接受体外基因疗法治疗的范可尼贫血亚型 A 受试者的长期随访
2026年4月7日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.
长期随访：I/II 期临床研究，以评估输注自体 CD34+ 细胞转导的自体 CD34+ 细胞在范可尼贫血亚型 A 患者中的安全性和有效性：FANCOLEN-I
这是一项针对在 FANCOLEN-I 试验中接受过体外基因治疗的 A 型范可尼贫血受试者的长期安全性和有效性随访研究。
完成 FANCOLEN-I 研究后，将对符合条件的受试者进行总共 15 年的基因治疗后随访。
在本研究期间将不使用研究药物产品。
研究概览
详细说明
该长期随访方案将评估输注用携带 FANCA 基因的慢病毒载体 (LV) 转导的自体 CD34+ 细胞的长期安全性和有效性。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
9
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Madrid、西班牙、28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在 FANCOLEN-I 研究中接受过体外基因治疗产品治疗的 A 型范可尼贫血受试者
描述
纳入标准：
- 参加 FANCOLEN-I 研究
- 在 FANCOLEN-I 研究中接受基因治疗
- 能够遵守研究访问时间表和协议要求
- 提供书面知情同意书，并在适用时同意参与
排除标准：
- 本研究没有排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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范可尼贫血亚型 A (FA-A) 的受试者
在 FANCOLEN-I 试验中接受体外慢病毒基因治疗产品治疗并同意参与此长期随访 (LTFU) 研究的受试者
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长期疾病和基因治疗特定的安全性评估和疗效评估
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过血液实验室评估和一般健康状况监测患者的长期安全
大体时间：药物产品输注后 15 年
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评估输注用治疗性慢病毒载体 (LV) 转导的造血细胞后的长期安全性
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药物产品输注后 15 年
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在骨髓和血液中评估的长期遗传校正
大体时间：药物产品输注后 15 年
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确定治疗性 LV 在骨髓和血液中的造血细胞中的长期持续性
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药物产品输注后 15 年
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复制型慢病毒 (RCL)
大体时间：药物产品输注后 15 年
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评估外周血中的 RCL
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药物产品输注后 15 年
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血液中的插入位点分析
大体时间：药物产品输注后 15 年
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确定长期克隆性
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药物产品输注后 15 年
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表型校正
大体时间：药物产品输注后 15 年
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通过对 DNA 损伤剂的抗性确定骨髓和外周血细胞的表型校正
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药物产品输注后 15 年
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恶性肿瘤评估
大体时间：药物产品输注后 15 年
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监测血液系统恶性肿瘤和实体器官肿瘤的发生率
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药物产品输注后 15 年
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血液稳定
大体时间：药物产品输注后 15 年
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监测血细胞计数的长期稳定性和正常化
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药物产品输注后 15 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月1日
初级完成 (估计的)
2034年1月17日
研究完成 (估计的)
2034年1月17日
研究注册日期
首次提交
2020年6月15日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月16日
首次发布 (实际的)
2020年6月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月7日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RP-L102-0116-LTFU
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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