Isoquercetin sarlósejtes vérszegénységben

Bevételi kritériumok:

• A jogosult alanyoknak sarlósejtes betegség/homozigóta hemoglobin S (SCD-SS) vagy sarlósejtes hemoglobin β0-thalassaemia (SCD-Sβ0-thal) megállapított diagnózisa szükséges.
• Az egyéb terápiában részesülő betegek, beleértve a hidroxi-karbamidot is, beletartoznak.
• Életkor 18-50 év.

• A résztvevőknek megőrzött szerv- és csontvelőfunkciókkal kell rendelkezniük az alábbiak szerint:

  • leukociták ≥2000/mcL
  • vérlemezkék ≥75 000/mcL
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2,5 × a normál intézményi felső határa
  • Becsült kreatinin-clearance ≥45 ml/perc/1,73 m2 azoknak a résztvevőknek, akiknek kreatininszintje meghaladja az intézményi normát.
• Azok az alanyok, akiknél az elmúlt 4 hét során nem észleltek rosszabbodást (pl. az SCD minden akut szövődménye, beleértve, de nem kizárólagosan a VOC-t, az akut mellkasi szindrómát és a stroke-ot, amely nem tervezett orvosi ellátást vagy beavatkozást igényel), a vizsgáló meghatározása szerint.
• Az antikoaguláns kezelésben részesülő betegek kizárásra kerülnek.
• Az izokvercetin hatása a fejlődő emberi magzatra nem ismert. Emiatt a fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak meg kell állapodniuk a megfelelő fogamzásgátlásban (hormonális vagy barrier-elvű fogamzásgátlási módszer; absztinencia) a vizsgálatba való belépés előtt és a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt. Ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes, miközben ő vagy partnere részt vesz ebben a vizsgálatban, azonnal értesítse kezelőorvosát. Az ebben a protokollban kezelt vagy beiratkozott férfiaknak bele kell egyezniük abba is, hogy megfelelő fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálat előtt, a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt és az izokvercetin beadása után 4 hónappal.
• Képes megérteni és aláírni egy írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot

Kizárási kritériumok:

• Kérjük, ügyeljen arra, hogy a kizárási kritériumok egyértelműen megfogalmazzák azokat a résztvevőket, akik nem lesznek jogosultak.
• A résztvevők nem kaphatnak egyidejűleg más vizsgálati szereket.
• Azok az alanyok, akiknél az elmúlt 1 hónapban nem észleltek rosszabbodást (pl. az SCD minden akut szövődménye, beleértve, de nem kizárólagosan a VOC-t, az akut mellkasi szindrómát és a stroke-ot, amely nem tervezett orvosi ellátást vagy beavatkozást igényel), a vizsgáló meghatározása szerint.
• Családi vérzéses diatézis.
• A disszeminált intravaszkuláris koaguláció ismert diagnózisa.
• Jelenleg véralvadásgátló kezelésben részesül.
• Jelenleg napi aszpirin (>81 mg naponta), Clopidogrel (Plavix), cilostazol (Pletal), aszpirin-dipiridamol (Aggrenox) napi használata (10 napon belül)
• Az izokvercetinhez hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonított allergiás reakciók története.
• Kontrollálatlan interkurrens betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, az instabil anginát, a szívritmuszavart vagy a pszichiátriai betegségeket/társas helyzeteket, amelyek korlátozzák a vizsgálati megfelelést.
• A terhes nőket kizárták ebből a vizsgálatból, mivel az izokvercetin egy PDI-gátló, amely teratogén vagy abortív hatást okozhat. Mivel a szoptatott csecsemőknél fennáll a nemkívánatos események ismeretlen, de potenciális kockázata az anya izokvercetinnel történő kezelése után, a szoptatást fel kell függeszteni, ha az anyát izokvercetinnel kezelik. Ezek a lehetséges kockázatok a vizsgálatban használt egyéb szerekre is vonatkozhatnak.