鎌状赤血球貧血におけるイソクエルセチン

包含基準:

• 適格な被験者は、鎌状赤血球症/ホモ接合ヘモグロビンS（SCD-SS）または鎌状赤血球症ヘモグロビンβ0-サラセミア（SCD-Sβ0-thal）の確立された診断を必要とします。
• ヒドロキシ尿素を含む他の治療を受けている患者が含まれます。
• 18～50歳。

• 参加者は、以下に定義する臓器および骨髄機能を維持している必要があります。

  • 白血球 ≥2,000/mcL
  • 血小板≧75,000/mcL
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2.5 × 機関の正常上限
  • 推定クレアチニンクリアランス ≥45 mL/分/1.73 施設の正常値を超えるクレアチニンレベルを持つ参加者のm2。
• -過去4週間にわたって悪化の証拠がない被験者（例： VOC、急性胸部症候群および脳卒中を含むがこれらに限定されないSCDの急性合併症で、予定外の医療または介入が必要であると調査者が判断したもの）が含まれます。
• 抗凝固療法を受けている患者は除外されます。
• 発達中のヒト胎児に対するイソケルセチンの影響は不明です。 このため、出産の可能性のある女性と男性は、研究への参加前および研究参加期間中、適切な避妊法（ホルモンまたは避妊法、禁欲）を使用することに同意する必要があります。 女性またはパートナーがこの研究に参加している間に妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。 このプロトコルで治療または登録された男性は、研究前、研究参加期間中、およびイソケルセチン投与の完了後4か月間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
• -書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲

除外基準:

• 資格を持たない参加者を説明するために、除外基準が明確に表現されていることを確認してください。
• 参加者は、他の治験薬を同時に受け取っていない場合があります。
• 過去 1 か月間で悪化の証拠がない被験者 (例: VOC、急性胸部症候群および脳卒中を含むがこれらに限定されないSCDの急性合併症で、予定外の医療または介入が必要であると調査者が判断したもの）が含まれます。
• 家族性出血素因。
• -播種性血管内凝固症候群の既知の診断。
• 現在、抗凝固療法を受けています。
• 現在、アスピリン（1日81mg以上）、クロピドグレル（プラビックス）、シロスタゾール（プレタール）、アスピリン-ジピリダモール（アグレノックス）を毎日使用している（10日以内）
• イソケルセチンと類似の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
• -進行中または活動中の感染、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究のコンプライアンスを制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
• 妊娠中の女性は、イソケルセチンが催奇形性または流産作用の可能性がある PDI 阻害剤であるため、この研究から除外されます。 イソケルセチンによる母親の治療に続いて授乳中の乳児に有害事象が発生する可能性は不明ですが、潜在的なリスクがあるため、母親がイソケルセチンで治療されている場合は、母乳育児を中止する必要があります。 これらの潜在的なリスクは、この研究で使用される他の薬剤にも当てはまる可能性があります。