i blod
Tidsram: 15 år efter infusion av produkten
Bestäm långtidsklonalitet
15 år efter infusion av produkten
Fenotypisk korrigering
Tidsram: 15 år efter infusion av produkten
Bestäm fenotypisk korrigering av benmärg och perifera blodkroppar genom resistens mot DNA-skadande ämnen
15 år efter infusion av produkten
Bedömning för maligniteter
Tidsram: 15 år efter infusion av produkten
Övervaka förekomsten av hematologiska maligniteter och tumörer i solida organ
15 år efter infusion av produkten
Hematologisk stabilisering
Tidsram: 15 år efter infusion av produkten
Övervaka för långsiktig stabilitet och normalisering av blodvärden
15 år efter infusion av produkten

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

17 januari 2034

Avslutad studie (Beräknad)

17 januari 2034

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2020

Första postat (Faktisk)

18 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RP-L102-0116-LTFU

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera