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Suivi à long terme de sujets atteints d'anémie de Fanconi de sous-type A traités par thérapie génique ex vivo

7 avril 2026 mis à jour par: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Suivi à long terme : étude clinique de phase I/II pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de cellules CD34+ autologues transduites avec un vecteur lentiviral portant le gène FANCA chez des patients atteints d'anémie de Fanconi de sous-type A : FANCOLEN-I

Il s'agit d'une étude de suivi à long terme de l'innocuité et de l'efficacité des sujets atteints d'anémie de Fanconi de sous-type A qui ont été traités par thérapie génique ex vivo dans le cadre de l'essai FANCOLEN-I. Après l'achèvement de l'étude FANCOLEN-I, les sujets éligibles seront suivis pendant un total de 15 ans après le traitement de thérapie génique. Aucun médicament expérimental ne sera administré au cours de cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Ce protocole de suivi à long terme évaluera l'innocuité et l'efficacité à long terme de la perfusion de cellules CD34+ autologues transduites avec un vecteur lentiviral (LV) portant le gène FANCA.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

9

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets atteints d'anémie de Fanconi de sous-type A qui ont été traités avec un produit de thérapie génique ex vivo dans l'étude FANCOLEN-I

La description

Critère d'intégration:

  1. Enrôlé dans l'étude FANCOLEN-I
  2. Traité par thérapie génique dans l'étude FANCOLEN-I
  3. Capable de respecter le calendrier des visites d'étude et les exigences du protocole
  4. Fourni un consentement éclairé écrit et, le cas échéant, un consentement à participer

Critère d'exclusion:

  • Il n'y a pas de critère d'exclusion pour cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Sujets atteints d'anémie de Fanconi de sous-type A (FA-A)
Sujets traités avec un produit de thérapie génique lentivirale ex vivo dans l'essai FANCOLEN-I et acceptant de participer à cette étude de suivi à long terme (LTFU)
Autre: Évaluations de l'innocuité et de l'efficacité
Évaluations de l'innocuité et de l'efficacité spécifiques aux maladies à long terme et à la thérapie génique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Surveiller la sécurité à long terme des patients grâce à des évaluations de laboratoire de sang et à l'état de santé général
Délai: 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Évaluer l'innocuité à long terme après la perfusion de cellules hématopoïétiques transduites avec un vecteur lentiviral thérapeutique (LV)
15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Correction génétique à long terme évaluée dans la moelle osseuse et le sang
Délai: 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Déterminer la persistance à long terme du LV thérapeutique dans les cellules hématopoïétiques de la moelle osseuse et du sang
15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Lentivirus compétent pour la réplication (RCL)
Délai: 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Évaluer la RCL dans le sang périphérique
15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Analyse du site d'insertion dans le sang
Délai: 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Déterminer la clonalité à long terme
15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Correction phénotypique
Délai: 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Déterminer la correction phénotypique de la moelle osseuse et des cellules sanguines périphériques par la résistance aux agents endommageant l'ADN
15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Évaluation des tumeurs malignes
Délai: 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Surveiller l'incidence des hémopathies malignes et des tumeurs des organes solides
15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Stabilisation hématologique
Délai: 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
Surveiller la stabilité à long terme et la normalisation des numérations globulaires
15 ans après la perfusion du produit médicamenteux

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2020

Achèvement primaire (Estimé)

17 janvier 2034

Achèvement de l'étude (Estimé)

17 janvier 2034

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2020

Première publication (Réel)

18 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RP-L102-0116-LTFU

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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