Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging av forsøkspersoner med Fanconi-anemi subtype A behandlet med ex Vivo-genterapi

7. april 2026 oppdatert av: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Langtidsoppfølging: Fase I/II klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av infusjonen av autologe CD34+-celler transdusert med en lentiviral vektor som bærer FANCA-genet hos pasienter med Fanconi-anemi Subtype A: FANCOLEN-I

Dette er en langsiktig oppfølgingsstudie for sikkerhet og effekt for personer med Fanconi-anemi subtype A som har blitt behandlet med ex vivo genterapi i FANCOLEN-I-studien. Etter fullføring av FANCOLEN-I-studien vil kvalifiserte forsøkspersoner bli fulgt i totalt 15 år etter genterapibehandling. Ingen testmedikamenter vil bli administrert under denne studien.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne langsiktige oppfølgingsprotokollen vil evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av infusjonen av autologe CD34+-celler transdusert med lentiviral vektor (LV) som bærer FANCA-genet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

9

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Spania
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med Fanconi-anemi subtype A som har blitt behandlet med ex vivo genterapiprodukt i FANCOLEN-I-studien

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Registrert i FANCOLEN-I-studien
  2. Behandlet med genterapi i FANCOLEN-I studien
  3. Kunne overholde studiebesøksplanen og protokollkravene
  4. Forutsatt skriftlig informert samtykke og eventuelt samtykke til å delta

Ekskluderingskriterier:

  • Det er ingen eksklusjonskriterier for denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Personer med Fanconi-anemi subtype A (FA-A)
Forsøkspersoner behandlet med ex vivo lentiviralt genterapiprodukt i FANCOLEN-I-studien og samtykker i å delta i denne langsiktige oppfølgingsstudien (LTFU)
Annen: Sikkerhets- og effektvurderinger
Langsiktige sykdoms- og genterapispesifikke sikkerhetsevalueringer og effektvurderinger

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overvåk langsiktig sikkerhet for pasienter gjennom blodlaboratorieevalueringer og generell helsestatus
Tidsramme: 15 år etter infusjon av produktet
Evaluer langsiktig sikkerhet etter infusjon av hematopoietiske celler transdusert med terapeutisk lentiviral vektor (LV)
15 år etter infusjon av produktet
Langsiktig genetisk korreksjon vurdert i benmarg og blod
Tidsramme: 15 år etter infusjon av produktet
Bestem langsiktig persistens av terapeutisk LV i hematopoietiske celler i benmarg og blod
15 år etter infusjon av produktet
Replikasjonskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: 15 år etter infusjon av produktet
Vurder RCL i perifert blod
15 år etter infusjon av produktet
Analyse av innsettingssted i blod
Tidsramme: 15 år etter infusjon av produktet
Bestem langsiktig klonalitet
15 år etter infusjon av produktet
Fenotypisk korreksjon
Tidsramme: 15 år etter infusjon av produktet
Bestem fenotypisk korreksjon av benmarg og perifere blodceller ved motstand mot DNA-skadelige midler
15 år etter infusjon av produktet
Vurdering for maligniteter
Tidsramme: 15 år etter infusjon av produktet
Overvåk forekomsten av hematologiske maligniteter og svulster i solide organer
15 år etter infusjon av produktet
Hematologisk stabilisering
Tidsramme: 15 år etter infusjon av produktet
Overvåk for langsiktig stabilitet og normalisering av blodtellinger
15 år etter infusjon av produktet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2020

Primær fullføring (Antatt)

17. januar 2034

Studiet fullført (Antatt)

17. januar 2034

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

18. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RP-L102-0116-LTFU

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fanconi anemi

Kliniske studier på Sikkerhets- og effektvurderinger

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere